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Sicurezza ed efficacia di MaaT013 e vancomicina in bambini e adolescenti con GvHD acuta gastrointestinale resistente a ruxolitinib

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda bambini e adolescenti affetti da Gastrointestinal Acute Graft-versus-Host Disease, una rara complicazione in cui il sistema immunitario del trapianto attacca l’intestino, provocando diarrea, dolore addominale e difficoltà a nutrirsi. I partecipanti devono aver già provato, senza successo, farmaci come il ruxolitinib o non poterli più tollerare. Il trattamento sperimentale è un prodotto chiamato MaaT013, costituito da microbiota fecale allogenico raccolto da più donatori e somministrato per via rettale; insieme a questo, i pazienti ricevono vancomycin, un antibiotico somministrato per via orale per controllare infezioni batteriche.

L’obiettivo principale è verificare se MaaT013 è sicuro e ben tollerato nei bambini e se è possibile somministrarlo agevolmente. Durante lo studio i partecipanti ricevono il trattamento in più sessioni, seguite da controlli regolari per monitorare eventuali effetti indesiderati, la capacità di trattenere il liquido rettale per 30 minuti, 1 ora e 2 ore, e il livello di stress o ansia. Gli specialisti valutano anche la risposta dell’intestino al trattamento in vari momenti, fino a un anno dopo l’inizio.

Il percorso prevede un primo periodo di trattamento intensivo, poi visite di controllo periodiche fino a 12 mesi, durante le quali vengono registrati parametri di sicurezza (come pressione sanguigna, esami del sangue e segnalazioni di effetti collaterali) e l’eventuale miglioramento dei sintomi intestinali. I dati raccolti serviranno a capire se MaaT013 può diventare una opzione terapeutica utile per questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver accettato di partecipare, viene confermata l'iscrizione e si avvia la programmazione delle visite iniziali.

  2. Passaggio 2

    Valutazione di base

    Vengono effettuati esami fisici, misurazione dei segni vitali e prelievi di laboratorio per stabilire le condizioni di partenza.

    Viene registrata la gravità della gastrointestinal acute graft-versus-host disease (gi-agvh).

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia con <b>vancomicina</b>

    La vancomicina viene somministrata per via orale al dosaggio di 500 mg al giorno.

    La durata del trattamento è stabilita dal medico curante in base alla risposta clinica.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di <b>MaaT013</b>

    Il prodotto sperimentale MaaT013 viene somministrato per via rettale come soluzione da 150 ml.

    La procedura prevede la ritenzione del prodotto per almeno 30 minuti; la tolleranza viene verificata dopo ogni somministrazione.

    La frequenza delle somministrazioni è definita dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza (mese 0‑6)

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi trattamentali (teae) e gli eventi avversi gravi (sae).

    Vengono controllati i segni vitali, gli esami di laboratorio e le eventuali anomalie cliniche.

    Ogni evento legato alla procedura di somministrazione di MaaT013 viene valutato entro 72 ore.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni intermedie (giorno 28, giorno 56, mese 3)

    Viene valutata la risposta dell'intestino (CR, vgpr o PR) senza introdurre terapie sistemiche aggiuntive.

    Vengono raccolti dati sulla riduzione dei sintomi, sullo stato di stress/anxietà e sulla capacità di trattenere il prodotto per 30 min, 1 h e 2 h.

  7. Passaggio 7

    Valutazione di medio‑lungo periodo (mese 6‑12)

    Dal mese 6 al mese 12 vengono monitorati gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi speciali (aesi).

    Vengono eseguite le stesse valutazioni di risposta (CR, vgpr, PR) a mese 6 e mese 12.

    Vengono registrati gli indicatori di sopravvivenza globale, sopravvivenza libera da progressione e tempo senza terapia aggiuntiva.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Al mese 12 viene effettuata l'ultima visita di follow‑up per raccogliere tutti i dati finali di sicurezza ed efficacia.

    Viene valutata la percentuale di partecipanti che hanno raggiunto la condizione di steroid-free (dose ≤ 0,25 mg/kg/giorno).

    Vengono chiuse le registrazioni e i risultati vengono inseriti nel database dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età: devi avere almeno 6 anni ma meno di 18 anni al momento in cui si firma il consenso informato.
  • Consenso informato: è necessaria la firma di un consenso scritto da parte del tuo legale rappresentante (genitore o tutore).
  • Contraccezione: se sei una ragazza in età fertile o un ragazzo sessualmente attivo con una partner in età fertile, devi usare un metodo contraccettivo efficace per tutta la durata dello studio (ad esempio, pillola progestinica, preservativo maschile o femminile, o metodi di barriera combinati).
  • Test di gravidanza negativo: le ragazze in età fertile devono fare un test di gravidanza (urina o sangue) entro 72 ore prima della prima dose del farmaco e il risultato deve essere negativo.
  • Stato di performance: il tuo livello di attività deve essere pari o superiore a 40 su una scala che misura quanto bene ti senti fisicamente (scala Karnofsky/Lansky).
  • Peso: devi pesare almeno 15 chilogrammi.
  • Trapianto di cellule staminali (allo‑HSCT): devi aver ricevuto un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore, indipendentemente dal tipo di donatore, fonte delle cellule, o protocolli usati.
  • GvHD acuta con coinvolgimento gastrointestinale: devi avere una forma acuta di malattia contro l'ospite (GvHD) che colpisce l'intestino, classificata come grado II, III o IV secondo le linee guida MAGIC, anche se altri organi sono coinvolti.
  • Funzione organica adeguata: i tuoi esami di laboratorio devono mostrare:
    • contatto di neutrofili assoluto (ANC) superiore a 500 cellule per microlitro, verificato entro 3 giorni prima dell’inizio del trattamento (è possibile usare farmaci per aumentare i neutrofili se necessario);
    • contatore di piastrine superiore a 10.000 per microlitro, verificato entro 3 giorni prima dell’inizio del trattamento (puoi ricevere trasfusioni di piastrine se serve).
    • Resistenza a steroidi e ruxolitinib: devi aver dimostrato che i trattamenti standard con steroidi ad alte dosi o con il farmaco ruxolitinib non hanno migliorato la tua condizione o hanno peggiorato la GvHD, secondo criteri specifici (ad esempio, nessuna riduzione della gravità dopo diversi giorni di terapia).
    • Approvazione per malattie non maligne: se il tuo trapianto è stato fatto per una patologia non cancerosa, il tuo caso deve essere valutato e approvato da un comitato clinico multidisciplinare del centro.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Presenza di infezione fungina, batterica, virale o di altro tipo non controllata che richiede antibiotici o altri farmaci antimicrobici; sono ammesse infezioni isolate del tratto urinario e faringite batterica non complicata se stanno migliorando con il trattamento.
  • Qualsiasi altra malattia, problema metabolico o risultato anormale agli esami fisici o di laboratorio che, a giudizio del medico, potrebbe rendere pericoloso il trattamento.
  • Segni clinici che sembrano una nuova forma di GvHD cronica o una combinazione di GvHD acuta e cronica (cGvHD o overlap syndrome).
  • Conoscuta ipersensibilità (allergia) alla vancomicina o a uno degli ingredienti del farmaco.
  • Colite attiva da citomegalovirus (CMV), cioè un’infiammazione dell’intestino causata da questo virus.
  • Tumore (malignità) che è tornato o persiste e che richiede una rapida sospensione dell’immunosoppressione (interruzione della terapia che blocca il sistema immunitario).
  • Trattamenti precedenti per GvHD acuta diversi da cortisonici (CS) o ruxolitinib.
  • Grave compromissione di organi o altre complicazioni non legate alla GvHD, includendo problemi colestatici (difficoltà a far fluire la bile) o malattia veno‑occlusiva del fegato (VOD) non risolta, con bilirubina alterata non attribuibile alla GvHD (eccetto la sindrome di Gilbert).
  • Malattia cardiaca significativa e non controllata, come angina instabile, infarto miocardico recente (ultimi 6 mesi), insufficienza cardiaca grave (classe III‑IV secondo NYHA) o collasso circolatorio che richiede farmaci vasopressori o inotropi.
  • Malattia respiratoria significativa che richiede ventilazione meccanica o ossigeno con frazione inspirata superiore al 50%.
  • Evidenza attuale o recente (meno di 6 mesi) di megacolon tossico, ostruzione intestinale o perforazione intestinale.
  • Qualsiasi condizione che, a giudizio del medico, impedirebbe di partecipare pienamente allo studio, di ricevere il farmaco o di seguire le visite richieste, o che aumenterebbe il rischio per il partecipante o comprometterebbe i risultati.
  • Conosciuta allergia o intolleranza al trealosio o alla maltodestrina, ingredienti presenti nel prodotto sperimentale.
  • Donne che stanno allattando.
  • Aver ricevuto in passato qualsiasi prodotto microbiomico (trapianto di microbiota fecale, FMT); è consentita l’assunzione di probiotici.
  • Partecipare contemporaneamente a un altro studio interventistico che possa interferire con gli obiettivi di questo studio.
  • Se il medico ritiene che il partecipante non riuscirà a completare tutte le visite e le procedure richieste dallo studio.
  • (Solo per la Francia) Bambini che saranno sotto tutela legale, i cui genitori non sono iscritti al sistema di sicurezza sociale francese, o che non avranno copertura sanitaria secondo le regole francesi al compimento dei 18 anni.
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Farmaci in studio

  • Vancomicina

    è un antibiotico somministrato per via orale. Nel contesto di questo studio viene usata come terapia di base per trattare o prevenire infezioni intestinali nei partecipanti. Serve a controllare i batteri nocivi presenti nell’intestino prima e durante l’intervento sperimentale.

  • MaaT013

    è un prodotto sperimentale costituito da microbiota fecale allogenico, cioè un insieme di batteri benefici raccolti da diversi donatori. Viene somministrato per via rettale come una soluzione. Lo scopo è introdurre questi batteri “buoni” nel tratto intestinale dei pazienti per aiutare a ridurre l’infiammazione e migliorare i sintomi della graft-versus-host disease intestinale, quando altri trattamenti non sono più efficaci o sono intollerati.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Vancomycin

    Si somministra per via orale sotto forma di soluzione o capsule da 500 mg e viene assunto per via digestiva. È un antibiotico già approvato e ampiamente studiato, usato soprattutto per infezioni gravi da batteri Gram‑positivi e per la colite da *Clostridioides difficile*. Agisce legandosi a una parte della parete cellulare batterica (D‑Ala‑D‑Ala), bloccando la costruzione della parete e facendo morire i batteri. È classificato come antibiotico glicopeptide.

  • MaaT013

    Viene dato per via rettale come soluzione da 150 ml, introdotta direttamente nel colon con un catetere o un applicatore. È un prodotto sperimentale di microbiota fecale allogenico, ancora in fase di studio clinico e non ancora autorizzato per uso generale. È destinato a trattare la malattia graft‑versus‑host acuta dell’intestino nei bambini e adolescenti che non rispondono o non tollerano altre terapie. Il suo meccanismo consiste nel reintrodurre batteri "buoni" nell’intestino, favorendo un equilibrio microbico che riduce l’infiammazione. È classificato come terapia biologica di trapianto di microbiota fecale.

Malattie studiate

Malattia acuta del trapianto contro l'ospite gastrointestinale (GvHD acuta gastrointestinale) - È una condizione in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano l’apparato digestivo del ricevente dopo un trapianto. Si manifesta inizialmente con infiammazione della mucosa intestinale, provocando diarrea, dolore addominale e nausea. I sintomi possono intensificarsi nel corso di giorni o settimane, con peggioramento della consistenza delle feci e aumento della sensazione di crampi. In alcuni casi, l'infiammazione si estende a più segmenti dell’intestino, rendendo i disturbi più frequenti e intensi. L'evoluzione della malattia è tipicamente caratterizzata da una progressiva compromissione della funzionalità gastrointestinale se non controllata.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524302-15-00Codice del protocolloMPOH14Partecipanti previsti18 personePromotoreMaat Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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