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Studio sull'Efruxifermin per pazienti con Steatoepatite Non Alcolica (NASH) o Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH) e Fibrosi senza Cirrosi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su una condizione del fegato chiamata Steatoepatite Non Alcolica (NASH) e Steatoepatite Associata a Disfunzione Metabolica (MASH), entrambe caratterizzate da infiammazione e accumulo di grasso nel fegato, che possono portare a fibrosi, ovvero cicatrici nel tessuto epatico. La ricerca mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato efruxifermin (EFX), somministrato come soluzione iniettabile, confrontandolo con un placebo. L'obiettivo principale è vedere se efruxifermin può migliorare la condizione del fegato riducendo l'infiammazione e la fibrosi dopo 52 settimane di trattamento.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno iniezioni di efruxifermin o di un placebo. Le iniezioni saranno somministrate sotto la pelle, un metodo noto come somministrazione sottocutanea. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di 96 settimane per valutare i cambiamenti nella salute del fegato e altri parametri di salute. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi il placebo, per garantire risultati imparziali.

La ricerca si propone di determinare se efruxifermin può portare a una risoluzione della NASH/MASH e a un miglioramento della fibrosi, senza peggiorare la condizione del fegato. I risultati saranno valutati attraverso esami specifici e test di laboratorio per monitorare la salute del fegato e altri indicatori metabolici. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per le persone affette da queste condizioni epatiche croniche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile e un controllo delle condizioni di salute generale.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco efruxifermin viene somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea.

    La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante lo studio, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento.

    Vengono eseguiti esami del sangue per valutare i livelli di enzimi epatici e altri parametri rilevanti.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dei risultati

    Alla settimana 52, viene valutata l'efficacia del trattamento nel risolvere la steatoepatite non alcolica e nel migliorare la fibrosi.

    I risultati vengono confrontati con quelli del gruppo placebo per determinare l'efficacia del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Alla fine dello studio, viene effettuata una valutazione finale della salute e dei risultati del trattamento.

    I partecipanti ricevono informazioni sui risultati dello studio e sulle eventuali cure successive necessarie.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere un uomo o una donna non incinta e non in allattamento, di età compresa tra 18 e 80 anni.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e all'inizio dello studio.
  • Uomini e donne in età fertile che hanno rapporti eterosessuali devono utilizzare metodi di contraccezione specificati nel protocollo dello studio.
  • Avere una storia di diabete di tipo 2 o almeno due dei seguenti problemi di salute: obesità, livelli anormali di grassi nel sangue (dislipidemia), pressione sanguigna alta o livelli elevati di zucchero nel sangue a digiuno.
  • Avere un indice di massa corporea (IMC) di almeno 25 kg/m². L'IMC è un numero che si calcola in base al peso e all'altezza.
  • Se non si dispone di una biopsia epatica storica che soddisfi i criteri richiesti, è necessario avere uno dei seguenti risultati prima di effettuare una nuova biopsia epatica: a. Misurazione della rigidità epatica con FibroScan® superiore a 7,5 kPa, oppure b. Punteggio di Fibrosi Epatiche Avanzate (ELF) di almeno 7,7.
  • Risultati di laboratorio che soddisfano i seguenti criteri: a. Funzione renale adeguata con un tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR) di almeno 15 mL/min; b. Livello di emoglobina A1c (HbA1c) non superiore al 9,5%; c. Rapporto Internazionale Normalizzato (INR) inferiore a 1,3, a meno che non sia dovuto a terapia anticoagulante; d. Livelli di bilirubina totale e diretta entro i limiti specificati; e. Livello di creatina chinasi (CK) inferiore a 3 volte il limite superiore della norma; f. Conta piastrinica di almeno 100.000/μL; g. Livello di trigliceridi (TG) non superiore a 500 mg/dL; h. Livelli di aspartato aminotransferasi (AST) superiori a 17 per le donne e 20 per gli uomini; i. AST non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; j. Alanina aminotransferasi (ALT) non superiore a 5 volte il limite superiore della norma; k. Fosfatasi alcalina (ALP) inferiore a 2 volte il limite superiore della norma; l. Livello di vitamina D di almeno 20 ng/mL.
  • Stabilità documentata dei livelli di ALT e AST, senza peggioramenti significativi rispetto ai valori iniziali.
  • Avere una diagnosi di NASH/MASH confermata da una biopsia epatica effettuata entro 180 giorni prima dello screening, con un punteggio di attività della malattia epatica non alcolica (NAS) di almeno 4 e fibrosi di stadio 2 o 3.
  • L'uso di farmaci consentiti deve seguire i criteri di dosaggio e aggiustamento stabiliti nel protocollo dello studio.
  • Essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Presenza di altre malattie del fegato oltre a MASH o NASH. MASH e NASH sono condizioni in cui il fegato si infiamma e accumula grasso.
  • Uso di alcol in quantità eccessive. L'alcol può influenzare i risultati dello studio.
  • Gravidanza o allattamento. Le donne in queste condizioni non possono partecipare per motivi di sicurezza.
  • Uso di farmaci che potrebbero interferire con lo studio. Alcuni farmaci possono alterare i risultati.
  • Condizioni mediche gravi che potrebbero mettere a rischio la salute del partecipante durante lo studio.
  • Partecipazione a un altro studio clinico recentemente. Questo potrebbe influenzare i risultati dello studio attuale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Efruxifermin: Efruxifermin è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH) in pazienti senza cirrosi. Questo farmaco mira a migliorare la salute del fegato riducendo l'infiammazione e il danno epatico, con l'obiettivo di risolvere la NASH/MASH e ridurre la fibrosi epatica.

Che cosa si sa già del trattamento

Efruxifermin – Efruxifermin è un farmaco somministrato per via iniettiva, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase 3. È studiato per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) e della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH), entrambe condizioni che possono portare a fibrosi epatica. Il farmaco agisce a livello molecolare come un agonista del recettore del fattore di crescita dei fibroblasti 21 (FGF21), che aiuta a migliorare il metabolismo lipidico e a ridurre l'infiammazione epatica. Efruxifermin è classificato come un agente terapeutico per le malattie metaboliche e del fegato.

Malattie studiate

  • Steatoepatite associata a disfunzione metabolica (MASH)

    È una condizione del fegato caratterizzata dall'accumulo di grasso e infiammazione, che non è causata dal consumo di alcol. Si sviluppa spesso in persone con sindrome metabolica, che include obesità, diabete e dislipidemia. La progressione della malattia può portare a danni al fegato e cicatrici, note come fibrosi. MASH può essere asintomatica nelle fasi iniziali, ma con il tempo può causare affaticamento e dolore addominale. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue e imaging del fegato.

  • Steatoepatite non alcolica (NASH)

    È una forma di steatosi epatica non alcolica che comporta infiammazione e danni alle cellule del fegato, oltre all'accumulo di grasso. NASH può progredire verso fibrosi, cirrosi e, in alcuni casi, cancro al fegato. I sintomi possono includere affaticamento e dolore nella parte superiore destra dell'addome. La malattia è spesso associata a obesità, diabete di tipo 2 e dislipidemia. La diagnosi richiede solitamente una biopsia epatica per confermare la presenza di infiammazione e danni cellulari.

  • Fibrosi

    È una condizione in cui il tessuto cicatriziale si forma nel fegato a causa di danni ripetuti o cronici. La fibrosi è una risposta del corpo per riparare il danno, ma l'accumulo eccessivo di tessuto cicatriziale può compromettere la funzione epatica. Può derivare da varie cause, tra cui infezioni virali, consumo eccessivo di alcol, e malattie come NASH. La progressione della fibrosi può portare a cirrosi, una condizione più grave che può influenzare gravemente la salute del fegato. I sintomi possono non essere evidenti nelle fasi iniziali, ma possono includere affaticamento e gonfiore addominale nelle fasi avanzate.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-505141-48-00Codice del protocolloAK-US-001-0105Partecipanti previsti1 650 personePromotoreAkero Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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