Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio sul trattamento del craniofaringioma papillare con dabrafenib e trametinib prima e dopo l'intervento chirurgico

Centro verificatoContatto rapidoFarmaco autorizzatoSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina il trattamento del craniofaringioma papillare, un tipo di tumore cerebrale raro che si sviluppa nella regione della ghiandola pituitaria. La ricerca valuterà l'efficacia di due farmaci: il dabrafenib e il trametinib, che vengono somministrati per via orale. Questi medicinali appartengono alla categoria delle terapie mirate contro il cancro e vengono utilizzati sia prima dell'intervento chirurgico che dopo l'operazione.

Lo studio ha lo scopo di verificare se questi farmaci sono in grado di ridurre le dimensioni del tumore, come osservato attraverso la risonanza magnetica. Il dabrafenib viene assunto sotto forma di capsule rigide fino a 300 mg al giorno, mentre il trametinib viene somministrato come compresse rivestite fino a 2 mg al giorno. Il trattamento può durare fino a 12 mesi.

Questa combinazione di farmaci viene studiata in particolare nei pazienti che presentano una specifica alterazione genetica chiamata mutazione BRAF V600E. Il trattamento rappresenta un'opzione terapeutica soprattutto per i pazienti in cui l'intervento chirurgico potrebbe causare gravi complicazioni o nei casi in cui il tumore si è ripresentato dopo una precedente operazione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con due farmaci orali: dabrafenib e trametinib

    Questi medicinali vengono somministrati quotidianamente per ridurre il volume del craniofaringioma papillare (un tipo di tumore cerebrale)

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio con risonanza magnetica

    Verranno effettuati controlli periodici tramite risonanza magnetica (RM) per valutare la riduzione del volume del tumore

    Le immagini della RM permetteranno di verificare come il tumore risponde al trattamento

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Saranno effettuati controlli regolari delle funzioni organiche

    Verranno monitorate la vista, le funzioni cognitive e la funzione ipotalamica

    Sarà valutata la qualità della vita durante il trattamento

  4. Passaggio 4

    Possibile intervento chirurgico

    Se il tumore risponde positivamente al trattamento, potrebbe essere considerato un intervento chirurgico

    La decisione sull'intervento dipenderà dalla risposta al trattamento farmacologico

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio continuo

    Il trattamento e il monitoraggio continueranno fino al 31 dicembre 2029

    Verranno effettuate valutazioni della sopravvivenza libera da progressione dopo 1 e 2 anni

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Diagnosi confermata tramite esame istologico di craniofaringioma papillare (un tipo di tumore cerebrale raro)
  • Presenza della mutazione genetica BRAF V600E, confermata attraverso:
    • Test immunoistochimico
    • Sequenziamento genetico
    • Il paziente deve rientrare in una di queste categorie:
      • Nuova diagnosi di tumore
      • Recidiva dopo precedente intervento chirurgico dove un'ulteriore operazione comporterebbe gravi conseguenze permanenti
      • Età superiore ai 18 anni
      • Stato di performance ECOG tra 0 e 2 (scala che misura la capacità del paziente di svolgere le attività quotidiane)
      • Funzionalità degli organi adeguata
      • Possono partecipare sia uomini che donne

Chi non può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Pazienti che hanno meno di 18 anni o più di 65 anni di età
  • Pazienti con diagnosi diversa dal craniofaringioma papillare (un tipo di tumore cerebrale benigno)
  • Pazienti che hanno ricevuto un trattamento con dabrafenib o trametinib negli ultimi 6 mesi
  • Pazienti con gravi problemi cardiaci o malattie cardiovascolari non controllate
  • Pazienti con funzionalità epatica o renale gravemente compromessa
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano contemporaneamente ad altri studi clinici
  • Pazienti con allergie note ai principi attivi o agli eccipienti dei farmaci dello studio
  • Pazienti con infezioni attive non controllate
  • Pazienti che non possono sottoporsi a risonanza magnetica (RMN) per qualsiasi motivo
  • Pazienti che non possono fornire il consenso informato in modo autonomo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Dabrafenib è un farmaco mirato che appartiene alla classe degli inibitori BRAF. Viene utilizzato per trattare il craniofaringioma papillare, un tipo di tumore cerebrale. Questo medicinale agisce bloccando una proteina specifica che causa la crescita delle cellule tumorali. Trametinib è un altro farmaco mirato che viene utilizzato in combinazione con dabrafenib. Appartiene alla classe degli inibitori MEK e lavora insieme al dabrafenib per bloccare i segnali che causano la crescita del tumore. La combinazione di questi due farmaci può essere più efficace del trattamento con un singolo farmaco. Questa combinazione di farmaci viene somministrata sia prima dell'intervento chirurgico (trattamento neoadiuvante) che dopo l'operazione (trattamento postoperatorio) per aiutare a ridurre le dimensioni del tumore e prevenirne la ricrescita.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Dabrafenib

    Un farmaco antitumorale somministrato per via orale sotto forma di capsule che viene utilizzato nel trattamento del craniofaringioma papillare. Agisce come inibitore selettivo della proteina BRAF mutata, bloccando la crescita delle cellule tumorali attraverso l'interruzione della via di segnalazione MAPK. Questo medicinale appartiene alla classe degli inibitori delle protein-chinasi ed è utilizzato in combinazione con trametinib per aumentare l'efficacia del trattamento antitumorale.

  • Trametinib

    Un farmaco antineoplastico somministrato per via orale in forma di compresse, utilizzato in combinazione con dabrafenib nel trattamento del craniofaringioma papillare. Funziona come inibitore delle proteine MEK1 e MEK2, bloccando la proliferazione delle cellule tumorali attraverso l'inibizione della via di segnalazione MAPK. Appartiene alla classe degli inibitori MEK ed è stato sviluppato specificamente per potenziare l'effetto terapeutico quando usato in combinazione con gli inibitori BRAF.

Malattie studiate

Craniofaringioma papillare - È un tumore benigno che si sviluppa nella regione della ghiandola pituitaria e del craniofaringe, situati alla base del cervello. Questo tipo di tumore si forma da residui di tessuto embrionale durante lo sviluppo del cervello. Il craniofaringioma papillare cresce lentamente e può esercitare pressione sulle strutture cerebrali circostanti. Si caratterizza per la presenza di cisti contenenti liquido e calcificazioni. Può interferire con la produzione di ormoni ipofisari e influenzare le strutture vicine come il chiasma ottico. È più comune nei bambini e negli adolescenti, ma può presentarsi anche negli adulti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-517611-67-00Codice del protocolloSwecranio1-21Partecipanti previsti25 personePromotoreRegion Skane

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.