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Studio di fase 2 sull'efficacia e la sicurezza di omaveloxolone nel trattamento dell'atassia di Friedreich

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento dell'atassia di Friedreich, una malattia genetica rara che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di movimento e coordinazione. Il farmaco in studio è l'omaveloxolone (anche noto come RTA 408), somministrato sotto forma di capsule per via orale.

Lo scopo dello studio è valutare se il farmaco può migliorare i sintomi dell'atassia di Friedreich e verificarne la sicurezza. Il farmaco viene somministrato in diverse dosi, da 2,5 mg fino a 150 mg al giorno, per verificare quale dosaggio sia più efficace nel trattamento della malattia.

Lo studio è diviso in due parti principali: nella prima parte si valuta come il farmaco influisce sulla capacità di esercizio fisico dei pazienti, mentre nella seconda parte si osserva se il farmaco può migliorare i sintomi dell'atassia utilizzando una scala di valutazione specifica per questa malattia. I pazienti vengono seguiti per diversi mesi durante il trattamento per monitorare gli effetti del farmaco.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma della diagnosi di atassia di Friedreich, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Lo studio è diviso in due parti principali, con la possibilità di una fase di estensione.

  2. Passaggio 2

    Parte 1 dello studio

    Assunzione di capsule RTA 408 per via orale.

    Valutazione della capacità di esercizio massimale attraverso test specifici.

    Monitoraggio degli effetti del farmaco per 12 settimane.

    Valutazione del punteggio mFARS (scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata).

  3. Passaggio 3

    Parte 2 dello studio

    Proseguimento del trattamento con Skyclarys 50 mg capsule rigide.

    Durata del trattamento: 48 settimane.

    Valutazioni regolari del punteggio mFARS.

    Test della capacità di esercizio massimale alla settimana 48.

    Valutazione delle impressioni globali di cambiamento.

  4. Passaggio 4

    Fase di estensione

    Possibilità di continuare il trattamento dopo il completamento della Parte 1 o 2.

    Necessaria la funzionalità renale normale.

    Frazione di eiezione ventricolare sinistra deve essere ≥ 40%.

    Continuazione del regime di esercizio fisico stabilito.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Valutazioni periodiche della sicurezza e tollerabilità del farmaco.

    Mantenimento dello stesso regime di esercizio fisico durante tutto lo studio.

    Controlli regolari della funzionalità cardiaca e renale.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I pazienti devono avere una diagnosi geneticamente confermata di atassia di Friedreich
  • Età compresa tra 16 e 40 anni, sia maschi che femmine
  • Punteggio mFARS (scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata) tra 20 e 80
  • Funzionalità renale adeguata con eGFR ≥ 60 mL/min/1.73 m² (tasso di filtrazione glomerulare stimato)
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥ 40% (misura della funzionalità cardiaca)
  • Capacità di completare test di esercizio massimale
  • Nessun cambiamento nel regime di esercizio fisico nei 30 giorni precedenti l'inizio dello studio
  • Capacità di deglutire capsule
  • Disponibilità a utilizzare metodi contraccettivi medicamente accettabili
  • Disponibilità a collaborare con tutti gli aspetti del protocollo di studio
  • Fornire consenso informato scritto per la partecipazione allo studio
  • Per la fase di estensione: completamento di 12 settimane di trattamento nella Parte 1 o 24 settimane nella Parte 2 senza deviazioni maggiori dal protocollo

Chi non può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Pazienti che non hanno una diagnosi confermata di atassia di Friedreich (una malattia genetica che colpisce il sistema nervoso)
  • Persone di età inferiore ai 12 anni o superiore ai 50 anni
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che stanno partecipando ad altri studi clinici
  • Pazienti con gravi malattie cardiache o problemi respiratori
  • Persone con gravi disfunzioni renali o epatiche
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci
  • Pazienti che non sono in grado di eseguire i test di esercizio fisico richiesti dallo studio
  • Persone che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Pazienti con disturbi psichiatrici significativi non controllati
  • Persone che hanno subito interventi chirurgici importanti negli ultimi 3 mesi
  • Pazienti con malattie autoimmuni attive
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

RTA 408 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'atassia di Friedreich, una rara malattia neurologica ereditaria. Questo medicinale è stato sviluppato per migliorare la funzione muscolare e neurologica nei pazienti affetti da questa condizione. Il farmaco agisce cercando di migliorare la capacità dei pazienti di svolgere attività fisiche e di gestire i sintomi neurologici associati alla malattia. Durante lo studio, è stata valutata la sua capacità di influenzare sia la resistenza durante l'esercizio fisico che i punteggi sulla scala di valutazione dell'atassia di Friedreich modificata (mFARS), che misura la gravità dei sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

RTA 408 - Un farmaco sperimentale in fase 2 di sviluppo clinico, studiato specificamente per il trattamento dell'atassia di Friedreich, una rara malattia neurologica ereditaria. Il farmaco viene somministrato per via orale e sta dimostrando risultati promettenti nella valutazione della sicurezza e dell'efficacia attraverso test di esercizio massimale e la scala di valutazione modificata dell'atassia di Friedreich (mFARS). Il meccanismo d'azione si concentra sul miglioramento della funzione neurologica e della capacità di esercizio nei pazienti affetti da questa condizione, anche se i dettagli molecolari specifici sono ancora oggetto di studio clinico. Questo trattamento rappresenta una potenziale nuova opzione terapeutica per una condizione che attualmente ha opzioni di trattamento limitate.

Malattie studiate

Atassia di Friedreich - È una malattia genetica neurodegenerativa che colpisce principalmente il sistema nervoso e il cuore. La malattia si manifesta solitamente durante l'infanzia o l'adolescenza e causa progressivi problemi di coordinazione e equilibrio. I sintomi iniziali includono difficoltà nella deambulazione, problemi di articolazione del linguaggio e debolezza muscolare. La condizione è caratterizzata da una progressiva perdita di controllo dei movimenti degli arti e del tronco. Con il tempo, si possono sviluppare anche problemi cardiaci e difficoltà nella coordinazione fine delle mani.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-517436-22-00Codice del protocollo408-C-1402Partecipanti previsti172 personePromotoreReata Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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