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Studio sull'efficacia e la sicurezza della vormatrigina in adulti con epilessia focale che assumono già uno o tre farmaci antiepilettici

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda l'Epilessia Focale, una condizione caratterizzata da crisi che iniziano in una zona specifica del cervello. Lo studio ha lo scopo di valutare l'efficacia e la sicurezza del farmaco denominato PRAX-628, il cui principio attivo è la vormatrigina, rispetto a un placebo.

I partecipanti riceveranno per via orale una compressa contenente il farmaco in diverse dosi o un preparato senza principio attivo. Durante il percorso dello studio, verrà monitorata la frequenza delle crisi e la risposta al trattamento nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Periodo di osservazione

    Durante questa fase iniziale, viene effettuata una registrazione della frequenza delle crisi focali, ovvero episodi improvvisi di attività elettrica anomala nel cervello che possono causare cambiamenti nel comportamento o nelle sensazioni.

    L'obiettivo è stabilire una base di riferimento per confrontare i cambiamenti che avverranno nella fase successiva.

  2. Passaggio 2

    Periodo di trattamento

    L'assunzione del farmaco avviene per via orale sotto forma di compresse.

    L'assunzione può consistere nel farmaco sperimentale vormatrigine, in dosaggi di 20 mg, 30 mg o 40 mg, oppure in un placebo, ovvero una sostanza priva di principio attivo che non ha effetti terapeutici.

    Durante questo periodo, viene monitorata la riduzione della frequenza delle crisi rispetto al periodo di osservazione e vengono eseguiti controlli medici per valutare la sicurezza, inclusi i segni vitali (come pressione sanguigna e frequenza cardiaca), gli esami di laboratorio, l'elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) e l'umore.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il partecipante e, se necessario, il suo assistente devono accettare di firmare un documento di consenso informato, che significa che hanno compreso lo scopo dello studio e si impegnano a seguire tutte le procedure, come la compilazione del diario delle crisi (un quaderno dove si annotano le convulsioni).
  • Il partecipante deve essere in età adulta, con un'età compresa tra i 18 e gli 85 anni.
  • Deve avere una diagnosi di epilessia con inizio focale, ovvero un tipo di epilessia in cui le crisi partono da una zona specifica del cervello.
  • Deve aver effettuato esami come la TAC (una radiografia dettagliata) o la Risonanza Magnetica (un esame che usa magneti per vedere l'interno del corpo) che abbiano escluso cause che peggiorano nel tempo per la propria epilessia.
  • Il partecipante deve assumere una dose stabile di 1 o fino a 3 farmaci antiepilettici (medicine usate per controllare le crisi) per almeno 4 settimane prima dell'inizio dello studio.
  • I farmaci assunti non devono superare la dose massima giornaliera consigliata nelle informazioni ufficiali del prodotto.
  • Deve aver avuto un numero specifico di crisi focali durante il periodo di osservazione precedente all'inizio dello studio.
  • Deve aver compilato il diario delle crisi per almeno l'80% dei giorni durante il periodo di osservazione iniziale.
  • Il partecipante deve essere disposto a seguire determinati metodi contraccettivi (mezzi per evitare una gravidanza) durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • L'interessato ha avuto crisi epilettiche pseudo o psicogene (crisi che sembrano vere ma non sono causate da un'attività elettrica anomala nel cervello), crisi a grappolo (molte crisi in breve tempo che non possono essere contate singolarmente), stato epilettico convulsivo (una crisi prolungata che richiede l'uso di un tubo per respirare e il ricovero in ospedale) o crisi causate dall'uso di alcol o droghe illegali negli ultimi 12 mesi.
  • Presenza di valori alterati degli esami del sangue, come la bilirubina (una sostanza che indica la salute del fegato), l'ALT o l'AST (enzimi che indicano un possibile danno al fegato), a meno che non si tratti della sindrome di Gilbert (una condizione benigna del fegato).
  • Infezione da HIV (un virus che colpisce il sistema immunitario) o presenza di infezioni attive da Epatite B o Epatite C (virus che colpiscono il fegato).
  • Aver assunto altri farmaci sperimentali, dispositivi medici o terapie geniche o cellulari negli ultimi 30 giorni o da un periodo superiore alla durata di cinque mezze vite del farmaco.
  • Uso del farmaco vigabatrin negli ultimi 5 anni senza aver effettuato test stabili del campo visivo (la capacità di vedere in diverse direzioni) per due volte nell'arco degli ultimi 12 mesi dopo l'ultima dose.
  • Uso del farmaco Felbamate: se usato come ASM (farmaco per prevenire le crisi epilettiche), deve essere assunto da almeno 2 anni con un dosaggio stabile da 2 mesi; se usato in passato, deve essere stato interrotto da almeno 2 mesi.
  • Assunzione di farmaci non consentiti indicati nel protocollo dello studio.
  • Aver avuto reazioni allergiche gravi ai farmaci per l'epilessia, incluse reazioni sulla pelle (come la sindrome di Stevens-Johnson), sul sangue o danni agli organi.
  • Essere in stato di gravidanza o in allattamento, avere un test di gravidanza positivo o avere programmi di diventare incinta durante lo studio.
  • Già aver assunto il farmaco vormatrigina o avere una ipersensibilità (allergia nota) a uno dei suoi componenti.
  • Crisi causate da infezioni attive, neoplasie (tumori), malattie demielinizzanti (che danneggiano la protezione dei nervi), malattie degenerative progressive, problemi metabolici in peggioramento o lesioni strutturali nel cervello confermate da esami come TAC o Risonanza Magnetica.
  • Risultati di un esame EEG (elettroencefalogramma, un test che registra l'attività elettrica del cervello) che non sono coerenti con l'origine focale delle crisi.
  • Avere in programma un intervento chirurgico per l'epilessia durante lo svolgimento dello studio.
  • Storia di neurochirurgia (intervento al cervello) negli ultimi 12 mesi, radiochirurgia (trattamento con radiazioni) negli ultimi 2 anni, o presenza di un neurostimolatore (un dispositivo che invia impulsi elettrici al cervello) installato da meno di un anno o con impostazioni non stabili da almeno 2 mesi.
  • Avere avuto pensieri suicidi o tentativi di suicidio negli ultimi 6 mesi o 2 anni, o aver avuto più di un tentativo in tutta la vita.
  • Presenza di altre malattie significative, disturbi, dipendenze da alcol o droghe o condizioni psichiatriche che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la sicurezza del paziente o influenzare i risultati dello studio.
  • Storia di tumori maligni o disturbi del sangue negli ultimi 3 anni, con eccezioni per alcuni tipi di tumori della pelle o tumori già guariti o in stadio iniziale.
  • Presenza di malattie cardiache non controllate, come problemi nel ritmo del cuore (aritmie), difetti strutturali del cuore o una storia familiare di morte improvvisa.
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Farmaci in studio

Vormatrigine è un farmaco somministrato per via orale che viene testato per vedere se può aiutare a ridurre la frequenza delle crisi epilettiche focali negli adulti che stanno già assumendo altri farmaci per l'epilessia.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vormatrigine

    Questo farmaco viene assunto per via orale sotto forma di compressa ed è attualmente in fase di studio clinico per il trattamento dell'epilessia focale. Appartiene alla classe degli antiepilettici e agisce a livello molecolare modulando l'attività dei segnali elettrici nel cervello per ridurre la frequenza delle crisi. Il suo obiettivo principale è aiutare gli adulti che soffrono di attacchi epilettici localizzati a controllare meglio la malattia.

  • Placebo per PRAX-628

    Il placebo è una sostanza priva di principio attivo che viene somministrata per via orale durante lo studio clinico per fungere da termine di confronto. Non ha alcun effetto terapeutico specifico sulla malattia ed è utilizzato esclusivamente per garantire che i risultati ottenuti con il farmaco reale siano accurati e non dovuti a fattori psicologici. Viene impiegato come standard di controllo per valutare l'efficacia reale del farmaco in esame.

Malattie studiate

Epilessia focale - Questa condizione è caratterizzata da scariche elettriche anomale che iniziano in una zona specifica del cervello. Queste attività elettriche insolite possono causare cambiamenti temporanei nel comportamento, nelle sensazioni o nei movimenti. La malattia si manifesta attraverso crisi che colpiscono solo una parte limitata del sistema nervoso. Con il passare del tempo, gli episodi possono ripetersi con una frequenza variabile. La progressione dipende dalla natura delle scariche neuronali che si verificano in un'area ristretta.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2025-524038-24-00Codice del protocolloPRAX-628-322Partecipanti previsti300 personePromotorePraxis Precision Medicines Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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