Soticlestat: Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine quando viene utilizzato come terapia aggiuntiva per trattare l’epilessia. È destinato a persone con forme rare di epilessia, come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, il disturbo da carenza di CDKL5 e la sindrome da duplicazione del cromosoma 15. Soticlestat viene somministrato insieme ad altre terapie antiepilettiche per aiutare a ridurre le crisi.

Farmaci antiepilettici (AEDs): Questi sono farmaci utilizzati per controllare le crisi epilettiche. Nel contesto di questo studio, vengono utilizzati insieme a Soticlestat per valutare l’efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento combinato.

Stimolatore del nervo vago: Questo è un dispositivo impiantato che invia impulsi elettrici al nervo vago, che può aiutare a ridurre la frequenza delle crisi epilettiche. È utilizzato come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

Dieta chetogenica: Questa è una dieta ad alto contenuto di grassi e basso contenuto di carboidrati che può aiutare a controllare le crisi epilettiche in alcune persone. Viene utilizzata come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

Dieta Atkins modificata: Simile alla dieta chetogenica, questa dieta è a basso contenuto di carboidrati e può aiutare a ridurre le crisi epilettiche. È utilizzata come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

Sindrome di Dravet – È una forma rara di epilessia che inizia nell’infanzia, caratterizzata da convulsioni prolungate e frequenti. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, i bambini possono sviluppare problemi di sviluppo e difficoltà motorie. La sindrome è spesso resistente ai trattamenti convenzionali. I sintomi possono variare in gravità e possono includere anche problemi comportamentali.

Sindrome di Lennox-Gastaut – È un tipo di epilessia che inizia nell’infanzia, caratterizzata da diversi tipi di crisi e ritardo nello sviluppo. Le crisi possono essere difficili da controllare e spesso persistono nell’età adulta. I bambini con questa sindrome possono avere difficoltà di apprendimento e problemi comportamentali. La sindrome è spesso associata a un’attività cerebrale anormale visibile all’elettroencefalogramma (EEG).

Disturbo da Deficienza di CDKL5 – È una malattia genetica rara che causa gravi crisi epilettiche e ritardi nello sviluppo. Le crisi iniziano solitamente nei primi mesi di vita e possono essere difficili da gestire. I bambini affetti possono avere difficoltà motorie e problemi di comunicazione. La condizione è causata da mutazioni nel gene CDKL5, che è importante per lo sviluppo cerebrale.

Sindrome da Duplicazione del Cromosoma 15 – È una condizione genetica caratterizzata dalla duplicazione di una parte del cromosoma 15. I sintomi possono includere crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo e problemi comportamentali. La gravità dei sintomi varia tra gli individui. Alcuni possono anche presentare caratteristiche fisiche distintive e difficoltà di apprendimento.

Encefalopatie Epilettiche dello Sviluppo e dell’Età Adulta – Sono un gruppo di disturbi neurologici caratterizzati da crisi epilettiche e ritardo nello sviluppo. Queste condizioni possono iniziare nell’infanzia e persistere nell’età adulta. Le crisi possono essere resistenti ai trattamenti e possono influenzare lo sviluppo cognitivo e motorio. I sintomi e la gravità possono variare ampiamente tra gli individui.