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Studio sull'efficacia di venetoclax e rituximab nella Macroglobulinemia di Waldenström per pazienti con diagnosi recente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Macroglobulinemia di Waldenström è una rara forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questo studio clinico si concentra sull'efficacia del farmaco venetoclax, in combinazione con rituximab, rispetto a un altro trattamento che include dexamethasone, Rituximab e cyclophosphamide. Venetoclax è un farmaco che aiuta a eliminare le cellule cancerose, mentre rituximab è un anticorpo monoclonale che si lega a specifiche cellule del sistema immunitario per distruggerle. Dexamethasone è un tipo di corticosteroide che riduce l'infiammazione, e cyclophosphamide è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule cancerose.

Lo scopo principale dello studio è valutare quanto sia efficace la combinazione di venetoclax e rituximab nel trattamento della Macroglobulinemia di Waldenström rispetto all'altro regime terapeutico. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per osservare la risposta al trattamento. Durante lo studio, i pazienti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione, a seconda del farmaco specifico, e saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la loro salute e la risposta al trattamento.

Lo studio mira a determinare se la combinazione di venetoclax e rituximab può offrire un miglioramento significativo rispetto al trattamento standard. I risultati potrebbero fornire nuove opzioni terapeutiche per le persone affette da questa malattia rara. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare la remissione completa o parziale della malattia e altri aspetti come la sopravvivenza e la qualità della vita.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di venetoclax in forma di compresse rivestite con film. Questo farmaco viene assunto per via orale.

    La dose iniziale e la frequenza di somministrazione di venetoclax saranno determinate dal medico in base alle specifiche esigenze del paziente.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione di rituximab

    Rituximab viene somministrato tramite infusione endovenosa. Questo processo richiede la presenza in una struttura medica per garantire la sicurezza durante l'infusione.

    La frequenza e la durata delle infusioni di rituximab saranno stabilite dal medico curante.

  3. Passaggio 3

    Ciclo di trattamento con dexamethasone e cyclophosphamide

    Dexamethasone viene assunto per via orale. La dose e la frequenza saranno specificate dal medico.

    Cyclophosphamide viene anch'esso assunto per via orale. La dose e la frequenza di somministrazione saranno determinate dal medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includeranno esami del sangue e altre procedure diagnostiche per valutare l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Fine del trattamento e follow-up

    Al termine del ciclo di trattamento, verrà effettuata una valutazione finale per determinare la risposta complessiva al trattamento.

    Il paziente sarà seguito per un periodo di tempo per monitorare la salute generale e la qualità della vita.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Deve avere una diagnosi confermata di Macroglobulinemia di Waldenström (WM) da un centro di riferimento patologico.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo e accettare di usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante e fino a 12 mesi dopo la terapia.
  • Gli uomini devono accettare di non avere figli durante e fino a 12 mesi dopo la terapia e devono consigliare alla loro partner di usare un metodo contraccettivo altamente efficace. Devono anche astenersi dalla donazione di sperma durante e per almeno 12 mesi dopo la terapia.
  • Deve firmare volontariamente un modulo di consenso informato, indicando di comprendere lo scopo e le procedure dello studio e di essere disposto a partecipare.
  • Deve essere affiliato a un sistema di sicurezza sociale (rilevante solo per la Francia).
  • Deve avere una WM de novo che necessita di trattamento, indipendentemente dal genotipo.
  • Deve avere almeno uno dei seguenti sintomi per iniziare il trattamento: febbre ricorrente, sudorazione notturna, perdita di peso, stanchezza, iperviscosità, linfonodi ingrossati, ingrossamento del fegato o della milza, neuropatia periferica, crioglobulinemia sintomatica, anemia da agglutinine fredde, anemia emolitica autoimmune, nefropatia, amiloidosi, emoglobina ≤ 10 g/dL, conta piastrinica < 100 x 10^9/L, concentrazione di IgM > 6 g/dL.
  • Deve avere almeno 18 anni.
  • Deve avere un'aspettativa di vita superiore a 3 mesi.
  • Deve avere uno stato di salute generale secondo l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o l'ECOG ≤ 2, che indica un livello di attività accettabile.
  • Deve avere una conta piastrinica di base ≥ 50x10^9/L e un conteggio assoluto dei neutrofili ≥ 0.75x10^9/L, se non dovuto all'infiltrazione del midollo osseo dal linfoma.
  • Deve avere una funzione epatica adeguata, con livelli di AST e ALT ≤ 3 volte il limite normale e bilirubina ≤ 1.5 volte il limite normale, a meno che l'aumento della bilirubina non sia dovuto alla sindrome di Gilbert o ad altre cause non epatiche.
  • Deve avere una funzione renale adeguata, dimostrata da una clearance della creatinina ≥ 30 mL/min, calcolata con la formula di Cockcroft-Gault o misurata tramite raccolta delle urine di 24 ore.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che hanno già ricevuto un trattamento per la Macroglobulinemia di Waldenström. Questo significa che se hai già fatto una terapia per questa condizione, non puoi essere incluso nello studio.
  • Le persone con altre gravi condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare. Questo include malattie che potrebbero rendere difficile valutare l'efficacia del trattamento.
  • Le donne in gravidanza o che stanno allattando non possono partecipare. Questo è per proteggere la salute del bambino.
  • Le persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato non possono partecipare. Questo significa che se qualcuno non è in grado di capire e accettare volontariamente di partecipare allo studio, non può essere incluso.
  • Le persone che partecipano a un altro studio clinico non possono partecipare. Questo è per evitare che i risultati di un altro studio influenzino questo.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Venetoclax

    è un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di cancro del sangue. In questo studio, viene combinato con rituximab per valutare la sua efficacia nei pazienti con Macroglobulinemia di Waldenström.

  • Rituximab

    è un anticorpo monoclonale che si lega a specifiche cellule del sistema immunitario, aiutando a distruggere le cellule cancerose. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare vari tipi di linfoma e leucemia.

  • Dexamethasone

    è un corticosteroide che aiuta a ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario. In questo studio, viene utilizzato insieme a rituximab e cyclophosphamide per confrontare la sua efficacia con la combinazione di venetoclax e rituximab.

  • Cyclophosphamide

    è un farmaco chemioterapico che interferisce con la crescita delle cellule cancerose, rallentandone la diffusione nel corpo. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per trattare diversi tipi di cancro.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Venetoclax

    È un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente per trattare la macroglobulinemia di Waldenström. Attualmente è in fase di studio in combinazione con rituximab per valutarne l'efficacia rispetto ad altri trattamenti standard. Venetoclax agisce bloccando una proteina specifica nelle cellule tumorali, inducendo la morte cellulare. Appartiene alla classe dei farmaci noti come inibitori di BCL-2.

  • Rituximab

    Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa ed è utilizzato per trattare vari tipi di linfomi e leucemie, incluso la macroglobulinemia di Waldenström. È in fase di studio in combinazione con venetoclax per migliorare i risultati terapeutici. Rituximab funziona legandosi a una proteina sulla superficie delle cellule B, aiutando il sistema immunitario a distruggerle. È classificato come un anticorpo monoclonale.

  • Dexamethasone

    È un corticosteroide somministrato per via orale o endovenosa, utilizzato per ridurre l'infiammazione e sopprimere il sistema immunitario in varie condizioni, incluso il trattamento di supporto nei tumori. Nella macroglobulinemia di Waldenström, è studiato in combinazione con rituximab e Ciclofosfamide. Agisce riducendo l'attività del sistema immunitario e l'infiammazione.

  • Ciclofosfamide

    Questo farmaco è somministrato per via orale o endovenosa ed è utilizzato per trattare diversi tipi di cancro, incluso la macroglobulinemia di Waldenström. È in fase di studio in combinazione con dexamethasone e rituximab. La ciclofosfamide agisce danneggiando il DNA delle cellule tumorali, impedendone la crescita e la divisione. Appartiene alla classe degli agenti alchilanti.

Malattie studiate

Macroglobulinemia di Waldenström – È un tipo raro di linfoma non-Hodgkin che colpisce principalmente il midollo osseo e il sistema linfatico. La malattia è caratterizzata dalla produzione eccessiva di una proteina anomala chiamata macroglobulina, che può causare problemi di circolazione sanguigna. I sintomi possono includere affaticamento, perdita di peso, febbre, sudorazione notturna e ingrossamento dei linfonodi. Con il progredire della malattia, possono verificarsi complicazioni come anemia, infezioni frequenti e problemi di coagulazione del sangue. La progressione è generalmente lenta, ma varia da persona a persona.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2022-500574-34-00Codice del protocolloVIWA-1Partecipanti previsti80 personePromotoreUniversitaetsklinikum Ulm AöR

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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