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Studio sul trattamento con zanubrutinib per pazienti con neuropatia periferica associata ad anticorpi anti-MAG

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda la neuropatia periferica anti-MAG, una malattia che colpisce i nervi delle braccia e delle gambe causando debolezza, perdita di sensibilità e difficoltà nei movimenti. Questa condizione è legata alla presenza di anticorpi chiamati anti-MAG che attaccano i nervi, ed è associata ad alcune malattie del sangue come la macroglobulinemia di Waldenstrom, il linfoma della zona marginale, la leucemia linfocitica cronica o la gammopatia monoclonale di significato incerto. Il farmaco utilizzato nello studio si chiama zanubrutinib, conosciuto anche con il nome in codice BGB-3111, e viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca.

Lo scopo dello studio è verificare se il trattamento con zanubrutinib per dodici mesi può portare a un miglioramento delle condizioni neurologiche dei pazienti, misurato attraverso diverse scale che valutano la capacità di movimento, la sensibilità e le funzioni quotidiane. Durante lo studio vengono utilizzate scale di valutazione che misurano quanto la neuropatia limita le attività della persona, la sua capacità di muoversi e sentire, e la forza muscolare.

Lo studio prevede che i pazienti assumano zanubrutinib per un periodo che può arrivare fino a quarantotto mesi. Durante questo tempo vengono effettuate valutazioni regolari a dodici, ventiquattro e quarantotto mesi per controllare i miglioramenti nelle funzioni nervose attraverso esami neurologici e test che studiano la conduzione degli impulsi nei nervi. Vengono inoltre misurati i livelli degli anticorpi anti-MAG e delle proteine nel sangue per valutare l'effetto del trattamento sulla malattia di base.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento con zanubrutinib

    Il trattamento inizia con la somministrazione di zanubrutinib, un farmaco che agisce bloccando una proteina chiamata BTK, coinvolta nel funzionamento di alcune cellule del sistema immunitario.

    Il farmaco viene assunto per via orale sotto forma di capsule rigide da 80 mg.

    Il trattamento prosegue per un periodo di 12 mesi.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni neurologiche a 12 mesi

    Dopo 12 mesi di trattamento con zanubrutinib, viene effettuata una valutazione completa delle condizioni neurologiche.

    La valutazione include diverse scale neurologiche che misurano il livello di disabilità, la funzionalità e la sensibilità degli arti.

    Vengono utilizzate scale specifiche per misurare: le limitazioni nelle attività quotidiane, il grado di disabilità, la sensibilità, la forza muscolare e la funzionalità complessiva.

    Vengono eseguiti esami strumentali chiamati elettroneurografia ed elettromiografia per valutare la conduzione degli impulsi nervosi e la funzione dei nervi.

    Vengono misurati i livelli di proteina monoclonale, IgM (un tipo di anticorpo) e degli anticorpi anti-MAG nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Proseguimento del trattamento e valutazioni a 24 mesi

    Il trattamento con zanubrutinib prosegue fino a raggiungere 24 mesi complessivi.

    A questo punto viene effettuata una nuova valutazione neurologica completa utilizzando le stesse scale impiegate precedentemente.

    Vengono ripetuti gli esami elettroneurografici ed elettromiografici per valutare eventuali miglioramenti nella conduzione nervosa.

    Vengono nuovamente misurati i livelli di proteina monoclonale, IgM e anticorpi anti-MAG nel sangue.

  4. Passaggio 4

    Proseguimento del trattamento e valutazioni finali a 48 mesi

    Il trattamento con zanubrutinib continua fino al completamento di 48 mesi complessivi (4 anni).

    Al termine di questo periodo viene effettuata l'ultima valutazione neurologica completa.

    Vengono ripetute tutte le scale neurologiche per misurare i cambiamenti nelle condizioni neurologiche rispetto all'inizio dello studio.

    Vengono eseguiti nuovamente gli esami elettroneurografici ed elettromiografici.

    Vengono misurati per l'ultima volta i livelli di proteina monoclonale, IgM e anticorpi anti-MAG nel sangue.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Età uguale o superiore a 18 anni
  • Diagnosi di polineuropatia con anticorpi anti-MAG, che è una malattia dei nervi periferici causata da anticorpi specifici chiamati anti-MAG
  • Presenza di una proteina monoclonale IgM, che è un tipo particolare di proteina prodotta in eccesso nel sangue, associata a una delle seguenti condizioni:
  • - MGUS (gammopatia monoclonale di significato incerto), una condizione in cui è presente una proteina anomala nel sangue senza altri segni di malattia grave
  • - Macroglobulinemia di Waldenstrom, una malattia rara del sangue caratterizzata dalla presenza di cellule anomale nel midollo osseo (almeno il 10% di linfociti e plasmacellule clonali)
  • - Linfoma della zona marginale, un tipo di tumore del sistema linfatico a crescita lenta
  • - Leucemia linfatica cronica, un tipo di tumore del sangue che colpisce i globuli bianchi
  • - Linfoma a basso grado non altrimenti specificato, un tumore del sistema linfatico che cresce lentamente
  • Presenza di anticorpi anti-MAG nel sangue con un livello (titolo) uguale o superiore a 7.000 BTU, che è l'unità di misura utilizzata per quantificare questi anticorpi

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Non ci sono criteri di esclusione specifici elencati per questo studio clinico nei documenti forniti. Per sapere se puoi partecipare, il medico dello studio valuterà la tua situazione individuale durante la visita di selezione.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

Zanubrutinib è un medicinale che blocca una proteina chiamata BTK, che è importante per il funzionamento di alcune cellule del sistema immunitario. In questo studio, viene utilizzato per trattare una malattia dei nervi chiamata neuropatia da anticorpi anti-MAG, dove il sistema immunitario attacca per errore i nervi. Il farmaco aiuta a ridurre l'attività delle cellule immunitarie responsabili del danno ai nervi, con l'obiettivo di migliorare i sintomi della neuropatia come la debolezza muscolare, la sensibilità ridotta e le difficoltà nei movimenti quotidiani.

Che cosa si sa già del trattamento

Zanubrutinib – Zanubrutinib è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di capsule o compresse, che viene assunto quotidianamente secondo le indicazioni del medico. Questo medicinale appartiene alla categoria degli inibitori della tirosin-chinasi BTK di seconda generazione ed è utilizzato principalmente per trattare alcune malattie del sangue e del sistema immunitario, come la neuropatia associata agli anticorpi anti-MAG, la macroglobulinemia di Waldenström, il linfoma della zona marginale, la leucemia linfocitica cronica e la gammopatia monoclonale di significato incerto. Il farmaco agisce bloccando in modo selettivo una proteina chiamata BTK (tirosin-chinasi di Bruton) presente nelle cellule del sistema immunitario, impedendo così la crescita e la sopravvivenza delle cellule anomale che causano la malattia e riducendo l'infiammazione dei nervi. Attualmente zanubrutinib è oggetto di studi clinici avanzati per valutarne l'efficacia nel migliorare i sintomi neurologici e la funzionalità dei pazienti affetti da queste condizioni.

Malattie studiate

  • Neuropatia periferica anti-MAG

    La neuropatia periferica anti-MAG è una malattia del sistema nervoso periferico causata da anticorpi diretti contro la glicoproteina associata alla mielina (MAG). Questa condizione provoca un danneggiamento progressivo della guaina mielinica che avvolge i nervi periferici. I pazienti sviluppano gradualmente debolezza muscolare, perdita di sensibilità e problemi di equilibrio, soprattutto nelle gambe. La malattia progredisce lentamente nel corso di mesi o anni, causando difficoltà crescenti nella deambulazione e nelle attività quotidiane. I sintomi includono formicolio, intorpidimento delle estremità e tremore delle mani. La neuropatia anti-MAG è spesso associata alla presenza di una proteina monoclonale nel sangue.

  • Macroglobulinemia di Waldenström

    La macroglobulinemia di Waldenström è un tumore raro del sangue che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati linfociti B. Queste cellule anomale si accumulano nel midollo osseo e producono grandi quantità di una proteina anomala chiamata IgM. La malattia progredisce lentamente e può causare affaticamento, debolezza, sanguinamenti e ingrossamento della milza o dei linfonodi. L'accumulo della proteina IgM nel sangue può renderlo più denso, causando problemi di circolazione. Alcuni pazienti possono non avere sintomi per lungo tempo, mentre altri sviluppano complicazioni che richiedono attenzione medica.

  • Linfoma della zona marginale

    Il linfoma della zona marginale è un tipo di tumore che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi del sistema immunitario. Questo tumore si sviluppa lentamente e può manifestarsi in diverse parti del corpo, inclusi i linfonodi, la milza, lo stomaco o altri organi. La malattia progredisce gradualmente, con le cellule tumorali che si accumulano nei tessuti linfatici formando masse o causando ingrossamento degli organi colpiti. I sintomi possono includere gonfiore indolore dei linfonodi, sensazione di pienezza addominale e stanchezza. Molti pazienti possono vivere con questa condizione per anni, poiché la sua crescita è generalmente lenta.

  • Leucemia linfatica cronica (LLC)

    La leucemia linfatica cronica è un tumore del sangue che colpisce i linfociti, un tipo di globuli bianchi. Le cellule leucemiche si accumulano gradualmente nel sangue, nel midollo osseo, nei linfonodi e nella milza. La malattia progredisce lentamente e molti pazienti non presentano sintomi nelle fasi iniziali. Con il tempo possono comparire affaticamento, ingrossamento dei linfonodi, infezioni frequenti e perdita di peso. L'accumulo di cellule anomale nel midollo osseo può interferire con la produzione normale di cellule del sangue. Questa è una delle forme più comuni di leucemia negli adulti.

  • Gammopatia monoclonale di significato indeterminato (MGUS)

    La gammopatia monoclonale di significato incerto è una condizione in cui nel sangue è presente una proteina anomala prodotta da cellule del sistema immunitario. Questa proteina, chiamata proteina monoclonale o proteina M, viene rilevata attraverso esami del sangue di routine. Nella maggior parte dei casi, questa condizione non causa sintomi e rimane stabile nel tempo senza evolvere. Tuttavia, in alcuni pazienti può progredire verso malattie più gravi del sangue come il mieloma multiplo o altri disturbi linfoproliferativi. La condizione richiede un monitoraggio regolare per rilevare eventuali cambiamenti. La presenza della proteina monoclonale non significa necessariamente che si svilupperà una malattia grave.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2025-523091-23-00Codice del protocolloMAZ-01Partecipanti previsti50 personePromotoreAzienda Ospedaliera di Padova

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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