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Studio sulla sicurezza e tollerabilità di vormatrigine in pazienti adulti con crisi epilettiche focali o generalizzate tonico-cloniche primarie

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico esamina un farmaco chiamato vormatrigine (PRAX-628) per il trattamento dell'epilessia negli adulti, in particolare per pazienti che soffrono di crisi epilettiche focali o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. Le crisi epilettiche focali sono quelle che iniziano in una parte specifica del cervello, mentre le crisi tonico-cloniche generalizzate coinvolgono entrambi gli emisferi cerebrali e possono causare perdita di coscienza e convulsioni.

Lo studio ha lo scopo di valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti che hanno già partecipato a precedenti studi con vormatrigine o che hanno ricevuto questo farmaco attraverso altri programmi. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule per via orale e il trattamento può durare fino a 24 mesi.

Durante lo studio, i medici monitoreranno attentamente la salute dei partecipanti attraverso esami del sangue, controlli della pressione sanguigna e del cuore. Verrà anche valutata la frequenza delle crisi epilettiche e come il farmaco influisce sulla qualità della vita dei pazienti. Questo è uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che continua il trattamento per i pazienti che hanno già assunto questo farmaco in studi precedenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente inizia lo studio dopo aver completato un precedente studio clinico con vormatrigina o dopo aver ricevuto il farmaco attraverso altri programmi autorizzati.

    È necessario compilare un diario delle crisi epilettiche e seguire le istruzioni per la contraccezione.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve PRAX-628 (vormatrigina) in forma di capsule da assumere per via orale.

    Il farmaco viene utilizzato per il trattamento delle crisi epilettiche focali o delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante lo studio vengono monitorate le reazioni avverse al farmaco.

    Vengono effettuati controlli regolari dei segni vitali, degli esami di laboratorio e dell'elettrocardiogramma.

    Viene valutato il rischio di suicidio attraverso una scala specifica (C-SSRS).

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    Viene monitorata la frequenza delle crisi epilettiche nell'arco di 28 giorni.

    Il paziente compila questionari sulla gravità dei sintomi (PGI-S).

    Vengono effettuati prelievi di sangue per misurare i livelli di vormatrigina nel plasma.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio clinico inizia nell'agosto 2025.

    È previsto che lo studio si concluda nell'agosto 2027.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il partecipante deve essere disposto a firmare un consenso informato che indica la comprensione dello scopo dello studio clinico e la capacità di seguire tutte le procedure richieste, incluso il diario delle crisi epilettiche e l'uso di metodi contraccettivi.
  • Il partecipante deve aver completato uno studio clinico precedente con vormatrigina (come PRAX-628-212, PRAX-628-321 o altri studi) o aver ricevuto vormatrigina attraverso un programma di accesso allargato.
  • Il partecipante deve aver dimostrato una buona aderenza alla compilazione del diario delle crisi e all'assunzione della vormatrigina durante gli studi precedenti, secondo il parere del medico responsabile.
  • Il partecipante deve essere un adulto (età superiore ai 18 anni).
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di crisi epilettiche focali o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (crisi che coinvolgono tutto il cervello e causano perdita di coscienza e convulsioni).

Chi non può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Persone di età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni non possono partecipare allo studio
  • Pazienti con crisi epilettiche diverse da quelle focali o tonico-cloniche generalizzate primarie
  • Persone con disturbi psichiatrici gravi o storia di malattie mentali significative
  • Donne in gravidanza o che allattano
  • Pazienti che assumono altri farmaci sperimentali o che hanno partecipato ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Persone con malattie epatiche o renali significative (problemi gravi al fegato o ai reni)
  • Pazienti con malattie cardiovascolari non controllate (problemi cardiaci o di pressione sanguigna)
  • Persone con storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 2 anni
  • Pazienti con alterazioni significative degli esami del sangue o altri test di laboratorio
  • Persone che non possono fornire un consenso informato valido
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Vormatrigine è un nuovo farmaco anticonvulsivante in fase di studio per il trattamento dell'epilessia. Questo medicinale è progettato per aiutare a controllare le crisi epilettiche, in particolare le convulsioni focali e le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie negli adulti. Il farmaco agisce sul sistema nervoso centrale per ridurre l'attività elettrica anomala nel cervello che causa le crisi epilettiche. Questo studio clinico è di tipo "open label", il che significa che sia i medici che i pazienti sono a conoscenza del farmaco che viene somministrato. Lo scopo principale è valutare quanto il farmaco sia sicuro e ben tollerato dai pazienti adulti con epilessia durante un periodo di trattamento prolungato.

Che cosa si sa già del trattamento

Vormatrigine - Un nuovo farmaco anticonvulsivante somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento delle crisi epilettiche focali e delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie negli adulti. Il meccanismo d'azione si basa sulla modulazione dei canali ionici neuronali, in particolare quelli del sodio e del calcio, contribuendo così alla stabilizzazione dell'attività elettrica cerebrale anomala. Questo medicinale appartiene alla classe farmacologica degli antiepilettici di nuova generazione e viene studiato principalmente per valutarne la sicurezza e la tollerabilità nei pazienti adulti con epilessia, rappresentando una potenziale nuova opzione terapeutica per coloro che non rispondono adeguatamente ai trattamenti convenzionali.

Malattie studiate

  • Crisi epilettiche focali

    Una condizione neurologica in cui l'attività elettrica anormale inizia in una parte specifica del cervello. Durante questi episodi, la persona può sperimentare movimenti involontari, alterazioni sensoriali o cambiamenti dello stato di coscienza. Le crisi focali possono rimanere localizzate in una zona del cervello o diffondersi ad altre aree.

  • Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie

    Un tipo di crisi epilettica che coinvolge l'intero cervello fin dall'inizio. Si manifesta inizialmente con una fase tonica, caratterizzata da irrigidimento muscolare, seguita da una fase clonica con movimenti ritmici e contrazioni muscolari. Durante questi episodi, la persona perde conoscenza e può verificarsi una temporanea interruzione della respirazione. Questi episodi tipicamente durano alcuni minuti e sono seguiti da un periodo di confusione e sonnolenza.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 11 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-521640-38-00Codice del protocolloPRAX-628-323Partecipanti previsti196 personePromotorePraxis Precision Medicines Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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