Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sulla sicurezza e distribuzione del zilucoplan nei bambini con miastenia gravis generalizzata

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La miastenia gravis generalizzata è una malattia che colpisce i muscoli, rendendoli deboli e affaticati. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che hanno questa condizione. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato zilucoplan sodico, somministrato tramite iniezione sottocutanea, cioè sotto la pelle. L'obiettivo principale dello studio è capire come questo farmaco si muove nel corpo e quanto è sicuro per i giovani pazienti con miastenia gravis generalizzata.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno zilucoplan sodico una volta al giorno. Gli effetti del farmaco saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Saranno anche osservati eventuali effetti collaterali che potrebbero emergere durante il trattamento. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. Lo studio mira a raccogliere informazioni importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento della miastenia gravis generalizzata nei bambini e negli adolescenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante inizia lo studio dopo aver firmato il consenso informato. È necessario avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni e una diagnosi di miastenia gravis generalizzata confermata da un test sierologico positivo.

    Il partecipante deve essere vaccinato contro le infezioni meningococciche o ricevere un trattamento antibiotico profilattico adeguato.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco zilucoplan sodico viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno.

    La forma farmaceutica è una soluzione per iniezione, disponibile anche in siringhe pre-riempite.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante la quarta settimana (Giorno 29), vengono misurati i livelli plasmatici di zilucoplan.

    Viene valutato il cambiamento rispetto al basale nella lisi delle cellule rosse del sangue di pecora e nei livelli del componente 5 del complemento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Si monitora l'insorgenza di eventi avversi emergenti dal trattamento durante lo studio.

    Si valutano anche eventi avversi seri e infezioni emergenti dal trattamento.

  5. Passaggio 5

    Valutazione della qualità della vita

    Viene misurato il cambiamento nel punteggio delle attività quotidiane della miastenia gravis e nel punteggio quantitativo della miastenia gravis dalla linea di base alla quarta settimana.

    Si valuta anche il cambiamento nei punteggi del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQoL), Versione 4.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 4 dicembre 2026.

    I risultati finali includeranno la valutazione della sicurezza, tollerabilità e attività del farmaco nei partecipanti pediatrici.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 2 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di miastenia grave generalizzata confermata da un test sierologico positivo per il recettore dell'acetilcolina (AChR) effettuato prima dello screening. La miastenia grave è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il partecipante deve rientrare nei criteri definiti dalla Classificazione Clinica della Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) da II a IV durante lo screening. Questa classificazione aiuta a determinare la gravità della malattia.
  • Per gli adolescenti dai 12 anni a meno di 18 anni, il punteggio totale delle attività quotidiane della miastenia grave (MG-ADL) deve essere di 6 o più durante lo screening. Questo punteggio misura quanto la malattia influisce sulle attività quotidiane.
  • Per i bambini dai 2 anni a meno di 12 anni, deve essere documentata debolezza in almeno un arto, nel collo o nei muscoli bulbare durante lo screening. I muscoli bulbare sono quelli coinvolti nella deglutizione e nel parlare.
  • Il partecipante deve avere una vaccinazione documentata contro le infezioni meningococciche entro 3 anni prima dell'inizio dello studio. Se non completamente vaccinato, il partecipante deve ricevere un trattamento antibiotico preventivo appropriato fino ad almeno 2 settimane dopo la dose iniziale del vaccino.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 2 anni o più di 18 anni.
  • Il paziente non può partecipare se non ha una diagnosi di Miastenia Gravis Generalizzata, che è una malattia che causa debolezza muscolare.
  • Il paziente non può partecipare se ha altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Il paziente non può partecipare se sta assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Il paziente non può partecipare se ha avuto una reazione allergica a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
  • Il paziente non può partecipare se è coinvolto in un altro studio clinico.
  • Il paziente non può partecipare se è incinta o sta allattando.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Zilucoplan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta al giorno. Questo studio si concentra su bambini e adolescenti di età compresa tra 2 e meno di 18 anni che soffrono di miastenia grave generalizzata, una malattia che colpisce i muscoli e causa debolezza. L'obiettivo principale è capire come il corpo assorbe e utilizza il farmaco, oltre a valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti più giovani.

Che cosa si sa già del trattamento

Zilucoplan – Zilucoplan è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea giornaliera. Attualmente è in fase di studio clinico per il trattamento della miastenia grave generalizzata nei pazienti pediatrici. Le sue principali indicazioni terapeutiche includono il miglioramento dei sintomi associati a questa condizione autoimmune. A livello molecolare, zilucoplan agisce inibendo il complemento, una parte del sistema immunitario, riducendo così l'attacco agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Miastenia Gravis Generalizzata – La miastenia gravis generalizzata è una malattia autoimmune cronica che colpisce la comunicazione tra i nervi e i muscoli. Si manifesta con debolezza muscolare che può variare di intensità e peggiorare con l'attività fisica. I sintomi più comuni includono affaticamento, difficoltà a sollevare le palpebre, problemi di masticazione e deglutizione, e debolezza nei muscoli del collo e degli arti. La malattia può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nelle donne giovani e negli uomini più anziani. La progressione della malattia può essere lenta o rapida, e i sintomi possono fluttuare nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FasePhase IVNumero dello studio2022-502072-23-00Codice del protocolloMG0014Partecipanti previsti10 personePromotoreUCB Biopharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.