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Studio sull'uso di Ravulizumab nei bambini con Miastenia Gravis Generalizzata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio clinico si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 6 e 18 anni che convivono con questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato ravulizumab, noto anche con il nome commerciale Ultomiris. Questo farmaco viene somministrato attraverso una flebo, un metodo chiamato infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è capire come il corpo dei partecipanti assorbe e risponde al ravulizumab, oltre a valutare la sua efficacia e sicurezza. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo di tempo stabilito e saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nei sintomi della malattia. Durante lo studio, verranno raccolti dati su come il farmaco influisce sulla salute generale e sulla qualità della vita dei partecipanti.

Lo studio non prevede l'uso di un placebo e si svolgerà in diverse sedi. I partecipanti saranno seguiti attentamente dai medici per garantire la loro sicurezza e per raccogliere informazioni utili sul trattamento. Questo studio è importante per migliorare la comprensione e il trattamento della Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene accolto nello studio clinico. È necessario che il partecipante abbia un'età compresa tra 6 e meno di 18 anni e un peso corporeo di almeno 10 kg.

    Il partecipante deve avere una diagnosi confermata di miastenia gravis generalizzata (gMG) attraverso un test sierologico positivo per anticorpi anti-AChR.

  2. Passaggio 2

    Vaccinazioni

    Per ridurre il rischio di infezione meningococcica, il partecipante deve essere vaccinato contro l'infezione meningococcica da sierogruppi A, C, Y, W135 e B almeno 14 giorni prima del giorno 1 dello studio.

    Il partecipante deve aver ricevuto vaccinazioni contro Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco ravulizumab viene somministrato per via endovenosa. La somministrazione avviene sotto forma di soluzione per infusione.

    Il trattamento con ravulizumab è progettato per essere somministrato in modo continuativo durante lo studio, con valutazioni regolari della sua efficacia e sicurezza.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la concentrazione di ravulizumab e il livello di C5 libero nel siero.

    Vengono valutati i cambiamenti nei punteggi di vari test per misurare l'efficacia del trattamento, come il punteggio totale QMG e il punteggio MG-ADL.

  5. Passaggio 5

    Sicurezza e immunogenicità

    La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l'incidenza di eventi avversi (AEs) e eventi avversi gravi (SAEs).

    Viene valutata l'immunogenicità del trattamento, inclusa l'incidenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) e la risposta immunitaria.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è progettato per concludersi entro il 31 luglio 2028.

    I risultati finali includeranno valutazioni a lungo termine dell'efficacia e della sicurezza del trattamento con ravulizumab.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Devi avere un'età compresa tra 6 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato e un peso corporeo di almeno 10 kg.
  • Devi avere una diagnosi di miastenia gravis generalizzata (gMG) confermata da un test del sangue positivo per anti-AChR (anticorpi) e almeno uno dei seguenti:
    • Storia di un test di trasmissione neuromuscolare anormale dimostrato da elettromiografia a singola fibra o stimolazione nervosa ripetitiva.
    • Storia di un test positivo con anticolinesterasici (ad esempio, test con cloruro di edrofonio o neostigmina).
    • Miglioramento dimostrato dei segni di MG con AChI orali, valutato dal medico.
    • Devi avere un punteggio totale QMG specifico:
      • Se hai tra 12 e meno di 18 anni e non hai mai ricevuto inibitori del complemento, devi avere un punteggio QMG di almeno 12 al momento dello screening e il primo giorno.
      • Se hai tra 6 e meno di 12 anni e non hai mai ricevuto inibitori del complemento, non è richiesto un punteggio QMG minimo, ma devi avere debolezza documentata in almeno un arto.
      • Devi essere classificato tra la Classe II e la Classe IV secondo la classificazione clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) al momento dello screening.
      • Se stai ricevendo trattamenti specifici, devi essere su un regime di dosaggio stabile per un periodo adeguato prima dello screening e durante il periodo di screening, come segue:
        • AZA per almeno 6 mesi e su una dose stabile per almeno 2 mesi.
        • ISTs (ad esempio, MMF, MTX, CYC, TAC, o CY) per almeno 3 mesi e su una dose stabile per almeno 4 settimane.
        • IVIg cronico per almeno 6 mesi e su una dose stabile per almeno 3 mesi.
        • Corticosteroidi orali per almeno 4 settimane.
        • AChI per almeno 2 settimane.
        • Devi essere vaccinato contro l'infezione meningococcica (Neisseria meningitidis) da almeno 3 anni prima o almeno 14 giorni prima del primo giorno, secondo le linee guida nazionali/locali.
        • Devi aver ricevuto la vaccinazione contro Haemophilus influenzae tipo b (Hib) e Streptococcus pneumoniae secondo le linee guida nazionali e locali attuali.
        • Il tutore legale deve essere in grado di dare il consenso informato scritto e il partecipante deve essere in grado di dare il proprio assenso scritto, se applicabile.
        • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile e i partecipanti di sesso maschile devono essere disposti a seguire le indicazioni contraccettive specificate nel protocollo.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha un'altra malattia grave oltre alla Miastenia Gravis Generalizzata.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha un'infezione attiva che richiede trattamento.
  • Il paziente non può partecipare se ha una malattia del fegato o dei reni che non è sotto controllo.
  • Il paziente non può partecipare se ha ricevuto un altro trattamento sperimentale nelle ultime settimane.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se il medico ritiene che partecipare allo studio possa essere pericoloso per la sua salute.
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Farmaci in studio

Ravulizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa ai partecipanti pediatrici con miastenia grave generalizzata (gMG). Questo studio clinico si concentra sulla valutazione di come il corpo assorbe e utilizza il farmaco (farmacocinetica) e come il farmaco influisce sul corpo (farmacodinamica). Inoltre, lo studio esamina l'efficacia del farmaco nel trattamento della malattia, la sua sicurezza e la possibilità che il corpo sviluppi una risposta immunitaria contro di esso.

Che cosa si sa già del trattamento

Ravulizumab – Ravulizumab è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento della miastenia grave generalizzata (gMG) nei pazienti pediatrici. Questo farmaco è già noto nella letteratura medica per il suo utilizzo in altre condizioni e viene studiato per la sua efficacia, sicurezza e immunogenicità in questa popolazione specifica. Ravulizumab agisce bloccando una proteina del sistema immunitario, riducendo così l'attacco del sistema immunitario ai muscoli. Appartiene alla classe dei farmaci inibitori del complemento.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata (gMG) – È una malattia neuromuscolare cronica caratterizzata da debolezza muscolare e affaticamento. La debolezza muscolare tende a peggiorare con l'attività fisica e a migliorare con il riposo. I sintomi possono includere difficoltà a parlare, masticare, deglutire e respirare, oltre a una debolezza nei muscoli degli occhi che può causare visione doppia o palpebre cadenti. La malattia è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario che attacca i recettori nei muscoli, impedendo la corretta trasmissione dei segnali nervosi. La progressione della malattia può variare, con periodi di peggioramento e miglioramento dei sintomi. È considerata una malattia rara e può colpire persone di tutte le età.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501882-29-00Codice del protocolloALXN1210-MG-319Partecipanti previsti12 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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