Zanubrutinib è un medicinale che blocca una proteina chiamata BTK, che è importante per il funzionamento di alcune cellule del sistema immunitario. In questo studio, viene utilizzato per trattare una malattia dei nervi chiamata neuropatia da anticorpi anti-MAG, dove il sistema immunitario attacca per errore i nervi. Il farmaco aiuta a ridurre l’attività delle cellule immunitarie responsabili del danno ai nervi, con l’obiettivo di migliorare i sintomi della neuropatia come la debolezza muscolare, la sensibilità ridotta e le difficoltà nei movimenti quotidiani.

Peripheral anti-MAG neuropathy – La neuropatia periferica anti-MAG è una malattia del sistema nervoso periferico causata da anticorpi diretti contro la glicoproteina associata alla mielina (MAG). Questa condizione provoca un danneggiamento progressivo della guaina mielinica che avvolge i nervi periferici. I pazienti sviluppano gradualmente debolezza muscolare, perdita di sensibilità e problemi di equilibrio, soprattutto nelle gambe. La malattia progredisce lentamente nel corso di mesi o anni, causando difficoltà crescenti nella deambulazione e nelle attività quotidiane. I sintomi includono formicolio, intorpidimento delle estremità e tremore delle mani. La neuropatia anti-MAG è spesso associata alla presenza di una proteina monoclonale nel sangue.

Waldenström macroglobulinemia – La macroglobulinemia di Waldenström è un tumore raro del sangue che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e producono grandi quantità di una proteina anomala chiamata IgM. La malattia progredisce lentamente e può causare affaticamento, debolezza, sanguinamenti e ingrossamento della milza o dei linfonodi. L’accumulo della proteina IgM nel sangue può renderlo più denso, causando problemi di circolazione. Alcuni pazienti possono non avere sintomi per lungo tempo, mentre altri sviluppano complicazioni che richiedono attenzione medica.

Marginal zone lymphoma – Il linfoma della zona marginale è un tipo di tumore che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario. Questo tumore si sviluppa lentamente e può manifestarsi in diverse parti del corpo, inclusi i linfonodi, la milza, lo stomaco o altri organi. La malattia progredisce gradualmente, con le cellule tumorali che si accumulano nei tessuti linfatici formando masse o causando ingrossamento degli organi colpiti. I sintomi possono includere gonfiore indolore dei linfonodi, sensazione di pienezza addominale e stanchezza. Molti pazienti possono vivere con questa condizione per anni, poiché la sua crescita è generalmente lenta.

Chronic lymphocytic leukemia – La leucemia linfatica cronica è un tumore del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Le cellule leucemiche si accumulano gradualmente nel sangue, nel midollo osseo, nei linfonodi e nella milza. La malattia progredisce lentamente e molti pazienti non presentano sintomi nelle fasi iniziali. Con il tempo possono comparire affaticamento, ingrossamento dei linfonodi, infezioni frequenti e perdita di peso. L’accumulo di cellule anomale nel midollo osseo può interferire con la produzione normale di cellule del sangue. Questa è una delle forme più comuni di leucemia negli adulti.

Monoclonal gammopathy of undetermined significance – La gammopatia monoclonale di significato incerto è una condizione in cui nel sangue è presente una proteina anomala prodotta da cellule del sistema immunitario. Questa proteina, chiamata proteina monoclonale o proteina M, viene rilevata attraverso esami del sangue di routine. Nella maggior parte dei casi, questa condizione non causa sintomi e rimane stabile nel tempo senza evolvere. Tuttavia, in alcuni pazienti può progredire verso malattie più gravi del sangue come il mieloma multiplo o altri disturbi linfoproliferativi. La condizione richiede un monitoraggio regolare per rilevare eventuali cambiamenti. La presenza della proteina monoclonale non significa necessariamente che si svilupperà una malattia grave.