Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamentoMalattia rara

Studio sull'efficacia e la sicurezza di VTX2735 sodio in pazienti con pericardite ricorrente

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la Pericardite Ricorrente, una condizione caratterizzata da un'infiammazione che si presenta più volte nel sacco che avvolge il cuore, chiamato pericardio. Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco denominato VTX2735 in persone affette da questa patologia. Il trattamento consiste nell'assunzione orale di una compresse a rilascio modificato, un tipo di formulazione progettata per rilasciare il principio attivo nel corpo in modo graduale e controllato nel tempo.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti. Verranno esaminati l'incidenza e la gravità di eventuali eventi avversi, ovvero effetti indesiderati che possono verificarsi durante l'assunzione del farmaco. Inoltre, l'attenzione sarà rivolta alla farmacocinetica, che studia come il corpo assorbe e smaltisce la sostanza, e alla farmacodinamica, che analizza l'effetto del farmaco sull'organismo. Verranno inoltre considerati i livelli di hs-CRP, un indicatore presente nel sangue che segnala la presenza di infiammazione nel corpo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'assunzione del farmaco sperimentale vtx2735 sodium inizia tramite l'ingestione orale di una compressa a rilascio modificato.

  2. Passaggio 2

    Periodo di monitoraggio

    Durante le prime 6 settimane, viene monitorata l'efficacia del trattamento attraverso la valutazione della scala numerica del dolore (NRS) e dei livelli di proteina c-reattiva ad alta sensibilità (hs-CRP), un indicatore utilizzato per misurare l'infiammazione nel corpo.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza

    Dalla prima dose fino alla fine del periodo di follow-up, viene osservata la comparsa di eventuali effetti avversi, ovvero reazioni indesiderate, per determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • L'età deve essere compresa tra i 18 e i 75 anni.
  • È necessario aver avuto in passato episodi di pericardite acuta, ovvero un'infiammazione improvvisa del sacco che avvolge il cuore, confermata attraverso segni come dolore al petto, un rumore speciale sentito durante l'auscultazione del cuore (sfregamento pericardico), alterazioni specifiche dell'elettricardiogramma (ECG) o la presenza di liquido intorno al cuore (versamento pericardico).
  • Il medico deve ritenere che il paziente stia vivendo un episodio di dolore attuale o che possa avere una ricaduta della malattia durante il periodo di selezione.
  • Il livello di CRP (una sostanza nel sangue che indica la presenza di un'infiammazione nel corpo) deve essere superiore a 10 mg/L; in alternativa, se la CRP è inferiore o uguale a 10 mg/L, il paziente deve assumere farmaci corticosteroidi e mostrare segni di infiammazione del cuore tramite una risonanza magnetica (MRI).
  • Il livello di dolore percepito deve essere di almeno 4 su una scala da 0 a 10.
  • Se il paziente utilizza farmaci come gli FANS (medicine antinfiammatorie), la colchicina o i corticosteroidi per bocca, deve assumere la stessa dose in modo stabile da almeno 3 giorni (per FANS e colchicina) o almeno 7 giorni (per i corticosteroidi) prima dell'inizio dello studio.
  • Il paziente deve impegnarsi a non cambiare radicalmente il proprio stile di vita, come iniziare una nuova dieta o un nuovo tipo di esercizio fisico, per tutta la durata della ricerca.
  • I partecipanti uomini devono impegnarsi a non donare sperma e a usare il preservativo durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose.
  • Le partecipanti donne non devono essere in stato di gravidanza o in fase di allattamento.
  • Le donne che potrebbero rimanere incinte (definite come donne in età fertile) devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace con un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno durante lo studio e per almeno 30 giorni dopo l'ultima dose, oppure devono avere un test di gravidanza nel sangue negativo.
  • Le donne che potrebbero rimanere incinte non devono donare ovociti per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento.
  • Il paziente deve essere in grado di fornire il proprio consenso informato, ovvero un documento firmato in cui dichiara di aver compreso le regole e i rischi dello studio, e deve essere in grado di rispettare tutte le procedure richieste.

Chi non può partecipare allo studio?

23 criteri

  • Presenza di una diagnosi attuale o precedente di pericardite (infiammazione del sacco che circonda il cuore) causata da tubercolosi, tumori, infezioni purulente (con pus), radiazioni, traumi al torace, miocardite (infiammazione del muscolo cardiaco) o malattie autoimmuni sistemiche, ad eccezione della malattia di Still.
  • Storia di malignità (tumori) in qualsiasi organo negli ultimi 5 anni, esclusi alcuni tipi specifici di tumori della pelle o della cervice trattati o stabili.
  • Presenza di un'infezione attiva importante o storia di malattie infettive croniche, come infezioni renali, toraciche, sinusali, infezioni urinarie ricorrenti o ferite infette sulla pelle.
  • Aver assunto antibiotici per via orale nelle 2 settimane precedenti, oppure aver avuto infezioni gravi, ricoveri per infezione o trattamenti con antibiotici in vena negli ultimi 2 mesi.
  • Aver subito un trapianto di organi.
  • Storia di abuso di droghe o sostanze chimiche negli ultimi 2 anni, o abuso di alcol con un consumo superiore ai limiti stabiliti nelle ultime settimane o mesi.
  • Presenza di altre malattie del sistema cardiovascolare (cuore e vasi sanguigni) che potrebbero influenzare la sicurezza, come infarto, angina instabile, insufficienza cardiaca, trombosi (ostruzione di un vaso sanguigno da parte di un coagulo) o ictus negli ultimi 6 mesi.
  • Aver utilizzato in precedenza farmaci che agiscono sul complesso NLRP3 (una parte del sistema immunitario), tranne per chi è già parte di una specifica fase dello studio.
  • Risultati degli esami del sangue fuori norma, tra cui: bassi livelli di globuli bianchi (cellule che combattono le infezioni), neutrofili, linfociti o piastrine (cellule che aiutano la coagulazione), livelli bassi di emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno), livelli alti di enzimi del fegato o della bilirubina, o una funzione renale ridotta misurata tramite l'eGFR (velocità di filtraggio dei reni).
  • Presenza di infezioni da Epatite B (HBV), Epatite C (HCV) non trattata o test positivo per la tubercolosi (QuantiFERON-TB).
  • Presenza di infezione da HIV.
  • Risultamento positivo ai test per droghe nelle urine senza una spiegazione medica documentata.
  • Presenza di un prolungamento dell'intervallo QTcF (un parametro dell'elettrocardiogramma che misura il tempo di attività elettrica del cuore) superiore ai limiti di sicurezza.
  • Ipertensione arteriosa non controllata, ovvero una pressione sanguigna superiore a 160/100 mm Hg.
  • Storia di disturbi del sistema immunitario, malattie autoimmuni o disturbi che influenzano la proteina C reattiva (un indicatore di infiammazione nel corpo).
  • Ipersensibilità o allergia a uno degli ingredienti del farmaco studiato.
  • Stato di gravidanza o essere in fase di allattamento.
  • Aver ricevuto altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni o durante lo studio.
  • Aver assunto farmaci immunosoppressori (che riducono le difese immunitarie) o terapie biologiche (farmaci mirati che agiscono su specifiche parti del sistema immunitario) nei periodi di tempo indicati prima dell'inizio dello studio.
  • Aver ricevuto trattamenti specifici come il rilonacept o l'anakinra (farmaci che bloccano l'interleuchina-1) in tempi recenti.
  • Aver ricevuto iniezioni di glucocorticoidi (farmaci antinfiammatori steroidei) nelle 4 settimane precedenti.
  • Storia di disturbi del sangue (mieloproliferativi) o malattie che colpiscono la guaina dei nervi, come la sclerosi multipla.
  • Ricezione di vaccini vivi o del vaccino contro il SARS-CoV-2 (COVID-19) nei periodi di tempo indicati prima della prima dose.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamentoNon ancora in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

VTX2735 è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse a rilascio modificato, studiato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti affetti da pericardite ricorrente.

Che cosa si sa già del trattamento

VTX2735 sodium - Questo farmaco è una compressa a rilascio modificato che viene assunta per via orale ed è attualmente in fase di studio clinico per valutarne l'efficacia. È classificato come un agente sperimentale utilizzato principalmente per il trattamento della pericardite ricorrente, una condizione che causa l'infiammazione del sacco che circonda il cuore. A livello molecolare, la sostanza agisce modulando specifici processi biologici per ridurre l'infiammazione e prevenire la ripetizione degli attacchi.

Malattie studiate

Pericardite ricorrente - Questa condizione consiste in una serie di episodi ripetuti di infiammazione del pericardio, ovvero il sacco sottile che avvolge il cuore. La malattia si manifesta con cicli di infiammazione che si alternano a periodi di completa guarigione. Durante ogni episodio, l'infiammazione può causare dolore nel torace e altri sintomi legati all'irritazione della membrana. La progressione della patologia è caratterizzata dalla ricorrenza di questi attacchi nel tempo. Ogni nuovo evento riprende il processo infiammatorio che ha caratterizzato gli episodi precedenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 65 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524784-20-00Codice del protocolloVTX2735-202Partecipanti previsti53 personePromotoreZomagen Biosciences Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.