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Studio sulla sicurezza e efficacia di efimosfermin alfa rispetto al placebo in adulti con cirrosi compensata da steatoepatite non alcolica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il Metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) è una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso, infiammazione e cicatrici (fibrosi) che può progredire fino a una cirrosi compensata, cioè una fase avanzata in cui il fegato è ancora in grado di funzionare. In questo studio viene valutato efimosfermin alfa, una proteina somministrata tramite iniezione sottocutanea, confrontata con placebo.

Lo scopo è verificare se il farmaco può migliorare la fibrosi epatica di almeno un grado senza peggiorare la MASH. I partecipanti adulti vengono assegnati in modo casuale a ricevere il farmaco o il placebo, senza sapere quale trattamento stanno assumendo, e vengono seguiti per diversi mesi con controlli regolari per valutare la salute del fegato e la comparsa di eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

"{\n \"timeline\": [\n {\n \"step\": \"Randomizzazione e assegnazione al gruppo di trattamento\",\n \"step_number\": \"1\",\n \"details\": [\n \"Dopo l\\'iscrizione, viene effettuata la randomizzazione per assegnare il paziente al gruppo che riceve efimosfermin alfa o al gruppo che riceve placebo, in modo doppio cieco.\",\n \"Il paziente non conosce quale trattamento sta ricevendo e il personale di studio mantiene la cecità per garantire l\\'imparzialità dei risultati.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"Valutazione di base\",\n \"step_number\": \"2\",\n \"details\": [\n \"Vengono eseguiti esami di laboratorio, misurazioni di elasticità epatica mediante VCTE (elastografia transitoria controllata) e il punteggio ELF (fibrosi epatica potenziata) per stabilire lo stato di partenza della fibrosi e della malattia MASH.\",\n \"Queste valutazioni serviranno come riferimento per confrontare i cambiamenti durante lo studio.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"Prima iniezione subcutanea\",\n \"step_number\": \"3\",\n \"details\": [\n \"Il paziente riceve la prima iniezione subcutanea del prodotto assegnato (efimosfermin alfa o placebo) preparata come polvere per soluzione per iniezione.\",\n \"Il dosaggio, la frequenza e la durata della somministrazione saranno stabiliti dal protocollo dello studio e non sono specificati nei dati forniti.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"Somministrazione continuata delle iniezioni\",\n \"step_number\": \"4\",\n \"details\": [\n \"Le successive iniezioni subcutanee vengono somministrate secondo il calendario previsto dal protocollo, mantenendo il doppio cieco.\",\n \"Il paziente deve presentarsi alle visite programmate per ricevere le dosi e per consentire il monitoraggio della sicurezza.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"Visite di monitoraggio e valutazione della fibrosi\",\n \"step_number\": \"5\",\n \"details\": [\n \"A intervalli regolari vengono ripetuti gli esami di laboratorio, la VCTE e il punteggio ELF per valutare l\\'eventuale miglioramento della fibrosi di almeno 1 stadio e l\\'assenza di peggioramento della MASH.\",\n \"Vengono inoltre registrati gli evento avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e le eventuali anomalie di laboratorio di grado 3 o 4.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"Valutazione finale e conclusione dello studio\",\n \"step_number\": \"6\",\n \"details\": [\n \"Al termine della durata prevista dello studio, si effettua una valutazione finale della fibrosi e della condizione MASH per determinare se il paziente ha raggiunto l\\'obiettivo primario.\",\n \"I risultati finali vengono raccolti e analizzati per stabilire l\\'efficacia e la sicurezza di efimosfermin alfa rispetto al placebo.\"\n ]\n }\n ]\n}"

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Età compresa tra 18 e 75 anni al momento dell’arruolamento.
  • Avere una storia o la presenza di almeno due componenti della sindrome metabolica. La sindrome metabolica è un insieme di problemi di salute come pressione alta, zucchero nel sangue elevato, colesterolo alto o accumulo di grasso nella zona dell’addome.
  • Essere sottoposti a biopsia epatica che mostri cirrosi (stadio 4 di fibrosi). La fibrosi indica la formazione di cicatrici nel fegato e la cirrosi è il grado più avanzato di queste cicatrici.
  • Essere di sesso maschile o femminile, poiché lo studio accetta entrambi i generi.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Persone con altre malattie croniche del fegato.
  • Persone con segni o storia di malattia epatica scompensata o di carcinoma epatocellulare (un tipo di cancro al fegato).
  • Persone con storia di diabete di tipo 1 o con gravi complicazioni del diabete di tipo 2.
  • Persone con storia o segni di malattia pancreatica cronica, danni al pancreas o pancreatite acuta (infiammazione del pancreas) negli ultimi 6 mesi.
  • Persone che hanno subito di recente o hanno programmato interventi chirurgici o terapie mirate a una perdita di peso significativa.
  • Persone con valori di alanina aminotransferasi (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) pari o superiore a 5 volte il valore normale massimo.
  • Persone con consumo attuale o passato di alcol in quantità eccessive.
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Farmaci in studio

EFIMOSFERMIN ALFA è un farmaco somministrato mediante iniezione sottocutanea. È fornito come polvere da ricostituire in una soluzione per iniezione. Nel trial è stato testato negli adulti con cirrosi compensata (fase F4) dovuta a steatoepatite associata a disfunzione metabolica. Lo scopo del farmaco è aiutare il fegato a ridurre la fibrosi, cioè lo spessimento del tessuto cicatriziale, migliorando così la salute del fegato senza peggiorare la condizione di base.

Che cosa si sa già del trattamento

  • EFIMOSFERMIN ALFA

    Si presenta come polvere da sciogliere e iniettare sottocutaneamente. È un farmaco in fase di sperimentazione clinica (fase 3) e non è ancora approvato per uso commerciale. È destinato al trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica con cirrosi compensata. Agisce legandosi a recettori del fegato per ridurre la produzione di grassi e la formazione di tessuto cicatriziale, ed è classificato come proteina ricombinante appartenente alla famiglia dei fattori di crescita fibroblastico.

  • Placebo

    È una sostanza inattiva fornita come polvere per iniezione sottocutanea, usata solo per confrontare il farmaco vero nello studio. Non contiene principi attivi e non è approvata né indicata per alcuna terapia. Viene impiegata come controllo per valutare l’efficacia e la sicurezza di efimosfermin alfa. Non ha alcun meccanismo d’azione né classificazione farmacologica.

Malattie studiate

Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) - La steatoepatite associata a disfunzione metabolica è una malattia del fegato caratterizzata da accumulo di grasso e infiammazione. Si sviluppa in persone con disturbi metabolici come obesità, diabete o sindrome metabolica. Con il tempo l’infiammazione può causare danni alle cellule epatiche e favorire la formazione di fibrosi. La fibrosi può progredire da stadi leggeri a più avanzati, determinando un progressivo ispessimento del tessuto epatico. Il processo è spesso asintomatico nelle fasi iniziali e può avanzare lentamente se i fattori di rischio persistono.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 15 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2026-525757-37-00Codice del protocollo308623Partecipanti previsti358 personePromotoreGlaxosmithkline Research & Development Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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