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Studio sull'efficacia e sulla sicurezza del cloridrato di clemizolo come terapia aggiuntiva per i pazienti affetti dalla sindrome di Lennox-Gastaut

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Sindrome di Lennox-Gastaut, una forma rara di epilessia che si manifesta con diversi tipi di crisi o convulsioni. Lo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di clemizole hydrochloride utilizzato come terapia aggiuntiva, ovvero un trattamento da somministrare insieme ai medicinali già in uso, per gestire questa condizione.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno per via orale una soluzione contenente il farmaco in esame oppure un placebo. Il percorso prevede diverse fasi, che iniziano con un periodo di titolazione, durante il quale la dose viene aumentata gradualmente, seguito da una fase di mantenimento in cui la dose viene stabilizzata per un periodo determinato.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'adesione allo studio prevede l'assunzione di una soluzione orale per il trattamento della sindrome di Lennox-Gastaut, una condizione caratterizzata da diversi tipi di crisi epilettiche.

    Durante il percorso, viene somministrato il farmaco clemizolo cloridrato oppure un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che non ha effetti terapeutici.

  2. Passaggio 2

    Fase di titolazione e mantenimento

    Il periodo di studio comprende una fase di titolazione, durante la quale la dose viene regolata, seguita da una fase di mantenimento.

    L'obiettivo di questa fase è monitorare i cambiamenti nella frequenza delle crisi (attraverso la scala CMMS-28) e valutare l'efficacia del trattamento rispetto al placebo.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Uomini o donne con un'età compresa tra i 2 e i 55 anni al momento della valutazione iniziale.
  • Il partecipante, il genitore o il tutore legale deve essere in grado di tenere un diario quotidiano delle crisi (un registro scritto per segnare quando si verificano le convulsioni) in modo preciso e completo.
  • Disponibilità e capacità di assumere il farmaco dello studio (sotto forma di sospensione liquida) seguendo esattamente le istruzioni.
  • Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo contraccettivo medicalmente accettabile e devono avere un test di gravidanza negativo (tramite sangue o urine) sia all'inizio che al momento dell'assegnazione del trattamento.
  • Le donne che non possono più avere figli (ad esempio dopo la menopausa o per interventi chirurgici) devono avere questa condizione documentata nella loro storia medica.
  • Le donne in stato di gravidanza non possono partecipare allo studio.
  • È possibile seguire una dieta chetogenica (un regime alimentare speciale con pochi carboidrati) o una sua versione modificata, a patto che sia stata iniziata e mantenuta in modo costante per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • Il partecipante o il suo tutore legale devono fornire un consenso informato scritto, dopo essere stati spiegati chiaramente i rischi e la natura della ricerca.
  • Diagnosi confermata di Sindrome di Lennox-Gastaut, che deve includere: la presenza di almeno un tipo di crisi motoria maggiore (convulsioni che coinvolgono il movimento del corpo), risultati di un elettroencefalogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cervello) tipici di questa condizione, uno sviluppo cognitivo anomalo (difficoltà nelle funzioni mentali come memoria o ragionamento) e l'inizio delle crisi entro gli 11 anni di età.
  • Avere una storia di un numero minimo di crisi mensili nei due mesi precedenti lo studio, che includa crisi toniche (contrazione muscolare improvvisa) o tonico-atoniche (perdita improvvisa del tono muscolare che può causare cadute).
  • Presentare un numero minimo di crisi motorie maggiori dopo la visita iniziale di valutazione.
  • Ricevere l'approvazione da un revisore diagnostico indipendente (un esperto esterno che controlla i documenti medici per confermare la diagnosi).
  • Per chi ha un stimolatore del nervo vago impiantato chirurgicamente (un piccolo dispositivo sotto la pelle che invia impulsi elettrici per ridurre le crisi): il dispositivo deve essere stato inserito da almeno 6 mesi, le sue impostazioni devono essere rimaste invariate negli ultimi 3 mesi e la batteria deve avere una durata sufficiente per tutto lo studio.
  • Mancato controllo delle crisi nonostante l'uso di uno o più farmaci anti-crisi (medicine utilizzate per prevenire le convulsioni) alle dosi corrette per un tempo adeguato.
  • Assunzione di un regime stabile di al massimo 4 farmaci anti-crisi da almeno 30 giorni, senza cambiamenti di dose previsti per tutta la durata dello studio e in condizioni di buona salute generale.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Presenza di una nota allergia o sensibilità, oppure se si è già stati sottoposti a un trattamento con clemizole HCl.
  • Valori dell'intervallo QT (un parametro dell'elettrocardiogramma che misura il tempo necessario al cuore per ricaricarsi elettricamente tra i battiti) superiori a 450 millisecondi calcolati con la formula di Fridericia.
  • Storia di sindrome del QT lungo o presenza di gravi anomalie dell'elettrocardiogramma, come un recente infarto del miocardio (attacco cardiaco) o aritmie (battiti cardiaci irregolari) clinicamente rilevanti.
  • Presenza in famiglia di casi di morte improvvisa, morte inspiegabile o morte causata da disritmie (problemi nel ritmo cardiaco) che potrebbero essere legate a un prolungamento del tempo di ricarica del cuore.
  • Crisi epilettiche causate dall'uso di droghe o alcol, infezioni, tumori, malattie che colpiscono la guaina che protegge i nervi, malattie degenerative del sistema nervoso, malattie del metabolismo o mancanza di ossigeno avvenuta negli ultimi 6 mesi.
  • Modifiche alle terapie croniche (farmaci assunti abitualmente) negli ultimi 30 giorni; i dosaggi devono essere rimasti stabili per almeno questo periodo.
  • Pianificazione di un intervento chirurgico per l'epilessia durante lo studio o aver subito tale intervento nei 6 mesi precedenti.
  • Assunzione contemporanea di farmaci che influenzano l'enzima citocromo P450 3A4 (una proteina che aiuta il corpo a smaltire i medicinali) o farmaci che richiedono un controllo molto stretto del dosaggio.
  • Uso precedente o attuale del farmaco lorcaserin.
  • Assunzione di qualsiasi altro farmaco vietato indicato nelle procedure dello studio.
  • Uso contemporaneo di fenfluramina o se l'uso di questo farmaco è avvenuto negli ultimi 3 mesi senza un controllo tramite ecocardiogramma (un esame che usa gli ultrasuoni per vedere il cuore) per escludere problemi alle valvole cardiache o alla pressione nelle arterie dei polmoni.
  • Risultato positivo al test per il tetraidrocannabinolo (THC), la sostanza attiva della cannabis, durante la visita iniziale.
  • Uso contemporaneo di THC o preparati di cannabidiolo non prescritti dal medico.
  • Impossibilità ad accettare di non consumare pompelmi, succo di pompelmo o arance di Siviglia.
  • Esposizione a un altro farmaco o dispositivo in fase di sperimentazione negli ultimi 90 giorni o intenzione di partecipare ad altri studi clinici durante il periodo di ricerca.
  • Presenza di condizioni mediche instabili o non controllate, incluse malattie psichiatriche o neurologiche, che, secondo il medico, potrebbero interferire con lo studio o mettere a rischio la salute del paziente.
  • Rischio significativo di suicidio basato sulla storia clinica, su esami psichiatrici o su comportamenti passati negli ultimi 6 mesi.
  • Presenza di un'insufficienza epatica (problemi al fegato) da moderata a grave.
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Farmaci in studio

Clemizolo è un farmaco somministrato per bocce che viene studiato per vedere se può aiutare a ridurre le crisi nei pazienti affetti dalla sindrome di Lennox-Gastaut, quando usato insieme ad altre cure già in uso.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Clemizole Hydrochloride

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di soluzione e viene studiato come terapia aggiuntiva per aiutare a controllare le crisi in persone affette dalla sindrome di Lennox-Gastaut. Appartiene alla classe degli antistaminici e agisce bloccando i recettori dell'istamina nel corpo, un processo che può aiutare a stabilizzare l'attività elettrica nel cervello. Attualmente la sostanza è oggetto di ricerca clinica per verificarne l'efficacia specifica nel trattamento di questa rara forma di epilessia.

  • Clemizole Hydrochloride placebo

    Questa sostanza viene assunta per via orale insieme al farmaco vero e proprio, ma non contiene alcun principio attivo curativo. Viene utilizzata durante lo studio clinico come termine di confronto per permettere ai ricercatori di capire se i miglioramenti osservati siano realmente dovuti al medicinale o al caso. Il suo scopo principale è garantire che il test sia imparziale e che i risultati siano scientificamente validi.

Malattie studiate

Sindrome di Lennox-Gastaut - Questa condizione è un tipo particolare di epilessia che si manifesta solitamente durante l'infanzia. Si caratterizza per la presenza di diversi tipi di crisi convulsive che si susseguono nel tempo. La malattia progredisce influenzando l'attività elettrica del cervello in modo continuo. Con il passare degli anni, i modelli delle crisi possono cambiare forma e frequenza. Questa condizione influisce costantemente sullo sviluppo neurologico del soggetto.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-522552-20-00Codice del protocolloEPX-100-003Partecipanti previsti260 personePromotoreEpygenix Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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