In breve
Questa pagina riassume gli studi clinici su LTP001. I trial stanno valutando sicurezza, tollerabilità ed efficacia in persone con fibrosi polmonare idiopatica, ipertensione arteriosa polmonare e, in una parte dello studio, volontari sani. Le ricerche sono in fasi diverse e misurano soprattutto la funzione polmonare e altri parametri di sicurezza.
Punti chiave
- I trial su LTP001 stanno studiando due aree principali: la fibrosi polmonare idiopatica e l’ipertensione arteriosa polmonare. Uno studio di Fase 2 è stato completato in persone con fibrosi polmonare idiopatica e ha misurato soprattutto la FVC dopo 26 settimane. Un altro studio di Fase 1 è autorizzato e include volontari sani nella Parte A e persone con ipertensione arteriosa polmonare nella Parte B. In questo secondo studio si valutano sicurezza, tollerabilità e, nella parte dedicata alla PAH, anche la PVR dopo 24 settimane. Nel complesso, i trial raccolgono anche dati su segni vitali, ECG, esami di laboratorio ed eventi avversi.
Panoramica dei trial
Le informazioni disponibili mostrano due studi clinici su LTP001, entrambi di tipo interventionale, cioè con un trattamento assegnato ai partecipanti per valutarne gli effetti.
Il primo studio riguarda persone con fibrosi polmonare idiopatica e confronta LTP001 con placebo. Il secondo studio valuta LTP001 in due parti: una parte con volontari sani e una parte con persone con ipertensione arteriosa polmonare.
Popolazioni studiate
Lo studio 2023-508729-28-00 include partecipanti con fibrosi polmonare idiopatica, una malattia che causa cicatrici nei polmoni e può rendere difficile respirare.
Lo studio 2024-513613-12-00 ha una Parte A con volontari sani, indicata come non applicabile nell’Unione Europea, e una Parte B con persone con ipertensione arteriosa polmonare. Nella Parte B sono inclusi partecipanti con classe funzionale OMS II-III, cioè con limitazioni da lievi a moderate nelle attività quotidiane a causa della malattia.
Fasi e disegno degli studi
Il trial sulla fibrosi polmonare idiopatica è in Fase 2, una fase in cui si cerca di capire se il trattamento può funzionare e se continua a essere sicuro.
Lo studio su volontari sani e ipertensione arteriosa polmonare è in Fase 1, quindi è più centrato su sicurezza e tollerabilità. Nel riepilogo dello studio si legge che la Parte A valuta dosi singole e multiple di LTP001 nei volontari sani, mentre la Parte B confronta LTP001 più terapia standard con placebo più terapia standard nei partecipanti con PAH.
Endpoint principali
Nel trial sulla fibrosi polmonare idiopatica l’endpoint principale è il cambiamento della Forced Vital Capacity (FVC), espressa come percentuale del valore previsto, dal basale alla fine del trattamento dopo 26 settimane. La FVC è un test che misura quanta aria una persona riesce a espirare con forza dopo un respiro profondo.
Nel trial su PAH, la Parte B misura il cambiamento della PVR dal basale a 24 settimane nel Periodo 1. La PVR indica la resistenza al flusso del sangue nei vasi dei polmoni e aiuta a capire quanto è impegnativo il lavoro del cuore.
Per la sicurezza, lo studio di Fase 1 raccoglie segni vitali, ECG, esami di laboratorio centrali, eventi avversi, eventi avversi emergenti dal trattamento e interruzioni dovute a eventi avversi.
Stato degli studi e arruolamento
Lo studio sulla fibrosi polmonare idiopatica è indicato come Completed e ha arruolato 109 partecipanti.
Lo studio su volontari sani e PAH è indicato come Authorised e ha arruolato 121 partecipanti.
Cosa guardano i ricercatori
In questi trial i ricercatori cercano soprattutto due cose: se LTP001 può migliorare misure importanti della malattia e se il trattamento è ben tollerato.
Nel caso della fibrosi polmonare idiopatica, l’attenzione è sulla funzione polmonare misurata con FVC. Nel caso della PAH, l’attenzione è sulla resistenza nei vasi polmonari, misurata con PVR, oltre ai controlli di sicurezza.
Il confronto con placebo in uno studio e con placebo più terapia standard nell’altro aiuta a capire se i cambiamenti osservati sono legati al trattamento studiato.