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Studio sull'efficacia e la sicurezza di sonrotoclax da solo e in combinazione con zanubrutinib in pazienti con macroglobulinemia di Waldenström

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la macroglobulinemia di Waldenström, una malattia rara del sangue in cui alcune cellule del sistema immunitario producono quantità eccessive di una proteina anomala. Lo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato BGB-11417, che viene somministrato da solo oppure in combinazione con un altro farmaco chiamato zanubrutinib. Entrambi i farmaci sono disponibili sotto forma di compresse o capsule che vengono assunte per bocca. Lo studio è suddiviso in diversi gruppi di pazienti: alcuni hanno già ricevuto trattamenti precedenti per la loro malattia senza ottenere risultati soddisfacenti o hanno avuto una ricaduta dopo un periodo di miglioramento, mentre altri non hanno mai ricevuto alcuna terapia specifica per questa condizione.

Lo scopo dello studio è valutare quanto bene questi farmaci funzionano nel controllare la malattia e quanto sono sicuri da usare. I ricercatori osserveranno quanti pazienti rispondono positivamente al trattamento, quanto dura questa risposta e quanto tempo passa prima che la malattia peggiori nuovamente. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento e verrà valutata la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici.

Durante lo studio i pazienti riceveranno il trattamento assegnato e verranno sottoposti a controlli regolari per verificare come la malattia risponde ai farmaci e per monitorare la loro salute generale. Gli esami includeranno analisi del sangue e altre valutazioni mediche necessarie per seguire l'andamento della malattia. Il trattamento può continuare per diversi mesi o anche più a lungo, a seconda di come ogni singolo paziente risponde alla terapia e della tollerabilità dei farmaci. Lo studio si svolge in diversi centri medici e coinvolge pazienti con diverse caratteristiche della malattia per comprendere meglio in quali situazioni questi trattamenti possono essere più utili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Assegnazione al gruppo di trattamento

    Verrai assegnato a uno dei quattro gruppi dello studio in base alla tua storia clinica e ai trattamenti precedenti ricevuti per la macroglobulinemia di Waldenström (una malattia del sangue).

    Il gruppo 1 include pazienti che hanno già ricevuto sia un inibitore della tirosin chinasi di Bruton (un tipo di farmaco) sia una terapia contenente anticorpi anti-CD20 con chemioterapia o inibitori del proteasoma, ma la malattia è progredita o non ha risposto.

    Il gruppo 2 include pazienti che non hanno tollerato l'inibitore della tirosin chinasi di Bruton e hanno ricevuto terapia con anticorpi anti-CD20.

    Il gruppo 3 include pazienti che hanno ricevuto un inibitore della tirosin chinasi di Bruton ma non sono considerati adatti per regimi di chemio-immunoterapia.

    Il gruppo 4 include pazienti che non hanno mai ricevuto trattamenti precedenti per la macroglobulinemia di Waldenström (ad eccezione della plasmaferesi).

  2. Passaggio 2

    Trattamento con i farmaci dello studio

    Riceverai il trattamento in base al gruppo a cui sei stato assegnato.

    Se sei nel gruppo 1 o 2, riceverai sonrotoclax (BGB-11417) come unico farmaco. Il sonrotoclax è un inibitore della proteina BCL2 che agisce sulle cellule tumorali.

    Se sei nel gruppo 3 o 4, riceverai una combinazione di sonrotoclax (BGB-11417) e zanubrutinib.

    Il sonrotoclax viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    Lo zanubrutinib viene somministrato per via orale sotto forma di capsule.

    Dovrai assumere i farmaci seguendo le indicazioni fornite dal personale dello studio.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni e monitoraggio durante il trattamento

    Durante il periodo di trattamento, verrai sottoposto a controlli regolari per valutare come stai rispondendo ai farmaci.

    Saranno effettuate analisi del sangue e altri esami per verificare la funzionalità degli organi e monitorare eventuali effetti collaterali.

    La risposta al trattamento sarà valutata utilizzando i criteri stabiliti dall'11° Workshop Internazionale sulla Macroglobulinemia di Waldenström.

    Le valutazioni saranno condotte sia dal personale dello studio che da un comitato di revisione indipendente (un gruppo di esperti esterni che esamina i risultati).

    Verranno monitorati la frequenza e la gravità degli eventi avversi (effetti indesiderati) secondo i criteri della terminologia comune per gli eventi avversi del National Cancer Institute.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della qualità di vita

    Ti verrà chiesto di compilare questionari sulla tua qualità di vita correlata alla salute.

    Questi questionari valuteranno i sintomi e il benessere utilizzando uno strumento chiamato NFLymSI-18 (un questionario standardizzato per pazienti con linfoma).

    Le tue risposte aiuteranno a comprendere come il trattamento influisce sulla tua vita quotidiana.

  5. Passaggio 5

    Continuazione del trattamento

    Continuerai a ricevere il trattamento finché i farmaci risulteranno efficaci e non si verificheranno effetti collaterali inaccettabili.

    Il personale dello studio valuterà regolarmente se la malattia sta rispondendo al trattamento o se sta progredendo.

    Verranno misurati diversi parametri tra cui il tasso di risposta maggiore (la proporzione di pazienti che ottengono una risposta parziale o migliore), la durata della risposta e il tempo fino alla progressione della malattia.

  6. Passaggio 6

    Monitoraggio a lungo termine

    Anche dopo aver completato il trattamento attivo, potresti essere seguito per valutare la sopravvivenza globale e il tempo fino al prossimo trattamento.

    Questo monitoraggio a lungo termine aiuta a comprendere l'efficacia complessiva del trattamento nel tempo.

    La durata stimata dello studio si estende fino a settembre 2028.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Il paziente deve avere almeno 18 anni di età.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di macroglobulinemia di Waldenström, che è un tipo di tumore del sangue, verificata attraverso esami clinici e istologici (esami al microscopio dei tessuti).
  • Il paziente deve soddisfare almeno uno dei criteri che indicano la necessità di trattamento, secondo le linee guida stabilite dal secondo workshop internazionale sulla macroglobulinemia di Waldenström.
  • Per alcuni gruppi di pazienti (gruppi da 1 a 3), la malattia deve essere recidivante (ritornata dopo il trattamento) o refrattaria (che non risponde al trattamento), a meno che il paziente non abbia tollerato la terapia più recente. La malattia refrattaria significa che non si è ottenuta almeno una risposta minima o che la malattia è progredita durante o entro 6 mesi dal completamento della terapia. La malattia recidivante significa che si è ottenuta almeno una risposta minima ma la malattia è progredita oltre 6 mesi dopo il completamento della terapia.
  • Il paziente deve avere una funzione degli organi adeguata, cioè i principali organi del corpo (come fegato, reni e cuore) devono funzionare sufficientemente bene.
  • Per il gruppo 1 di pazienti: devono aver avuto progressione della malattia durante o dopo il trattamento con inibitore della BTK (un tipo di farmaco che blocca una proteina chiamata tirosin chinasi di Bruton) prima del trattamento successivo, oppure essere stati trattati con questo farmaco per almeno 12 settimane consecutive senza ottenere almeno una risposta minima. Inoltre, devono aver avuto progressione della malattia durante o dopo una terapia basata su anticorpo anti-CD20 (un tipo di terapia mirata) combinata con chemioterapia (farmaci che distruggono le cellule tumorali) o inibitore del proteasoma (un altro tipo di farmaco antitumorale) prima del trattamento successivo, oppure aver completato almeno 2 cicli di trattamento continui senza ottenere almeno una risposta minima.
  • Per il gruppo 2 di pazienti: non devono essere in grado di tollerare un inibitore della BTK nonostante le migliori cure di supporto durante il trattamento, secondo il giudizio del medico ricercatore. Inoltre, devono aver avuto progressione della malattia durante o dopo una terapia basata su anticorpo anti-CD20 combinata con chemioterapia o inibitore del proteasoma prima del trattamento successivo, oppure aver completato almeno 2 cicli di trattamento continui senza ottenere almeno una risposta minima.
  • Per il gruppo 3 di pazienti: devono aver avuto progressione della malattia durante o dopo il trattamento con inibitore della BTK prima del trattamento successivo, oppure essere stati trattati con questo farmaco per almeno 12 settimane consecutive senza ottenere almeno una risposta minima. Inoltre, il loro medico curante deve considerarli non adatti a ricevere regimi di chemioimmuniterapia (combinazione di chemioterapia e terapia che stimola il sistema immunitario).
  • Per il gruppo 4 di pazienti: non devono aver ricevuto alcuna terapia precedente per la macroglobulinemia di Waldenström (ad eccezione della plasmaferesi, che è una procedura per rimuovere sostanze dal sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti.
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Farmaci in studio

  • Sonrotoclax

    è un medicinale sperimentale che blocca una proteina chiamata BCL2. Questa proteina aiuta le cellule tumorali a sopravvivere, quindi bloccandola il medicinale può aiutare a distruggere le cellule malate. In questo studio viene utilizzato da solo o insieme ad un altro medicinale per trattare pazienti con un tipo particolare di tumore del sangue.

  • Zanubrutinib

    è un medicinale che blocca un enzima importante per la crescita delle cellule tumorali. Viene utilizzato in combinazione con sonrotoclax in alcune parti dello studio per vedere se i due medicinali insieme funzionano meglio nel trattare la malattia rispetto al solo sonrotoclax.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Sonrotoclax

    È un inibitore della proteina BCL2 attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della macroglobulinemia di Waldenström, sia come terapia iniziale che nei pazienti che hanno già ricevuto altri trattamenti. Il farmaco agisce bloccando la proteina BCL2, che normalmente protegge le cellule tumorali dalla morte naturale, permettendo così alle cellule malate di morire. Viene studiato sia da solo che in combinazione con zanubrutinib per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti con questa malattia del sangue.

  • Zanubrutinib

    È un farmaco che blocca l'enzima tirosina chinasi di Bruton (BTK), una proteina importante per la sopravvivenza delle cellule tumorali nella macroglobulinemia di Waldenström. Viene somministrato per via orale ed è utilizzato nel trattamento di alcuni tumori del sangue, inclusa la macroglobulinemia di Waldenström. Nello studio clinico viene combinato con sonrotoclax per valutare se questa combinazione possa migliorare i risultati del trattamento rispetto alle terapie standard.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström – È una malattia rara del sangue in cui il midollo osseo produce in modo anomalo un gran numero di cellule chiamate linfociti B. Queste cellule producono quantità eccessive di una proteina chiamata immunoglobulina M, che si accumula nel sangue rendendolo più denso. La malattia progredisce generalmente in modo lento e graduale nel tempo. I pazienti possono sperimentare stanchezza, sanguinamenti, problemi alla vista e gonfiore dei linfonodi. Con il progredire della malattia, il sangue diventa sempre più denso causando difficoltà nella circolazione. Alcuni pazienti possono anche sviluppare ingrossamento della milza e del fegato.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-503235-18-00Codice del protocolloBGB-11417-203Partecipanti previsti138 personePromotoreBeOne Medicines AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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