Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza ed efficacia a lungo termine di garadacimab nel trattamento preventivo dell'angioedema ereditario

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un trattamento per l'angioedema ereditario, una malattia rara caratterizzata da gonfiori improvvisi e ricorrenti in diverse parti del corpo. Il farmaco in studio si chiama garadacimab (noto anche come CSL312) ed è una soluzione che viene somministrata tramite iniezione sottocutanea. Questo trattamento viene studiato come terapia preventiva per ridurre la frequenza degli attacchi di angioedema.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e l'efficacia di garadacimab nel prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco viene somministrato regolarmente ai partecipanti per verificare se può ridurre il numero di episodi di gonfiore e quanto sia sicuro quando utilizzato per un periodo prolungato.

Durante lo studio, i partecipanti ricevono iniezioni regolari del farmaco e vengono monitorati per osservare come reagiscono al trattamento. Viene prestata particolare attenzione alla frequenza degli attacchi di angioedema e alla presenza di eventuali effetti collaterali. Il monitoraggio include la valutazione di come il trattamento influisce sulla qualità della vita dei partecipanti e quanto sia efficace nel prevenire gli episodi di gonfiore.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo la conferma dell'idoneità, inizia la partecipazione allo studio con garadacimab, un farmaco per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario.

    Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (un'iniezione sotto la pelle).

  2. Passaggio 2

    Periodo di osservazione iniziale

    Per i pazienti che non hanno mai assunto garadacimab, è previsto un periodo di osservazione di almeno 1 mese.

    Durante questo periodo, viene monitorato il numero di attacchi di angioedema ereditario.

  3. Passaggio 3

    Fase di trattamento

    Inizio del trattamento con garadacimab tramite iniezioni sottocutanee.

    Monitoraggio continuo degli eventuali effetti collaterali e dell'efficacia del trattamento.

    Registrazione del numero e della gravità degli attacchi di angioedema.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio continuo

    Valutazione regolare della sicurezza del trattamento.

    Registrazione di eventuali effetti indesiderati.

    Valutazione della riduzione degli attacchi rispetto al periodo iniziale.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio continuerà fino a novembre 2025.

    Valutazione finale dell'efficacia e della sicurezza del trattamento.

    Verifica della presenza di eventuali anticorpi contro il farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Uomini e donne di età maggiore o uguale a 12 anni
  • Diagnosi confermata di angioedema ereditario da deficit di C1-INH (una condizione genetica che causa gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo)
  • Aver avuto almeno 3 attacchi di angioedema nei 3 mesi precedenti alla fase di screening dello studio
  • Per i pazienti che non hanno mai assunto il farmaco CSL312: aver completato un periodo di osservazione iniziale di almeno 1 mese
  • Durante il periodo di osservazione iniziale, aver manifestato una media di almeno 1 attacco di angioedema al mese

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Persone con età inferiore ai 12 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con gravi malattie concomitanti che potrebbero interferire con la sicurezza del trattamento
  • Donne in stato di gravidanza o allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici contemporaneamente
  • Persone con ipersensibilità nota al principio attivo o agli eccipienti del farmaco
  • Pazienti con gravi disfunzioni epatiche o renali
  • Persone che hanno ricevuto altri trattamenti sperimentali negli ultimi 30 giorni
  • Pazienti con disturbi della coagulazione non correlati all'angioedema ereditario
  • Persone che non possono o non vogliono seguire le procedure dello studio
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero compromettere la loro capacità di fornire il consenso informato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

  • Garadacimab

    (conosciuto anche come CSL312) è un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea che viene studiato per il trattamento preventivo dell'angioedema ereditario. Questo medicinale è progettato per aiutare a prevenire gli attacchi di gonfiore che si verificano nelle persone con questa condizione genetica. Il farmaco agisce bloccando specifiche proteine nel sangue che sono coinvolte nella cascata che porta agli episodi di gonfiore.

  • C1-INH

    (Inibitore della C1 esterasi) è una proteina naturalmente presente nel corpo che aiuta a regolare vari processi del sistema immunitario. Nelle persone con angioedema ereditario, questa proteina è carente o non funziona correttamente. Il trattamento con garadacimab mira a compensare questa carenza prevenendo gli attacchi di gonfiore tipici della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Garadacimab (CSL312) - Un farmaco sperimentale somministrato per via sottocutanea, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento profilattico dell'angioedema ereditario (HAE). Questo anticorpo monoclonale agisce inibendo il fattore XIIa della coagulazione, che svolge un ruolo chiave nella cascata che porta agli attacchi di angioedema nei pazienti con deficit di C1-inibitore. Il farmaco appartiene alla classe degli agenti biologici ed è progettato specificamente per prevenire gli episodi di gonfiore e dolore caratteristici dell'HAE, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per i pazienti che necessitano di un trattamento preventivo a lungo termine.

Malattie studiate

Angioedema ereditario - L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in varie parti del corpo. Questi episodi di gonfiore possono interessare la pelle, il tratto gastrointestinale e le vie respiratorie superiori. La condizione è causata da un difetto genetico che porta a una carenza o al malfunzionamento di una proteina chiamata C1-inibitore. Gli attacchi di gonfiore possono manifestarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori o altri fattori. Il gonfiore si sviluppa lentamente nell'arco di 24 ore e può persistere per diversi giorni prima di risolversi spontaneamente. La frequenza degli attacchi varia notevolmente da persona a persona, con alcuni individui che sperimentano episodi settimanali mentre altri possono avere attacchi molto meno frequenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 27 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-510777-18-00Codice del protocolloCSL312_3002Partecipanti previsti161 personePromotoreCSL Behring LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.