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Studio sull'efficacia di epcoritamab in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström recidivante o resistente ai trattamenti precedenti

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda il trattamento della Macroglobulinemia di Waldenström, una malattia rara del sangue in cui si accumulano eccessive quantità di una proteina specifica chiamata immunoglobulina M. Lo studio si concentra sui pazienti in cui la malattia è relapsa o refrattaria, termini che indicano che la patologia è tornata dopo un periodo di controllo o che non risponde più alle terapie precedentemente ricevute. Il farmaco studiato è epcoritamab (GEN3013), somministrato tramite iniezione sottocutanea, ovvero una puntura effettuata appena sotto la pelle.

Lo scopo dello studio è determinare il dosaggio più appropriato di epcoritamab e valutarne l'efficacia iniziale. Durante lo svolgimento della ricerca, i partecipanti seguiranno un percorso che prevede diverse fasi di somministrazione del farmaco. I medici osserveranno come il corpo reagisce alla terapia per identificare la dose ottimale e per vedere se la malattia migliora o regredisce dopo un determinato numero di cicli di trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Fase ib

    L'obiettivo di questa fase è stabilire il dosaggio raccomandato di epcoritamab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea (una puntura subito sotto la pelle).

    Durante questa fase, viene monitorata la frequenza di eventuali effetti tossici limitanti il dosaggio, ovvero reazioni avverse che potrebbero richiedere una riduzione della dose.

  2. Passaggio 2

    Fase II

    Viene valutata l'efficacia preliminare del farmaco epcoritamab attraverso la somministrazione di 12 cicli di trattamento.

    L'efficacia viene misurata osservando se la malattia raggiunge una risposta completa (scomparsa dei segni della malattia), una molto buona risposta parziale o una risposta parziale.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio a lungo termine

    Durante il periodo di studio, vengono monitorati diversi fattori come la durata della risposta e il tempo necessario per ottenere il miglior risultato.

    Viene osservata la sopravvivenza libera da progressione, ovvero il tempo che intercorre dall'inizio del farmaco fino alla ricomparsa della malattia o al decesso.

    Si valuta la sicurezza attraverso l'osservazione della tipologia, della frequenza e della gravità di eventuali eventi avversi (effetti collaterali).

    Viene monitorata la qualità della vita correlata alla salute durante tutto il percorso.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Avere una diagnosi di macroglobulinemia di Waldenström, una rara malattia del sangue.
  • La malattia deve essere recidivante (tornata dopo un periodo di remissione) o refrattaria (che non risponde più alle terapie).
  • Avere ricevuto almeno un precedente trattamento per questa malattia, che deve aver incluso o un inibitore di BTK o un anticorpo anti-CD20 combinato con la chemioterapia.
  • Avere una malattia misurabile, ovvero la presenza di una quantità specifica di una proteina anomala chiamata proteina M (IgM) nel sangue.
  • Presentare una presenza di cellule malate nel midollo osseo (la parte interna delle ossa dove viene prodotto il sangue) che siano positive per la proteina CD20.
  • Risultare negativi ai test per l'epatite B e l'epatite C (infezioni virali del fegato); chi ha avuto il virus in passato può partecipare solo se i test genetici recenti (PCR) non rilevano il virus attivo.
  • Per le donne in età fertile, avere un test di gravidanza negativo all'inizio dello studio.
  • Accettare di utilizzare metodi di contraccezione efficaci durante lo studio e per 4 mesi dopo l'ultima dose di farmaco.
  • Essere in grado di fornire il proprio consenso informato, ovvero un documento scritto in cui si dichiara di aver compreso lo studio e di voler partecipare.
  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Avere esami del sangue con valori accettabili, tra cui: emoglobina (proteina che trasporta l'ossigeno) superiore a un certo limite, globuli bianchi (cellule che difendono il corpo) e piastrine (cellule che aiutano la coagulazione) entro i limiti stabiliti.
  • Avere una buona funzione renale (capacità dei reni di filtrare il sangue) e una buona funzione epatica (capacità del fegato di funzionare correttamente), con livelli di enzimi come ALT, AST e bilirubina nei limiti di sicurezza.
  • Avere un tempo di coagulazione del sangue (esami come PT, INR e aPTT) entro i parametri normali.
  • Avere uno stato di salute generale, misurato tramite la scala ECOG/WHO, che permetta di svolgere le attività quotidiane con un livello di autonomia adeguato (punteggio pari o inferiore a 2).

Chi non può partecipare allo studio?

25 criteri

  • Presenza di una trasformazione in cellule grandi, coinvolgimento del sistema nervoso centrale (la parte del corpo che controlla il cervello e i nervi), la Sindrome di Bing Neel o l'amiloidosi AL (una condizione in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti).
  • Sospetta tubercolosi attiva o una forma di infezione latente (che non dà sintomi ma è presente nel corpo) che non è stata trattata adeguatamente.
  • Malattie del cuore gravi, come problemi di ritmo cardiaco che richiedono cure continue, insufficienza cardiaca (il cuore non pompa bene il sangue) o malattie del cuore causate da un ridotto afflusso di ossigeno.
  • Problemi gravi ai polmoni che rendono difficile la respirazione.
  • Problemi gravi al sistema nervoso o malattie psichiatriche che interferiscono con le normali funzioni del corpo e della mente.
  • Presenza di altre malattie gravi o non controllate, come ad esempio il diabete, infezioni o pressione alta non gestite correttamente.
  • Storia di altri tumori attivi, ad eccezione di alcuni tipi molto specifici e limitati come certi tumori della pelle non invasivi o tumori del collo dell'utero in stadio iniziale.
  • Infezione da HIV non controllata.
  • Infezione attiva da virus dell'epatite B (HBV) o epatite C (HCV).
  • Presenza di sintomi legati a livelli anomali di proteine nel sangue (IgG o IgA) o forme di linfoma che non producono proteine.
  • Sindrome da iperviscosità non controllata (quando il sangue diventa troppo denso) o aver effettuato una plasmaferesi (una procedura per pulire il sangue dalle proteine in eccesso) meno di 35 giorni prima.
  • Neuropatia periferica grave, ovvero un danno ai nervi che si trova nelle mani o nei piedi.
  • Aver ricevuto vaccini a virus vivi attenuati (vaccini che usano una forma indebolita del virus) nelle ultime 4 settimane.
  • Aver subito un intervento chirurgico importante nelle ultime 4 settimane.
  • Pazienti in stato di gravidanza o in fase di allattamento.
  • Partecipazione a un altro studio clinico con l'uso di farmaci.
  • Condizioni psicologiche, familiari o sociali che potrebbero impedire di seguire correttamente le regole dello studio.
  • Qualsiasi altra condizione che, secondo il medico, renderebbe la partecipazione allo studio non sicura o non vantaggiosa per la salute del paziente.
  • Aver ricevuto trattamenti recenti per la malattia, come chemioterapia, farmaci specifici (rituximab, bortezomib o inibitori di BTK) o un trapianto di cellule staminali autologo (un trapianto che utilizza le proprie cellule del paziente) in un periodo di tempo molto ravvicinato rispetto all'inizio dello studio.
  • Aver effettuato in passato un trapianto di organi solidi o un trapianto di cellule staminali da un donatore.
  • Aver già utilizzato un tipo specifico di farmaco chiamato anticorpo bispecifico CD3 x CD20.
  • Presenza di malattie autoimmuni o altre condizioni che richiedono l'uso costante di farmaci che riducono le difese immunitarie (immunosoppressori) o dosi elevate di cortisone.
  • Storia di reazioni allergiche gravi o shock anafilattico verso i farmaci dello studio o i loro componenti.
  • Sanguinamento attivo o una condizione che rende molto difficile la coagulazione del sangue (come l'emofilia).
  • Infezioni attive (batteriche, virali, fungine o parassitarie), inclusa la COVID-19, che richiedono una terapia medica nel momento dell'iscrizione o nelle due settimane precedenti.
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Farmaci in studio

Epcoritamab è un farmaco somministrato tramite iniezione che ha lo scopo di aiutare il sistema immunitario del paziente a riconoscere e a combattere le cellule tumorali nella macroglobulinemia di Waldenström.

Che cosa si sa già del trattamento

Epcoritamab - Questo farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea sotto forma di soluzione iniettabile ed è attualmente oggetto di studio clinico per trattare forme rare di malattie del sangue. Fa parte di una classe di farmaci chiamata anticorpi bispecifici che agiscono come un ponte tra le cellule del sistema immunitario e le cellule tumorali, aiutando il corpo a riconoscere e distruggere i linfomi. La sua funzione principale è quella di indirizzare le difese naturali del paziente direttamente contro le cellule responsabili della macroglobulinemia di Waldenström in pazienti che non hanno risposto ad altre cure.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström - Questa patologia è un tipo di tumore del sangue che colpisce le cellule del sistema immunitario. Si sviluppa quando alcune cellule bianche, chiamate linfociti B, iniziano a moltiplicarsi in modo incontrollato nel midollo osseo. Queste cellule anomale producono grandi quantità di una proteina chiamata IgM. Con il progredire della malattia, l'eccesso di questa proteina può accumularsi nel sangue, rendendolo più denso. La condizione può manifestarsi in forme che tornano dopo un trattamento o che non rispondono alle terapie iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 31 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2025-522295-91-00Codice del protocolloHOVON 178 WMPartecipanti previsti28 personePromotoreHemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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