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Studio sull'uso di soticlestat per l'epilessia encefalopatica in adulti e bambini

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcune forme rare di epilessia chiamate encefalopatie epilettiche dello sviluppo. Queste includono la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, il disturbo da carenza di CDKL5 e la sindrome da duplicazione del cromosoma 15. Queste condizioni sono caratterizzate da crisi epilettiche frequenti e difficili da controllare, che possono influenzare lo sviluppo e il comportamento.

Il trattamento in esame è un farmaco chiamato soticlestat (codice: TAK-935), somministrato in forma di compresse. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di soticlestat quando viene utilizzato insieme ad altre terapie antiepilettiche, come farmaci antiepilettici, stimolatori del nervo vago o diete speciali come la dieta chetogenica.

Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere soticlestat per un periodo prolungato, mentre i ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel comportamento e nelle funzioni adattive. Lo studio mira a comprendere meglio come soticlestat possa aiutare a gestire queste forme di epilessia nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di estensione per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del soticlestat.

    Il soticlestat viene somministrato come terapia aggiuntiva per trattare le encefalopatie epilettiche dello sviluppo, tra cui la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, il disturbo da carenza di CDKL5 e la sindrome da duplicazione del cromosoma 15.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il soticlestat viene assunto per via orale sotto forma di compresse.

    La frequenza e il dosaggio specifico del farmaco sono determinati dal medico in base alle esigenze individuali del paziente e alla risposta al trattamento.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio, vengono monitorati gli effetti collaterali (eventi avversi) per valutare la sicurezza del soticlestat.

    Vengono effettuate valutazioni periodiche per misurare i cambiamenti rispetto al basale in vari parametri clinici, tra cui il comportamento e le funzioni adattive, utilizzando scale specifiche come la Vineland Adaptive Behavior Scale (VABS) e l'Aberrant Behavior Checklist-Community Edition (ABC-C).

  4. Passaggio 4

    Valutazioni cliniche

    Vengono eseguiti esami di laboratorio, misurazioni dei segni vitali, valutazioni del peso corporeo e elettrocardiogrammi (ECG) per monitorare la salute generale del paziente.

    Le valutazioni includono anche la Columbia-Suicide Severity Rating Scale (CSSRS) per monitorare eventuali cambiamenti nel rischio di suicidio nei pazienti di età pari o superiore a 6 anni.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata misurando la percentuale di cambiamento nella frequenza delle crisi epilettiche su un periodo di 28 giorni.

    Vengono analizzati i cambiamenti nella frequenza delle crisi motorie, delle crisi convulsive e delle crisi a caduta, specificamente per i pazienti con sindrome di Lennox-Gastaut e sindrome di Dravet.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 maggio 2026.

    Al termine dello studio, i risultati raccolti contribuiranno a comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia del soticlestat come terapia aggiuntiva per le encefalopatie epilettiche dello sviluppo.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • I partecipanti devono aver partecipato a uno studio precedente su soticlestat.
  • Devono aver completato con successo uno studio clinico su soticlestat.
  • Oppure, devono aver ricevuto almeno 10 settimane di trattamento con il farmaco dello studio in uno studio clinico precedente controllato con placebo e non aver avuto effetti collaterali gravi o seri legati al farmaco, secondo l'opinione del medico o dello sponsor.
  • Il medico ritiene che il partecipante possa trarre beneficio dalla somministrazione di soticlestat.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il gruppo di età dei partecipanti è compreso tra bambini e adulti.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una delle seguenti condizioni: Sindrome di Dravet, Sindrome di Lennox-Gastaut, Disturbo da Deficienza di CDKL5, Sindrome da Duplicazione del Cromosoma 15 o altre encefalopatie epilettiche negli adulti. Le encefalopatie epilettiche sono condizioni in cui le crisi epilettiche possono influenzare lo sviluppo del cervello.
  • Non possono partecipare persone che non stanno già assumendo almeno una terapia anti-crisi, come farmaci antiepilettici, stimolatori del nervo vago, dieta chetogenica o dieta Atkins modificata.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono considerate parte della popolazione vulnerabile selezionata per lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

  • Soticlestat

    Questo farmaco è studiato per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine quando viene utilizzato come terapia aggiuntiva per trattare l'epilessia. È destinato a persone con forme rare di epilessia, come la sindrome di Dravet, la sindrome di Lennox-Gastaut, il disturbo da carenza di CDKL5 e la sindrome da duplicazione del cromosoma 15. Soticlestat viene somministrato insieme ad altre terapie antiepilettiche per aiutare a ridurre le crisi.

  • Farmaci antiepilettici (AEDs)

    Questi sono farmaci utilizzati per controllare le crisi epilettiche. Nel contesto di questo studio, vengono utilizzati insieme a soticlestat per valutare l'efficacia e la sicurezza complessiva del trattamento combinato.

  • Stimolatore del nervo vago

    Questo è un dispositivo impiantato che invia impulsi elettrici al nervo vago, che può aiutare a ridurre la frequenza delle crisi epilettiche. È utilizzato come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

  • Dieta chetogenica

    Questa è una dieta ad alto contenuto di grassi e basso contenuto di carboidrati che può aiutare a controllare le crisi epilettiche in alcune persone. Viene utilizzata come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

  • Dieta Atkins modificata

    Simile alla dieta chetogenica, questa dieta è a basso contenuto di carboidrati e può aiutare a ridurre le crisi epilettiche. È utilizzata come parte della terapia aggiuntiva nello studio.

Che cosa si sa già del trattamento

Soticlestat – Soticlestat è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle encefalopatie epilettiche dello sviluppo, come la sindrome di Dravet e la sindrome di Lennox-Gastaut. È in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine come terapia aggiuntiva insieme ad altri trattamenti antiepilettici. Il suo meccanismo d'azione coinvolge l'inibizione di un enzima specifico che può ridurre l'attività epilettica nel cervello. Soticlestat è classificato come un modulatore del sistema nervoso centrale.

Malattie studiate

  • Sindrome di Dravet

    È una forma rara di epilessia che inizia nell'infanzia, caratterizzata da convulsioni prolungate e frequenti. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, i bambini possono sviluppare problemi di sviluppo e difficoltà motorie. La sindrome è spesso resistente ai trattamenti convenzionali. I sintomi possono variare in gravità e possono includere anche problemi comportamentali.

  • Sindrome di Lennox-Gastaut

    È un tipo di epilessia che inizia nell'infanzia, caratterizzata da diversi tipi di crisi e ritardo nello sviluppo. Le crisi possono essere difficili da controllare e spesso persistono nell'età adulta. I bambini con questa sindrome possono avere difficoltà di apprendimento e problemi comportamentali. La sindrome è spesso associata a un'attività cerebrale anormale visibile all'elettroencefalogramma (EEG).

  • Disturbo da Deficienza di CDKL5

    È una malattia genetica rara che causa gravi crisi epilettiche e ritardi nello sviluppo. Le crisi iniziano solitamente nei primi mesi di vita e possono essere difficili da gestire. I bambini affetti possono avere difficoltà motorie e problemi di comunicazione. La condizione è causata da mutazioni nel gene CDKL5, che è importante per lo sviluppo cerebrale.

  • Sindrome da Duplicazione del Cromosoma 15

    È una condizione genetica caratterizzata dalla duplicazione di una parte del cromosoma 15. I sintomi possono includere crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo e problemi comportamentali. La gravità dei sintomi varia tra gli individui. Alcuni possono anche presentare caratteristiche fisiche distintive e difficoltà di apprendimento.

  • Encefalopatie Epilettiche dello Sviluppo e dell'Età Adulta

    Sono un gruppo di disturbi neurologici caratterizzati da crisi epilettiche e ritardo nello sviluppo. Queste condizioni possono iniziare nell'infanzia e persistere nell'età adulta. Le crisi possono essere resistenti ai trattamenti e possono influenzare lo sviluppo cognitivo e motorio. I sintomi e la gravità possono variare ampiamente tra gli individui.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-502801-13-00Codice del protocolloTAK-935-18-001Partecipanti previsti156 personePromotoreTakeda Development Center Americas Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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