Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia di iptacopan in pazienti con Miastenia Gravis generalizzata

Centro verificatoFarmaco in studio
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis generalizzata è una malattia che causa debolezza muscolare e affaticamento. Questo studio clinico si concentra su pazienti affetti da questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato iptacopan, somministrato in capsule di gelatina dura. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo, che è una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan nei pazienti con Miastenia Gravis generalizzata. I partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di sei mesi. Durante questo tempo, verranno monitorati per vedere se il farmaco aiuta a ridurre i sintomi della malattia, come misurato dalla scala delle attività quotidiane della Miastenia Gravis.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo. Dopo i sei mesi iniziali, ci sarà una fase in cui tutti i partecipanti potranno ricevere iptacopan. Questo aiuterà a capire meglio come il farmaco funziona nel tempo e a raccogliere ulteriori dati sulla sua sicurezza e tollerabilità.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase III per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di iptacopan in pazienti con miastenia grave generalizzata (gMG).

    Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il paziente riceve iptacopan o un placebo sotto forma di capsule di gelatina dura da assumere per via orale.

    La durata del trattamento è di 6 mesi, durante i quali verranno monitorati i cambiamenti nel punteggio totale della scala MG-ADL (Myasthenia Gravis Activity of Daily Living).

  3. Passaggio 3

    Valutazione dei risultati

    L'obiettivo principale è dimostrare l'efficacia di iptacopan rispetto al placebo nel ridurre il punteggio totale della scala MG-ADL dopo 6 mesi di trattamento.

    Verranno valutati anche altri parametri, come il punteggio totale della scala QMG (Quantitative MG) e la qualità della vita tramite il questionario MG-QOL15r.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione a etichetta aperta

    Dopo la fase iniziale di 6 mesi, i pazienti possono partecipare a una fase di estensione a etichetta aperta, durante la quale tutti riceveranno iptacopan.

    Questa fase permette di raccogliere ulteriori dati sulla sicurezza e l'efficacia del trattamento a lungo termine.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante tutto lo studio, verranno monitorati gli eventi avversi e i cambiamenti nei valori di laboratorio clinici, nei segni vitali e negli elettrocardiogrammi.

    Verrà utilizzata anche la scala di valutazione della gravità del suicidio di Columbia per monitorare la sicurezza psicologica.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Essere un adulto con Miastenia Gravis generalizzata e avere un'età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Avere un test sierologico positivo per l'anticorpo AChR+ durante lo screening. Questo test verifica la presenza di anticorpi specifici nel sangue.
  • Essere classificato come Classe II-IV secondo la Fondazione Americana per la Miastenia Gravis (MGFA) e non avere probabilmente bisogno di un respiratore durante lo studio, secondo il giudizio del medico.
  • Avere una diagnosi confermata di Miastenia Gravis generalizzata, supportata da almeno uno dei seguenti test:
    • Storia di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrata da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di test positivo con edrofonio cloruro, un farmaco usato per diagnosticare la miastenia gravis.
    • Miglioramento dimostrato dei segni di Miastenia Gravis con l'uso di inibitori dell'acetilcolinesterasi orali, come valutato dal medico curante.
    • Avere un punteggio di base di MG-ADL di almeno 6, con almeno il 50% del punteggio totale dovuto a sintomi non oculari. Il MG-ADL è una scala che misura l'impatto della miastenia gravis sulle attività quotidiane.
    • Non essere controllato in modo ottimale per almeno 6 mesi con:
      • Un solo NSIST (trattamento non specificato per la miastenia gravis).
      • Due o più NSISTs.
      • Plasmaferesi frequente (almeno trimestrale), scambio plasmatico o immunoglobulina endovenosa per controllare i sintomi nonostante il trattamento con steroidi e NSISTs.
      • Uno dei seguenti trattamenti per la miastenia gravis: un antagonista FcRN approvato per la miastenia gravis, rituximab, o altre terapie approvate per la miastenia gravis, escludendo gli inibitori del complemento.
      • Essere vaccinato contro Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae. Inoltre, essere vaccinato contro Haemophilus influenzae, a seconda delle normative locali e della disponibilità del vaccino nel paese dello studio. La vaccinazione deve essere effettuata almeno 2 settimane prima della prima dose di iptacopan. Se il trattamento con iptacopan inizia prima di 2 settimane dalla vaccinazione, deve essere avviato un trattamento antibiotico profilattico fino a 2 settimane dopo la vaccinazione.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una diagnosi di Miastenia Gravis generalizzata. La Miastenia Gravis è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di mantenere una terapia stabile per la Miastenia Gravis.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite previste.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Iptacopan è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG). Questo farmaco viene valutato per la sua efficacia nel ridurre i sintomi della malattia, misurati attraverso la scala MG-ADL, che valuta le attività quotidiane dei pazienti affetti da miastenia grave. L'obiettivo è determinare se iptacopan può migliorare la qualità della vita dei pazienti rispetto a un trattamento con placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Iptacopan – Iptacopan è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di fase III per il trattamento della miastenia grave generalizzata. Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa condizione. Iptacopan agisce inibendo una specifica proteina del sistema immunitario, contribuendo a ridurre i sintomi della malattia. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento, che sono utilizzati per modulare la risposta immunitaria.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli, causando debolezza muscolare. Questa debolezza può variare di intensità e spesso peggiora con l'attività fisica e migliora con il riposo. I muscoli più comunemente colpiti sono quelli degli occhi, del viso, della gola e degli arti. I sintomi possono includere palpebre cadenti, difficoltà a deglutire, parlare e camminare. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo. La miastenia gravis è considerata una malattia rara e può influenzare significativamente la qualità della vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-507064-39-00Codice del protocolloCLNP023Q12301Partecipanti previsti146 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.