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Studio clinico sull'efficacia e sicurezza del carisbamate per il trattamento delle crisi associate alla sindrome di Lennox-Gastaut in bambini e adulti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) è una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia e si caratterizza per diversi tipi di crisi epilettiche, tra cui crisi toniche, atoniche e tonico-cloniche. Questo studio clinico si concentra su persone con LGS, sia bambini che adulti, di età compresa tra 4 e 55 anni. L'obiettivo è valutare l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato carisbamate (conosciuto anche come YKP509) come trattamento aggiuntivo per ridurre il numero di crisi epilettiche.

Il carisbamate viene somministrato sotto forma di sospensione orale. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il carisbamate, mentre altri riceveranno un placebo. Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci antiepilettici abituali durante lo studio.

Lo studio si svolgerà in diverse fasi, iniziando con un periodo di osservazione per stabilire una base di riferimento per il numero di crisi. Successivamente, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo di tempo prestabilito. Alla fine dello studio, i ricercatori confronteranno il numero di crisi epilettiche nei partecipanti che hanno ricevuto il carisbamate con quelli che hanno ricevuto il placebo, per determinare l'efficacia del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se il carisbamate può essere un'opzione di trattamento efficace per le persone con sindrome di Lennox-Gastaut.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene assegnato in modo casuale a uno dei due gruppi: uno riceverà carisbamate e l'altro un placebo. Entrambi i trattamenti sono somministrati come sospensione orale.

    Il paziente non saprà se sta ricevendo il farmaco attivo o il placebo, poiché lo studio è condotto in modalità 'doppio cieco'.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    Il paziente assume il trattamento assegnato per un periodo specifico, durante il quale la frequenza delle crisi viene monitorata attentamente.

    Il dosaggio e la frequenza di somministrazione del carisbamate o del placebo sono stabiliti dal protocollo dello studio e devono essere seguiti rigorosamente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, il paziente partecipa a visite regolari per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Viene valutata la variazione percentuale dalla frequenza iniziale delle crisi, con particolare attenzione alle crisi che possono causare cadute.

  4. Passaggio 4

    Fine del periodo di trattamento

    Alla fine del periodo di trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia del carisbamate rispetto al placebo.

    Il paziente e il caregiver forniscono un'impressione globale del cambiamento delle condizioni del paziente.

  5. Passaggio 5

    Estensione opzionale a etichetta aperta

    Dopo la conclusione del periodo di trattamento in doppio cieco, il paziente può avere l'opzione di partecipare a un'estensione dello studio a etichetta aperta, dove tutti i partecipanti ricevono carisbamate.

    Questa fase consente un'ulteriore valutazione della sicurezza e dell'efficacia del trattamento a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

15 criteri

  • Il partecipante deve avere una storia documentata di sindrome di Lennox-Gastaut (LGS), che include più tipi di crisi, di cui almeno una deve essere una crisi atonica o tonica.
  • Deve avere una storia di elettroencefalogramma (EEG) che mostri criteri diagnostici per LGS, come attività di fondo anormale accompagnata da un modello lento di picchi e onde.
  • Deve avere una storia di ritardo nello sviluppo.
  • Possono partecipare sia maschi che femmine.
  • Il partecipante deve avere un'età compresa tra 4 e 55 anni al momento del consenso.
  • Deve aver avuto meno di 11 anni all'inizio della LGS.
  • Deve aver sperimentato almeno 8 crisi con potenziale di caduta (toniche, atoniche, tonico-cloniche) durante il periodo di 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Deve assumere da 1 a 4 farmaci anti-crisi a un dosaggio stabile da almeno 4 settimane prima della visita iniziale.
  • Se non assume Epidiolex, può assumere altri prodotti a base di cannabidiolo approvati o da banco.
  • La terapia dietetica e le impostazioni di eventuali stimolatori del sistema nervoso centrale devono essere stabili per 4 settimane prima dell'inizio dello studio e mantenere un regime stabile durante lo studio.
  • I genitori o i caregiver devono essere in grado di tenere diari accurati delle crisi.
  • Il partecipante non deve essere in età fertile o, se lo è, deve utilizzare un metodo contraccettivo accettabile durante lo studio e per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio e per 2 settimane dopo la somministrazione del farmaco in studio.
  • Il partecipante e/o il caregiver/rappresentante legale deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato per la partecipazione allo studio.
  • Il partecipante e il suo caregiver devono essere disposti e in grado, secondo l'opinione dell'investigatore, di rispettare tutti i requisiti dello studio.
  • È permessa una storia di vaccinazione contro il COVID-19.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la diagnosi di sindrome di Lennox-Gastaut (LGS). Questa è una condizione medica specifica.
  • Non possono partecipare persone al di fuori della fascia di età compresa tra 4 e 55 anni.
  • Non possono partecipare persone che non hanno avuto un certo tipo di crisi chiamate crisi a caduta, che includono crisi toniche, atoniche e tonico-cloniche.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Carisbamate (YKP509) è un farmaco studiato per il trattamento delle crisi epilettiche associate alla sindrome di Lennox-Gastaut. Viene utilizzato come trattamento aggiuntivo per ridurre il numero di crisi, come quelle toniche, atoniche e tonico-cloniche, nei bambini e negli adulti di età compresa tra 4 e 55 anni. Questo studio mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di carisbamate in confronto a un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Carisbamato – Carisbamato è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento delle crisi associate alla sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) in bambini e adulti. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per valutarne l'efficacia e la sicurezza come trattamento aggiuntivo per ridurre il numero di crisi a caduta, come quelle toniche, atoniche e tonico-cloniche. Il carisbamato agisce a livello molecolare modulando i canali ionici nel cervello, contribuendo a stabilizzare l'attività neuronale. È classificato come anticonvulsivante e viene studiato per il suo potenziale nel migliorare la qualità della vita dei pazienti con LGS.

Malattie studiate

Sindrome di Lennox-Gastaut (LGS) – È una forma rara e grave di epilessia che inizia nell'infanzia, caratterizzata da diversi tipi di crisi epilettiche, tra cui crisi toniche, atoniche e tonico-cloniche. Le crisi toniche causano rigidità muscolare, mentre le crisi atoniche portano a una perdita improvvisa del tono muscolare, spesso provocando cadute. Le crisi tonico-cloniche combinano rigidità muscolare e movimenti convulsivi. La sindrome è spesso associata a ritardo nello sviluppo e difficoltà di apprendimento. La progressione della malattia può variare, ma le crisi epilettiche tendono a persistere nell'età adulta. La gestione della sindrome è complessa e richiede un approccio multidisciplinare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-506616-41-00Codice del protocolloYKP509C003Partecipanti previsti242 personePromotoreSk Life Science Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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