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Studio sull'Efruxifermin per la Cirrosi Compensata da Steatoepatite Non Alcolica (NASH) o Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su due malattie del fegato: la Steatoepatite Non Alcolica (NASH) e la Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH). Queste condizioni possono portare a un danno epatico noto come cirrosi compensata, dove il fegato è danneggiato ma ancora in grado di svolgere le sue funzioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato efruxifermin (EFX), somministrato come soluzione per iniezione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare i risultati.

L'obiettivo principale dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di efruxifermin nel migliorare le condizioni del fegato e ridurre il rischio di eventi clinici gravi nei pazienti con cirrosi compensata dovuta a NASH o MASH. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e riceveranno il farmaco o il placebo. Lo studio è progettato per durare fino a 96 settimane, durante le quali i partecipanti saranno monitorati per eventuali cambiamenti nella salute del fegato e per la comparsa di sintomi o complicazioni.

Durante lo studio, i ricercatori valuteranno se efruxifermin può aiutare a ridurre la fibrosi epatica, che è l'accumulo di tessuto cicatriziale nel fegato, senza peggiorare la NASH o la MASH. I partecipanti saranno sottoposti a esami regolari per monitorare la loro salute generale e la funzione epatica. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente queste malattie del fegato e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo l'iscrizione allo studio, viene effettuata una valutazione iniziale per confermare l'idoneità alla partecipazione. Questa valutazione include esami del sangue e altre analisi per verificare la presenza di cirrosi compensata dovuta a steatoepatite non alcolica (NASH) o steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH).

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    I partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceve efruxifermin e l'altro un placebo. Questo processo è chiamato 'doppio cieco', il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi riceve quale trattamento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento con efruxifermin o placebo viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La frequenza e la durata del trattamento sono stabilite dal protocollo dello studio e possono variare in base al gruppo di appartenenza.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazioni periodiche

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni periodiche per monitorare la salute del partecipante e l'efficacia del trattamento. Queste valutazioni includono esami del sangue, misurazioni della rigidità epatica e altri test clinici.

  5. Passaggio 5

    Valutazione finale

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del trattamento e raccogliere dati sugli esiti clinici, come la regressione della fibrosi epatica e la sopravvivenza senza eventi.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un uomo o una donna non incinta e non in allattamento, di età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Se si assumono farmaci, devono essere usati seguendo le indicazioni di dosaggio e aggiustamento stabilite.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e all'inizio dello studio.
  • Uomini e donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono accettare di usare i metodi contraccettivi specificati nel protocollo.
  • Avere una storia di diabete di tipo 2 o soddisfare 2 dei 4 criteri della sindrome metabolica: obesità, dislipidemia (livelli anormali di grassi nel sangue), pressione sanguigna elevata, glicemia a digiuno elevata.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) di almeno 25 kg/m².
  • Per i partecipanti del gruppo 1: se non si dispone di una biopsia epatica storica, è necessario soddisfare uno dei seguenti criteri: a) Misurazione della rigidità epatica tramite FibroScan®; b) Punteggio ELF.
  • Per i partecipanti del gruppo 1: avere una cirrosi compensata confermata da una biopsia epatica, con un punteggio di attività della malattia del fegato grasso non alcolico (NAS) di almeno 3.
  • Per i partecipanti del gruppo 2: soddisfare uno dei criteri specificati per questo gruppo.
  • Test di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri: a) Albumina di almeno 3,5 g/dL; b) Tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di almeno 15 mL/min; c) Emoglobina A1c (HbA1c) non superiore a 9,5%; d) Rapporto internazionale normalizzato (INR) non superiore a 1,3; e) Bilirubina diretta non superiore a 0,5 mg/dL; f) Creatina chinasi (CK) inferiore a 3 volte il limite superiore della norma; g) Livello di trigliceridi (TG) non superiore a 500 mg/dL; h) Vitamina D 25-idrossi di almeno 13 ng/mL.
  • Test di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri sia allo screening che prima dell'inizio dello studio: a) Bilirubina totale inferiore a 1,3 mg/dL; b) Conta piastrinica di almeno 75.000/µL; c) Alanina aminotransferasi (ALT) non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; d) Aspartato aminotransferasi (AST) non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; e) Fosfatasi alcalina (ALP) inferiore a 1,5 volte il limite superiore della norma.
  • Stabilità documentata dei livelli di ALT e AST, senza peggioramenti significativi rispetto ai valori di screening.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre malattie del fegato oltre alla Steatoepatite Non Alcolica (NASH) o Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH).
  • Storia di abuso di alcol o uso di droghe che potrebbe influenzare la salute del fegato.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con la partecipazione allo studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico che potrebbe interferire con questo.
  • Allergie o reazioni avverse note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Problemi di salute mentale che potrebbero compromettere la capacità di seguire le istruzioni dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo il parere del medico, renderebbe non sicura la partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

Efruxifermin (EFX): Efruxifermin è un farmaco studiato per il trattamento della cirrosi compensata causata da steatoepatite non alcolica (NASH) o steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH). Questo farmaco viene valutato per la sua capacità di ridurre la mortalità generale e migliorare gli esiti clinici legati al fegato. Inoltre, si studia se efruxifermin possa aiutare a ridurre la fibrosi epatica senza peggiorare la NASH o la MASH nei pazienti con cirrosi compensata.

Che cosa si sa già del trattamento

Efruxifermin – Efruxifermin è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) in pazienti con cirrosi compensata. Il farmaco agisce a livello molecolare come un agonista del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), contribuendo a migliorare la funzione epatica e a ridurre la fibrosi epatica. Efruxifermin è classificato come un agente terapeutico per le malattie metaboliche e del fegato.

Malattie studiate

  • Steatoepatite Non Alcolica (NASH)

    È una condizione del fegato caratterizzata dall'accumulo di grasso nel fegato non dovuto al consumo di alcol. Questa malattia può progredire causando infiammazione e danni alle cellule epatiche, portando a cicatrici o fibrosi. Nel tempo, la fibrosi può evolvere in cirrosi, una condizione più grave che compromette la funzionalità epatica. La NASH è spesso associata a condizioni metaboliche come obesità, diabete di tipo 2 e dislipidemia. I sintomi possono essere assenti o includere affaticamento e dolore addominale. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami del sangue e biopsia epatica.

  • Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH)

    Simile alla NASH, la MASH è una condizione del fegato caratterizzata dall'accumulo di grasso e infiammazione epatica, ma è specificamente associata a disfunzioni metaboliche. Questa malattia può portare a danni epatici progressivi, inclusa la fibrosi e potenzialmente la cirrosi. La MASH è spesso correlata a sindrome metabolica, che include obesità, resistenza all'insulina, ipertensione e dislipidemia. I sintomi possono essere lievi o assenti, rendendo la diagnosi difficile senza test specifici. La progressione della malattia può essere monitorata attraverso esami del sangue e imaging del fegato.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2024-512895-36-00Codice del protocolloAK-US-001-0106Partecipanti previsti2 180 personePromotoreAkero Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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