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Studio clinico sulla sicurezza e tollerabilità di DS-2325a nei pazienti con Sindrome di Netherton

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Netherton, una rara malattia genetica che colpisce la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I sintomi possono includere arrossamenti cutanei, capelli fragili e problemi allergici. La ricerca mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo farmaco sperimentale chiamato DS-2325a. Questo farmaco è una soluzione per iniezione o infusione, sviluppata per aiutare a gestire i sintomi della sindrome. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno DS-2325a, mentre altri riceveranno una soluzione di cloruro di sodio al 0,9% o un placebo.

Lo scopo principale dello studio è verificare se DS-2325a è sicuro e ben tollerato nei pazienti con la Sindrome di Netherton. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e verranno effettuati esami fisici e analisi di laboratorio per valutare la loro salute generale. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco sperimentale o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite iniezioni sottocutanee o infusioni endovenose. Saranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia del farmaco. I risultati aiuteranno a determinare se DS-2325a può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone affette dalla Sindrome di Netherton. Lo studio è previsto per concludersi entro la fine del 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso informato scritto, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene confermata la diagnosi di Sindrome di Netherton e si verifica che la condizione coinvolga almeno il 20% della superficie corporea.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco DS-2325a viene somministrato tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa.

    La soluzione di cloruro di sodio 0,9% può essere utilizzata come parte del trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Vengono monitorati eventi avversi, reazioni nel sito di iniezione, e risultati di esami fisici.

    Si registrano i segni vitali come temperatura corporea, pressione sanguigna, frequenza cardiaca e respiratoria.

    Si effettuano analisi di laboratorio su sangue e urina, e si esegue un elettrocardiogramma (ECG).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Si valutano parametri farmacocinetici come la concentrazione del farmaco nel plasma e il rapporto di concentrazione tra epidermide e derma.

    Si utilizzano scale di valutazione come l'Indice di Gravità dell'Itch (NRS) e questionari sulla qualità della vita come Skindex-29 e DLQI.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto concludersi entro il 14 novembre 2024.

    I risultati finali verranno analizzati per determinare la sicurezza e l'efficacia del farmaco DS-2325a.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile di età compresa tra 18 e 65 anni con diagnosi clinica di Sindrome di Netherton.
  • Avere almeno 3 dei seguenti 4 criteri clinici:
    • Eritrodermia neonatale: una condizione della pelle che causa arrossamento diffuso alla nascita.
    • Capelli a bambù e/o alopecia: capelli fragili e/o perdita di capelli.
    • Atopia cronica: condizioni come allergie alimentari, asma, rinocongiuntivite o eczema per almeno 2 anni.
    • Ittiosi lineare circumflessa o eritrodermia squamosa: condizioni della pelle che causano desquamazione o arrossamento.
    • Aver ricevuto trattamenti in passato che non hanno funzionato e quindi necessitare di ulteriori cure.
    • Documentazione tramite immunoistochimica dell'assenza dell'inibitore correlato al tipo Kazal linfo-epiteliale (LEKTI) nella pelle o conferma di mutazioni del gene SPINK5.
    • Coinvolgimento della Sindrome di Netherton su almeno il 20% della superficie corporea sia al momento dello screening che al basale.
    • Fornire il consenso informato scritto per partecipare allo studio prima dello screening.
    • Essere disposti a far raccogliere campioni di pelle da aree con lesioni e senza lesioni.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Netherton.
  • Non possono partecipare persone di età inferiore a 3 anni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili non specificate per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

DS-2325a è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Netherton. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa condizione. La sindrome di Netherton è una malattia genetica rara che colpisce la pelle, e l'obiettivo del farmaco è di migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

DS-2325a – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene studiato per il trattamento della Sindrome di Netherton. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dei sintomi associati a questa rara malattia genetica della pelle. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che possa influenzare specifici percorsi cellulari coinvolti nella regolazione della pelle. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori immunitari.

Malattie studiate

Sindrome di Netherton – È una malattia genetica rara che colpisce la pelle, i capelli e il sistema immunitario. I pazienti presentano spesso una pelle arrossata e squamosa, una condizione nota come eritrodermia, e capelli fragili e sottili a causa di una anomalia chiamata tricorrexis invaginata. La sindrome può anche causare problemi di crescita e aumentare la suscettibilità alle infezioni. I sintomi cutanei possono variare in gravità e spesso sono presenti fin dalla nascita o dalla prima infanzia. La condizione è causata da mutazioni nel gene SPINK5, che porta a una disfunzione nella proteina LEKTI, importante per la protezione della pelle. La gestione della sindrome richiede un approccio multidisciplinare per affrontare i vari sintomi e complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase INumero dello studio2022-502853-32-00Codice del protocolloDS2325-119Partecipanti previsti12 personePromotoreDaiichi Sankyo Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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