Lo studio clinico si concentra su pazienti adulti con malattie ematologiche come leucemie o linfomi, che necessitano di un trapianto di cellule staminali ematopoietiche da un donatore compatibile. L’obiettivo principale è valutare l’incidenza di una complicanza chiamata malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) di grado 3-4, resistente ai corticosteroidi, dopo il trapianto. Questa condizione si verifica quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del paziente. Lo studio prevede l’uso di due diversi regimi di preparazione prima del trapianto, seguiti da una profilassi con ciclofosfamide e metotrexato per prevenire la GVHD.

I farmaci utilizzati nello studio includono busulfan, ciclofosfamide, clofarabina, fludarabina, metotrexato, tiotepa e un’immunoglobulina specifica chiamata anti-human T-lymphocyte immunoglobulin from rabbits. Questi farmaci vengono somministrati per via endovenosa e sono parte del trattamento di preparazione per il trapianto. La ciclofosfamide e il metotrexato vengono utilizzati anche dopo il trapianto per ridurre il rischio di GVHD. Alcuni pazienti riceveranno un placebo per confrontare l’efficacia dei trattamenti.

Lo studio è progettato per durare fino al 2028 e coinvolgerà pazienti di età compresa tra 18 e 70 anni. I partecipanti saranno monitorati per valutare l’efficacia e la sicurezza dei trattamenti, con particolare attenzione alla prevenzione della GVHD e al successo del trapianto. I risultati aiuteranno a determinare quale regime di preparazione e profilassi sia più efficace per ridurre le complicanze post-trapianto nei pazienti con malattie ematologiche.