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Studio sull'efficacia di mavorixafor nei pazienti con neutropenia cronica e infezioni ricorrenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata neutropenia cronica, che si verifica quando ci sono livelli bassi di un tipo di globuli bianchi chiamati neutrofili. Questi globuli bianchi sono importanti per combattere le infezioni. Le persone con neutropenia cronica possono avere infezioni frequenti o gravi. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato mavorixafor, che viene somministrato in capsule rigide. Mavorixafor è progettato per aiutare a migliorare il numero di neutrofili nel sangue e ridurre il tasso di infezioni.

Lo scopo principale dello studio è valutare se mavorixafor può ridurre il numero di infezioni e migliorare i livelli di neutrofili nei partecipanti con neutropenia cronica. I partecipanti allo studio riceveranno mavorixafor o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 12 mesi. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per vedere come rispondono al trattamento e se ci sono cambiamenti nel numero di infezioni o nei livelli di neutrofili.

Lo studio è progettato per includere persone con diversi tipi di neutropenia cronica, sia congenita che acquisita, che non stanno ricevendo un trattamento cronico con G-CSF, un altro tipo di terapia per la neutropenia. I partecipanti saranno seguiti attentamente per valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento con mavorixafor. L'obiettivo è determinare se questo farmaco può essere un'opzione efficace per gestire la neutropenia cronica e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene effettuata una visita di screening per confermare l'idoneità. Durante questa visita, viene eseguita una biopsia del midollo osseo o un aspirato per escludere la presenza di malattie ematologiche maligne.

    Viene confermata una diagnosi di disturbo neutropenico cronico autoimmune o idiopatico, presente da almeno 6 mesi prima della visita di screening.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento prevede l'assunzione di mavorixafor o di un placebo in capsule rigide per via orale. La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite dal protocollo dello studio.

    I partecipanti che assumono G-CSF o altre terapie di base devono mantenere dosi e regimi stabili per tutta la durata dello studio, salvo modifiche per motivi di sicurezza.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante i primi 3 mesi, vengono effettuate visite di controllo alle settimane 4, 8 e 13 per valutare la risposta del numero di neutrofili (ANC).

    Il tasso di infezione viene monitorato per 12 mesi, con valutazioni della gravità e della durata delle infezioni, nonché dell'uso di antibiotici.

  4. Passaggio 4

    Conclusione dello studio

    Alla fine del periodo di trattamento di 12 mesi, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la tollerabilità del trattamento.

    I partecipanti completano un questionario sulla fatica per valutare eventuali cambiamenti rispetto all'inizio dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • I partecipanti devono avere almeno 12 anni al momento della firma del consenso informato, secondo le normative locali.
  • Un esame del midollo osseo durante lo screening (o documentazione precedente entro gli ultimi 9 mesi) non deve mostrare segni di malattie del sangue.
  • Il peso corporeo deve essere di almeno 15 kg.
  • L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici. L'astinenza sessuale periodica e il coito interrotto non sono metodi accettabili. Gli uomini devono usare contraccettivi efficaci durante il trattamento e per almeno 4 settimane dopo l'ultima dose. Le donne devono non essere in gravidanza, non allattare e seguire le linee guida sulla contraccezione durante il trattamento e per almeno 4 settimane dopo l'ultima dose.
  • Il partecipante, il genitore e/o il tutore legale devono essere in grado di firmare il consenso informato e rispettare i requisiti e le restrizioni elencate nel consenso e nel protocollo.
  • Diagnosi di un disturbo cronico dei neutrofili (un tipo di globuli bianchi) da almeno 6 mesi prima della visita di screening, che non sia causato da farmaci, infezioni attive o recenti o tumori. Questo include condizioni come la neutropenia congenita e la neutropenia autoimmune primaria.
  • Avere un numero confermato di neutrofili nel sangue inferiore a 1500 cellule per microlitro durante la visita di screening e alla visita di base, senza segni di infezione. Se c'è un'infezione tra le visite, la visita di base può essere posticipata fino a quando il numero di neutrofili è confermato essere inferiore a 1500 cellule per microlitro.
  • Avere una storia di infezioni ricorrenti e/o gravi nei 12 mesi precedenti la visita di screening, con almeno 2 infezioni che richiedono antibiotici o una visita a una struttura sanitaria.
  • I partecipanti che assumono G-CSF o altre terapie devono averle ricevute per almeno 12 mesi, con una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening e mantenere questa dose durante lo studio.
  • I partecipanti devono essere disposti a mantenere stabili le dosi di G-CSF o altre terapie durante lo studio, salvo per motivi di sicurezza.
  • I farmaci che sono principalmente metabolizzati o sensibili al CYP2D6 sono vietati a partire da 14 giorni o 5 emivite prima della somministrazione di mavorixafor e durante lo studio.
  • Se è necessario utilizzare un forte inibitore del CYP3A4, la dose di mavorixafor sarà modificata.
  • Prodotti contenenti pompelmo e arance di Siviglia, che sono inibitori variabili del CYP3A4, sono vietati.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che ricevono un trattamento cronico con G-CSF. Il G-CSF è un farmaco che aiuta a stimolare la produzione di globuli bianchi nel corpo.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Mavorixafor è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di disturbi neutropenici cronici, sia congeniti che acquisiti, che causano infezioni ricorrenti o gravi. Questo farmaco mira a migliorare la conta dei neutrofili nel sangue, aiutando così a ridurre il tasso di infezioni nei partecipanti che non ricevono un trattamento cronico con G-CSF.

Che cosa si sa già del trattamento

Mavorixafor – Mavorixafor è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase 3. È studiato per il trattamento di disturbi neutropenici cronici, sia congeniti che acquisiti, che causano infezioni ricorrenti o gravi. Il farmaco agisce bloccando un recettore specifico, migliorando così la conta dei neutrofili e riducendo il rischio di infezioni. Appartiene alla classe dei modulatori del recettore CXCR4.

Malattie studiate

Neutropenia – È una condizione caratterizzata da un numero anormalmente basso di neutrofili, un tipo di globuli bianchi essenziali per combattere le infezioni. Le persone con neutropenia sono più suscettibili alle infezioni batteriche e fungine. La gravità della neutropenia può variare, e i sintomi possono includere febbre, ulcere orali e infezioni frequenti. La condizione può essere cronica o acuta e può derivare da diverse cause, tra cui malattie del midollo osseo, infezioni virali o l'uso di alcuni farmaci. La progressione della malattia dipende dalla causa sottostante e dalla risposta del sistema immunitario.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508482-32-00Codice del protocolloX4P-001-110Partecipanti previsti214 personePromotoreX4 Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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