Questo studio riguarda l’angioedema ereditario, una malattia rara che causa episodi ricorrenti di gonfiore in diverse parti del corpo come il viso, le mani, i piedi, l’addome e le vie respiratorie. Questi episodi di gonfiore, chiamati attacchi, possono essere dolorosi e potenzialmente pericolosi. La malattia è causata da un problema nel sistema immunitario del corpo, dove manca o non funziona correttamente una proteina chiamata inibitore della C1-esterasi. Durante lo studio verrà utilizzato un farmaco sperimentale chiamato ADX-324, che è una soluzione per iniezione da somministrare sotto la pelle. Alcuni partecipanti riceveranno invece il placebo, che è una soluzione salina sterile.
Lo scopo dello studio è valutare se ADX-324 è efficace nel prevenire gli attacchi di angioedema ereditario. Il farmaco funziona prendendo di mira una sostanza nel sangue chiamata precallicreina, che è coinvolta nel processo che porta al gonfiore. Durante lo studio i partecipanti riceveranno iniezioni del farmaco o del placebo per un periodo di circa 25 settimane. I medici monitoreranno quanti attacchi di gonfiore si verificano in ogni persona e confronteranno i risultati tra chi riceve il farmaco vero e chi riceve il placebo.
Lo studio è organizzato in modo che né i partecipanti né i medici sappiano chi sta ricevendo il farmaco vero e chi il placebo fino alla fine dello studio. I partecipanti dovranno avere accesso a terapie per trattare gli attacchi acuti quando si verificano, come concentrati di inibitore della C1-esterasi o altri farmaci che hanno dimostrato di funzionare per loro in passato. Durante tutto lo studio verranno raccolte informazioni sul numero di attacchi, sulla loro gravità e sulla necessità di utilizzare terapie acute per gestirli.
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