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Studio sull'efficacia della terapia con cellule staminali mesenchimali MC0518 in pazienti adulti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta resistente ai corticosteroidi e al ruxolitinib

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la malattia del trapianto contro l'ospite, una condizione in cui le cellule immunitari del donatore attaccano i tessuti del corpo del ricevente dopo un trapianto. La ricerca si concentra sui pazienti che presentano una forma di questa malattia resistente ai corticosteroidi, farmaci antinfiammatori, e al ruxolitinib, un altro tipo di trattamento specifico. L'obiettivo è valutare l'efficacia della terapia cellulare con cellule staminali mesenchimali allogeniche, indicate con il nome di codice MC0518, per gestire questa condizione.

Il trattamento prevede l'uso di cellule staminali mesenchimali coltivate ex vivo, ovvero cellule speciali che vengono preparate e cresciute in laboratorio prima dell'uso. Queste cellule vengono somministrate ai pazienti attraverso un'infusione endovenosa, un metodo che consiste nel far passare il medicinale direttamente nel flusso sanguigno tramite una vena. Durante lo studio, verranno monitorati i cambiamenti nella salute dei pazienti per comprendere come la terapia influenzi la malattia e la risposta del corpo nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del farmaco

    Viene effettuata una infusione endovenosa, ovvero l'immissione del farmaco direttamente nelle vene, del prodotto MC0518.

    Il prodotto contiene cellule stromali mesenchimali coltivate in laboratorio e la dose somministrata è di 2.000.000 di unità.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta al trattamento

    La risposta al trattamento viene valutata al giorno 28 per determinare l'efficacia della terapia sulla malattia del trapianto contro l'ospite (una condizione in cui le cellule trapiantate attaccano l'organismo).

    Ulteriori controlli sulla risposta terapeutica vengono effettuati al giorno 56 e dopo 3 mesi.

  3. Passaggio 3

    Periodo di follow-up

    Vengono eseguiti controlli periodici per monitorare la sopravvivenza e l'assenza di progressione della malattia a 6 e 12 mesi.

    Viene osservata la presenza di eventuali infezioni tardive o effetti collaterali legati al prodotto fino a 12 mesi dall'inizio.

Chi può partecipare allo studio?

9 criteri

  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni.
  • Aver ricevuto un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, ovvero un trapianto di cellule del sangue provenienti da un donatore, per una malattia del sangue, sia essa maligna (come un tumore) o non maligna.
  • Avere una diagnosi di GvHD acuta di grado II-IV, una condizione in cui le cellule del donatore attaccano l'organismo del ricevente, classificata con una gravità da moderata a severa secondo criteri medici specifici.
  • La malattia non deve aver risposto alla terapia con corticosteroidi (farmaci antinfiammatori come il metilprednisolone) dopo almeno 3 o 7 giorni di trattamento, a seconda della zona del corpo colpita.
  • La malattia non deve aver risposto al farmaco ruxolitinib, ovvero non deve esserci stato un miglioramento o si deve essere verificato un peggioramento della condizione dopo l'uso di questo specifico medicinale.
  • Firma del consenso informato, ovvero il documento in cui il paziente o il suo rappresentante legale accetta ufficialmente di partecipare allo studio dopo aver compreso tutti i dettagli.
  • Essere in grado e disposti a seguire tutte le procedure dello studio, le somministrazioni dei trattamenti e i controlli programmati.
  • Per le donne in età fertile: utilizzare metodi di contraccezione molto efficaci dall'inizio dello studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Per gli uomini con partner in età fertile: accettare di utilizzare metodi di contraccezione efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Conoscenza di un'allergia o di una ipersensibilità (una reazione eccessiva del sistema immunitario) verso il prodotto cellulare utilizzato o verso i suoi eccipienti, ovvero le sostanze che servono a trasportare o conservare il farmaco, come il dimetilsolfossido (DMSO).
  • Presenza di una GvHD acuta (una condizione in cui le cellule del trapianto attaccano il corpo del paziente) di grado II-IV che si manifesta in modo iper-acuto, ovvero tra il giorno 0 e il giorno 14 dopo il trapianto.
  • Aver ricevuto in precedenza un trattamento con cellule stromali mesenchimali (MSC) per curare la GvHD acuta.
  • Essere in stato di gravidanza o durante l'allattamento.
  • Donne in età fertile che non intendono utilizzare metodi contraccettivi (metodi per evitare la gravidanza) molto efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco.
  • Uomini che hanno partner in età fertile che non intendono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per almeno 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del farmaco.
  • Presenza di una grave disfunzione degli organi (malattia di cuore, fegato, reni o polmoni) che non è sotto controllo o che è in fase terminale, che potrebbe limitare la durata della vita o impedire di tollerare il trattamento.
  • Presenza di una condizione clinica che peggiora rapidamente o una malattia che mette a rischio la vita e che non è causata direttamente dalla GvHD acuta.
  • Presenza di malattie gravi come malattie cardiovascolari (del cuore e dei vasi sanguigni), disturbi metabolici non controllati o malignità attive (tumori), oltre alla malattia del sangue già esistente.
  • Infezione da virus dell'epatite B (HBV), epatite C (HCV) o virus dell'immunodeficienza umana (HIV) con una replicazione del virus non controllata o senza un adeguato controllo da parte di uno specialista.
  • Un punteggio ECOG pari o superiore a 3, che indica una condizione di salute in cui il paziente passa la maggior parte del tempo a letto o in sedia a rotelle.
  • Un valore di chimerismo CD3+ inferiore al 90%, che indica una percentuale insufficiente di cellule immunitarie del donatore nel sangue del paziente.
  • Progressione della malattia ematologica di base (ovvero il peggioramento della malattia del sangue già presente).
  • Aver ricevuto trattamenti per la GvHD acuta con farmaci diversi dai corticosteroidi (farmaci antinfiammatori) e dal ruxolitinib.
  • Presenza di malattie polmonari gravi, come la broncopneumopatia cronica ostruttiva o malattie che limitano l'espansione dei polmoni, al momento del trapianto.
  • Assunzione contemporanea di altri farmaci sperimentali (non ancora approvati dall'agenzia europea dei medicinali) durante lo studio o nei 30 giorni precedenti l'inizio.
  • Aver ricevuto un trapianto per malattie che non riguardano il sistema del sangue (malignità non ematologiche).
  • Presenza di una forma di GvHD cronica che presenta caratteristiche sovrapposte ad altre condizioni secondo i criteri medici stabiliti.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

MC0518 è una terapia basata su cellule staminali speciali (chiamate cellule stromali mesenchimali) che vengono coltivate in laboratorio e poi somministrate al paziente tramite una flebo. L'obiettivo di questo trattamento è aiutare il sistema immunitario a calmarsi nei pazienti che soffrono di una grave reazione immunitaria chiamata malattia del trapianto contro l'ospite, che non ha risposto ad altre cure.

Che cosa si sa già del trattamento

MC0518 - Questo prodotto è una terapia cellulare composta da cellule staminali mesenchimali coltivate in laboratorio, somministrata tramite infusione direttamente nella vena. Attualmente è oggetto di studio clinico per trattare la malattia del trapianto contro l'ospite, una condizione in cui il sistema immunitario attacca il corpo dopo un trapianto, in pazienti che non rispondono ai farmaci comuni. Queste cellule agiscono modulando e calmando la risposta del sistema immunitario per ridurre l'infiammazione e il danno ai tessuti. Dal punto di vista farmacologico, viene classificata come un prodotto di terapia cellulare avanzata.

Malattie studiate

Malattia acuta del trapianto contro l'ospite - Questa condizione si verifica quando le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti dell'organismo ricevente dopo un trapianto. La malattia colpisce principalmente la pelle, l'intestino e il fegato. Può manifestarsi con infiammazioni e danni in questi organi critici. La progressione dipende dalla gravità dell'attacco immunitario e dalla risposta del corpo. In alcuni casi, la malattia può diventare resistente ai farmaci tradizionali come i corticosteroidi.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523448-10-00Partecipanti previsti26 personePromotoreAzienda Socio Sanitaria Territoriale Degli Spedali Civili Di Brescia

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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