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Studio sull'uso di tovorafenib per il trattamento del craniofaringioma in bambini e giovani adulti con diagnosi recente o malattia ricorrente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda il trattamento del craniofaringioma, un tipo di tumore raro che si sviluppa vicino alla ghiandola pituitaria, situata alla base del cervello. Lo studio si rivolge a bambini e giovani adulti che hanno ricevuto questa diagnosi di recente o che presentano una recidiva, ovvero un ritorno della malattia dopo un precedente trattamento. Il farmaco oggetto dell'indagine è il tovorafenib, somministrato sotto forma di compresse o di polvere da sciogliere in acqua per essere assunto per via orale.

Lo scopo della ricerca è valutare l'efficacia del tovorafenib nel rallentare la crescita del tumore e nel mantenere la qualità della vita dei pazienti nel corso di dodici mesi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e verranno monitorati regolarmente per osservare come la malattia risponde alla terapia e come cambiano le capacità visive e le funzioni corporee nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco tovorafenib avviene per via orale.

    Il medicinale è disponibile in forma di polvere per sospensione orale o sotto forma di compresse.

    La dose prescritta è di 600 mg.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e valutazione

    Vengono effettuati controlli per valutare la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo in cui la malattia non aumenta di intensità, e la qualità della vita legata alle funzioni fisiche.

    La valutazione prosegue per un periodo di 12 mesi.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni della vista

    Viene eseguito un test chiamato campo visivo di Humphrey per monitorare la capacità di vedere in diverse direzioni.

    Si misura l'acuità visiva, ovvero la nitidezza della vista, per verificare se ci sono miglioramenti, stabilità o peggioramenti rispetto all'inizio dello studio.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio di altre funzioni

    Vengono controllati eventuali nuovi cambiamenti nelle funzioni ormonali e metaboliche, come l'obesità ipotalamica (aumento di peso dovuto a problemi all'ipotalamo), il diabete insipido (una condizione che influisce sul controllo dei liquidi nel corpo), la carenza di ormone della crescita o l'insufficienza surrenalica (una riduzione della capacità delle ghiandole surrenali di produrre ormoni).

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra 1 e 39 anni.
  • Deve avere una diagnosi di craniofaringioma, un tipo di tumore raro che si sviluppa vicino alla ghiandola ipofisi nel cervello.
  • Per i nuovi casi, la diagnosi deve essere confermata tramite esami di immagini (come risonanza magnetica o TAC) o tramite biopsia (un piccolo prelievo di tessuto per esaminarlo al microscopio).
  • Per i casi di recidiva, ovvero quando il tumore si è ripresentato, deve esserci una conferma precedente della tipologia di tumore tramite l'analisi del tessuto.
  • Il paziente deve avere una buona capacità di svolgere le attività quotidiane, misurata attraverso scale specifiche come il Karnofsky o il Lansky, che valutano l'autonomia fisica.
  • Se il paziente utilizza desametasone (un farmaco corticoesteroide usato per ridurre l'infiammazione), la dose deve essere stabile o in diminuzione da almeno una settimana e non deve superare un limite specifico stabilito dai medici.
  • È necessario che il midollo osseo (la parte interna delle ossa che produce il sangue) funzioni correttamente, con livelli adeguati di neutrofili (cellule del sangue che combattono le infezioni) e piastrine (cellule che aiutano la coagulazione del sangue).
  • La funzione renale (la capacità dei reni di filtrare il sangue) deve essere normale, verificata tramite l'analisi della creatinina, una sostanza di scarto nel sangue.
  • La funzione epatica (la capacità del fegato di lavorare correttamente) deve essere adeguata, controllando i livelli di bilirubina, SGPT (un enzima del fegato) e albumina (una proteina prodotta dal fegato).
  • La funzione neurologica deve essere buona; se il paziente soffre di crisi epilettiche (convulsioni), queste devono essere ben controllate dai farmaci.
  • La funzione polmonare deve essere adeguata, senza difficoltà a respirare a riposo e con un buon livello di ossigeno nel sangue misurato tramite un sensore chiamato pulsossimetria.
  • Il sangue deve avere una corretta capacità di coagulazione, verificata tramite test specifici come il PT/PTT/INR.
  • Le donne in età fertile e gli uomini devono utilizzare metodi di contraccezione efficaci (come il preservativo) durante lo studio e per 28 giorni dopo la fine del trattamento, poiché il farmaco potrebbe interferire con i contraccettivi ormonali.
  • Il paziente o il suo tutore legale (una persona che si prende cura del paziente se questi non può decidere da solo) deve essere in grado di comprendere e firmare il consenso informato, ovvero il documento che spiega tutti i dettagli dello studio.
  • I pazienti con tumore ricorrente devono aver terminato le terapie precedenti (come la chemioterapia o la radioterapia) rispettando determinati intervalli di tempo minimi.
  • I pazienti con tumore ricorrente devono essere candidati all'intervento chirurgico o, se non possono essere operati, devono avere a disposizione dei campioni di tessuto tumorale conservati per l'analisi.
  • I pazienti che continuano una terapia dopo l'intervento devono avere una malattia misurabile, ovvero lesioni che possono essere misurate con precisione tramite esami radiologici.

Chi non può partecipare allo studio?

16 criteri

  • I pazienti che hanno appena ricevuto una diagnosi e non hanno ancora effettuato alcuna terapia mirata al tumore (trattamenti specifici per combattere la massa tumorale) non possono partecipare.
  • I pazienti che hanno già ricevuto trattamenti per la via RAS (un percorso di segnali all'interno delle cellule che può influenzare la crescita dei tumori), ma che non hanno mai assunto il farmaco tovorafenib, non sono idonei.
  • Persone con sintomi che peggiorano molto rapidamente e che richiedono un intervento chirurgico urgente o la radioterapia (trattamento con radiazioni per distruggere le cellule tumorali) non possono entrare nello studio.
  • Persone con sintomi non controllati legati alla disfunzione neuroendocrina (problemi con le ghiandole che producono ormoni), come il diabete insipido (una condizione che causa eccessiva produzione di urina), l'ipotiroidismo (bassa produzione di ormoni della tiroide) o il panipopituitarismo (una condizione in cui la ghiandola pituitaria non produce abbastanza ormoni), non possono partecipare, a meno che non siano stabili con i farmaci da almeno 2 settimane.
  • Persone con malattie cardiovascolari (problemi al cuore o ai vasi sanguigni) attive e importanti, o con una storia recente di infarto del miocardio (attacco cardiaco), trombosi venosa profonda (coagulo di sangue in una vena) o embolia polmonare (coagulo di sangue nei polmoni) avvenuta negli ultimi 6 mesi.
  • Persone con cardiomiopatia (una malattia del muscolo cardiaco) in corso o con un intervallo QTcF prolungato (un parametro dell'elettrocardiogramma che misura il tempo di riposo del cuore tra i battiti) superiore a 440 ms.
  • Persone che hanno avuto reazioni allergiche a farmaci con una struttura chimica simile al tovorafenib o ad altri medicinali usati nello studio.
  • Persone che soffrono di nausea e vomito di grado elevato, malassorbimento (difficoltà dell'intestino ad assorbire i nutrienti) o che hanno subito interventi significativi allo stomaco o all'intestino che impedirebbero l'assorbimento dei farmaci.
  • Persone con malattie improvvise non controllate, inclusi stati di infezione attiva.
  • Persone che stanno già assumendo altri farmaci sperimentali (medicinali ancora in fase di studio).
  • Le donne in età fertile non devono essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento.
  • Persone che assumono farmaci che influenzano l'enzima CYP2C8 (una proteina nel fegato che aiuta a smaltire i farmaci), tranne quelli specificamente autorizzati.
  • Persone che hanno ricevuto chemioterapia o radioterapia nelle 3 settimane precedenti l'inizio dello studio (o 6 settimane per alcuni tipi specifici di farmaci come le nitrosuree o la mitomicina C).
  • Persone che non si sono ancora riprese da effetti collaterali acuti causati da trattamenti precedenti avvenuti più di 4 settimane prima.
  • Persone che non sono in grado di tornare per le visite di controllo o per eseguire gli esami necessari a monitorare la tossicità (effetti dannosi) del trattamento.
  • Persone che non hanno completato almeno una settimana di trattamento con farmaci biologici o a piccola molecola (farmaci che agiscono a livello cellulare) prima dell'inizio dello studio.
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Farmaci in studio

Tovorafenib è un farmaco somministrato per via orale che viene testato per trattare il craniofaringioma, un tipo di tumore che si sviluppa vicino alla base del cervello, in bambini e giovani adulti che hanno ricevuto la diagnosi di recente o che hanno avuto una ricaduta della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Tovorafenib - Questo farmaco si assume per via orale sotto forma di polvere da sciogliere in acqua o di compressa. È un medicinale in fase di studio utilizzato principalmente per trattare i craniofaringiomi, un tipo di tumore raro che colpisce il cervello nei bambini e nei giovani adulti. Agisce bloccando specifici segnali chimici all'interno delle cellule tumorali che permettono loro di crescere e moltiplicarsi, classificandosi come un inibitore enzimatico mirato.

Malattie studiate

Craniopharyngioma - Si tratta di un tipo di tumore non canceroso che si sviluppa vicino alla ghiandola ipofisi, nella parte inferiore del cervello. Questa massa può crescere lentamente nel tempo e premere sulle strutture vicine. La progressione può influenzare il funzionamento della ghiandola ipofisi e dell'ipotalamo. Con la crescita, la massa può causare cambiamenti nella vista o disturbi ormonali. Il volume del tumore può aumentare gradualmente, influenzando le funzioni corporee regolate dal sistema endocrino.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511510-20-00Partecipanti previsti57 personePromotorePrincess Maxima Center For Pediatric Oncology

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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