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Studio sull'ADX-324 per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti con questa malattia

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda l'angioedema ereditario, una malattia rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo come il viso, le mani, i piedi, l'addome e le vie respiratorie. Questi episodi di gonfiore, chiamati attacchi, possono essere dolorosi e potenzialmente pericolosi. La malattia è causata da un problema nel sistema immunitario del corpo, dove manca o non funziona correttamente una proteina chiamata inibitore della C1-esterasi. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco sperimentale chiamato ADX-324, che è una soluzione per iniezione da somministrare sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che è una soluzione salina sterile.

Lo scopo dello studio è valutare se ADX-324 è efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco funziona prendendo di mira una sostanza nel sangue chiamata precallicreina, che è coinvolta nel processo che porta al gonfiore. Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo per un periodo di circa 25 settimane. I medici monitoreranno quanti attacchi di gonfiore si verificano in ogni persona e confronteranno i risultati tra chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo.

Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco vero e chi il placebo fino alla fine dello studio. I partecipanti dovranno avere accesso a terapie per trattare gli attacchi acuti quando si verificano, come concentrati di inibitore della C1-esterasi o altri farmaci che hanno dimostrato di funzionare per loro in passato. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sul numero di attacchi, sulla loro gravità e sulla necessità di utilizzare terapie acute per gestirli.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di screening iniziale

    Il periodo di screening può durare da 4 a 8 settimane. Durante questo periodo, sarà necessario sperimentare almeno 1 attacco confermato di angioedema ereditario nelle prime 4 settimane oppure almeno 2 attacchi confermati entro 8 settimane.

    Durante lo screening, potrebbero essere effettuati test diagnostici per confermare la diagnosi di angioedema ereditario di tipo 1 o tipo 2. Questi test includono la misurazione dei livelli di antigene e funzione dell'inibitore C1 e del complemento C4.

    Sarà verificato che sia disponibile e utilizzabile una terapia acuta per trattare gli attacchi di angioedema ereditario, come concentrati di inibitore C1 o antagonisti del recettore della bradichinina.

  2. Passaggio 2

    Inizio del trattamento in studio

    Dopo il completamento dello screening, sarà assegnato in modo casuale a ricevere ADX-324 oppure placebo (soluzione salina sterile normale con cloruro di sodio allo 0,9%).

    Il farmaco in studio sarà somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè un'iniezione sotto la pelle.

    Il trattamento inizierà dal giorno 1 dello studio.

  3. Passaggio 3

    Periodo di trattamento principale

    Il periodo di trattamento principale dura 25 settimane.

    Durante questo periodo, continuerà a ricevere le iniezioni sottocutanee di ADX-324 o placebo secondo il programma stabilito.

    A partire dal giorno 22 dello studio fino alla visita della settimana 25, sarà valutato il numero di attacchi di angioedema ereditario confermati.

    Durante tutto il periodo di trattamento, potrà utilizzare la terapia acuta per trattare gli attacchi di angioedema ereditario quando necessario.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il periodo di trattamento, sarà monitorato il numero di attacchi di angioedema ereditario che si verificano.

    Sarà registrato quanti attacchi richiedono l'uso di terapia acuta e quanti sono di intensità moderata o grave.

    Saranno effettuate visite regolari presso il centro di studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Completamento dello studio

    Lo studio si concluderà alla visita della settimana 25.

    Durante questa visita finale, saranno effettuate le valutazioni conclusive per determinare l'efficacia del trattamento ricevuto.

    Potrebbero essere programmate visite di follow-up dopo il completamento del trattamento per monitorare lo stato di salute.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere almeno 18 anni di età.
  • Avere una diagnosi documentata di angioedema ereditario di tipo 1 o di tipo 2. Questo significa che deve essere confermato che si soffre di una malattia ereditaria che causa gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo.
  • La diagnosi deve essere basata su tutti i seguenti elementi: una storia clinica coerente con la malattia, esami di laboratorio che confermano almeno 2 anomalie specifiche tra cui livelli ridotti di C1-inibitore (una proteina del sangue) o livelli bassi di complemento C4 (un'altra proteina del sangue), e almeno una delle seguenti caratteristiche: comparsa dei sintomi prima dei 30 anni, familiari con la stessa malattia, o livelli normali di complemento C1q (un'altra proteina del sangue).
  • Avere almeno 1 attacco di angioedema ereditario confermato dal medico durante le prime 4 settimane di valutazione iniziale, oppure almeno 2 attacchi confermati in 8 settimane di valutazione iniziale. Un attacco è un episodio di gonfiore improvviso.
  • Avere accesso a terapie per il trattamento acuto degli attacchi di angioedema ereditario e saperle usare. Queste terapie servono per curare gli attacchi quando si verificano e devono aver già dimostrato di funzionare per il paziente.
  • Essere considerati dal punto di vista medico adatti a usare solo trattamenti al bisogno come unica gestione farmacologica della malattia, senza prendere medicine preventive regolari.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono stati forniti criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nella documentazione disponibile
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o situazioni che impediscono a una persona di partecipare allo studio per motivi di sicurezza o per garantire risultati affidabili
  • Per conoscere quali pazienti non possono partecipare a questo studio è necessario che il medico curante consulti la documentazione completa dello studio
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

ADX-324 è un farmaco sperimentale che utilizza una tecnologia chiamata siRNA per ridurre la produzione di una proteina chiamata precallicreina nel corpo. Questa proteina è coinvolta negli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco viene studiato per vedere se può prevenire gli attacchi di questa malattia. In questo studio, alcune persone riceveranno ADX-324 mentre altre riceveranno un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

ADX-324 – Si tratta di un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea che utilizza la tecnologia siRNA (acido ribonucleico a piccola interferenza) per bloccare la produzione di precallicreina nel fegato. Questo medicinale è attualmente in fase di studio clinico di fase 3 per la prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario, una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore grave in diverse parti del corpo. Il meccanismo d'azione si basa sul silenziamento del gene che produce la precallicreina, una proteina che quando attivata contribuisce alla formazione di sostanze responsabili del gonfiore durante gli attacchi. ADX-324 appartiene alla classe dei farmaci basati su RNA interferente e rappresenta un approccio innovativo per la prevenzione a lungo termine degli attacchi in pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Angioedema ereditario – L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo. Il gonfiore può manifestarsi sulla pelle, nelle vie respiratorie, nell'apparato digerente e in altre aree. Gli attacchi possono verificarsi spontaneamente o essere scatenati da stress, traumi minori, interventi chirurgici o infezioni. Durante un episodio, il gonfiore si sviluppa gradualmente nell'arco di alcune ore e può durare da uno a cinque giorni. La malattia è causata da un difetto genetico che porta alla produzione insufficiente o al malfunzionamento di una proteina che regola l'infiammazione nel corpo. Gli attacchi possono variare in frequenza e gravità da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-521352-38-00Codice del protocolloADX-324-301Partecipanti previsti89 personePromotoreAdarx Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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