Questo studio riguarda la macroglobulinemia di Waldenström, una malattia rara del sangue in cui alcune cellule del sistema immunitario producono quantità eccessive di una proteina anomala. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato BGB-11417, che viene somministrato da solo oppure in combinazione con un altro farmaco chiamato zanubrutinib. Entrambi i farmaci sono disponibili sotto forma di compresse o capsule che vengono assunte per bocca. Lo studio è suddiviso in diversi gruppi di pazienti: alcuni hanno già ricevuto trattamenti precedenti per la loro malattia senza ottenere risultati soddisfacenti o hanno avuto una ricaduta dopo un periodo di miglioramento, mentre altri non hanno mai ricevuto alcuna terapia specifica per questa condizione.
Lo scopo dello studio è valutare quanto bene questi farmaci funzionano nel controllare la malattia e quanto sono sicuri da usare. I ricercatori osserveranno quanti pazienti rispondono positivamente al trattamento, quanto dura questa risposta e quanto tempo passa prima che la malattia peggiori nuovamente. Verranno inoltre monitorati eventuali effetti indesiderati che potrebbero verificarsi durante il trattamento e verrà valutata la qualità di vita dei pazienti attraverso questionari specifici.
Durante lo studio i pazienti riceveranno il trattamento assegnato e verranno sottoposti a controlli regolari per verificare come la malattia risponde ai farmaci e per monitorare la loro salute generale. Gli esami includeranno analisi del sangue e altre valutazioni mediche necessarie per seguire l’andamento della malattia. Il trattamento può continuare per diversi mesi o anche più a lungo, a seconda di come ogni singolo paziente risponde alla terapia e della tollerabilità dei farmaci. Lo studio si svolge in diversi centri medici e coinvolge pazienti con diverse caratteristiche della malattia per comprendere meglio in quali situazioni questi trattamenti possono essere più utili.
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