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Studio sull'efficacia dell'etelcalcetide in bambini e adolescenti con iperparatiroidismo secondario e malattia renale cronica sottoposti a emodialisi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questa ricerca riguarda la gestione dell'iperparatiroidismo secondario, una condizione in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone a causa di problemi ai reni. La condizione interessa i pazienti con malattia renale cronica che necessitano di emodialisi, ovvero un trattamento medico che utilizza una macchina per filtrare il sangue quando i reni non funzionano più correttamente. Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di etelcalcetide nel ridurre i livelli di ormone paratiroideo intatto nel sangue.

Il farmaco utilizzato, denominato Parsabiv, viene somministrato tramite iniezione endovenosa, ovvero direttamente nella vena. Durante lo studio, il dosaggio del farmaco può essere regolato gradualmente per trovare la quantità più adatta a ciascun partecipante. Verranno monitorati diversi valori nel sangue, tra cui i livelli di calcio e di fosforo, per assicurare che rimangano entro intervalli sicuri e per osservare come il corpo reagisce al trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    L'ingresso nello studio avviene per i pazienti tra i 2 e i 18 anni che presentano un eccesso di ormone paratiroideo (una condizione chiamata iperparatiroidismo secondario) e una malattia renale cronica, sottoposti a emodialisi (un trattamento che sostituisce la funzione dei reni).

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Viene somministrato il farmaco etelcalcetide (nome commerciale parsabiv) tramite un'iniezione nella vena durante la seduta di dialisi.

    Il dosaggio iniziale viene regolato gradualmente attraverso un processo chiamato titolazione, che consiste nell'aggiustare la dose per raggiungere il livello terapeutico desiderato.

  3. Passaggio 3

    Periodo di valutazione dell'efficacia

    Tra la settimana 20 e la settimana 26 dello studio, viene effettuata la valutazione principale per misurare la variazione dei livelli di ormone paratiroideo intatto (IPTH) rispetto ai valori iniziali.

    Durante questo periodo, vengono monitorati anche i livelli di calcio e fosforo nel sangue, oltre ad altri parametri delle analisi del sangue per garantire la sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Il paziente deve avere un'età compresa tra i 2 e i 17 anni (minore di 18 anni).
  • Il genitore o il tutore legale deve fornire il consenso informato, ovvero l'autorizzazione scritta, mentre il bambino deve esprimere il proprio assenso, ovvero la propria accettazione del progetto.
  • Il paziente deve essere affetto da malattia renale cronica (una condizione in cui i reni non funzionano correttamente) e da iperparatiroidismo secondario (una condizione in cui le ghiandole paratiroidi, piccole ghiandole nel collo, producono troppo ormone).
  • Il paziente deve sottoporsi a emodialisi o emodiafiltrazione (trattamenti medici per pulire il sangue quando i reni non possono farlo da soli) almeno una volta a settimana.
  • Il livello di calcio ionizzato nel sangue (una forma di calcio misurabile nel corpo) deve essere uguale o superiore a 9,0 mg/dL.
  • Il livello di calcio nel liquido di dialisi (il liquido speciale usato durante il trattamento di dialisi) deve essere di almeno 2,5 mEq/L da almeno un mese.
  • Il paziente deve avere un peso secco target (il peso ideale del paziente dopo il trattamento di dialisi) di almeno 7 kg.
  • L'iperparatiroidismo secondario non deve essere causato da una mancanza di vitamina D.
  • Il livello medio dell'ormone paratiroideo intatto (un ormone che controlla i livelli di calcio nel sangue), misurato con due test effettuati in giorni diversi, deve essere superiore a 300 pg/mL.
  • Se il paziente assume vitamina D, leganti del fosfato (farmaci per controllare i livelli di fosforo) o integratori di calcio, la dose di questi farmaci non deve essere cambiata più del 50% nelle due settimane precedenti i test e deve rimanere stabile durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

24 criteri

  • Presenza di problemi al cuore come la sindrome del QT lungo congenita (un disturbo del ritmo cardiaco), blocchi cardiaci di secondo o terzo grado, tachiaritmie ventricolari (battiti del cuore troppo rapidi che partono dai ventricoli) o altre forme di aritmia (ritmo cardiaco irregolare).
  • Aver assunto il farmaco etelcalcetide nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio.
  • Assunzione di erbe medicinali (come l'iperico), vitamine o integratori negli ultimi 30 giorni, a meno di una specifica approvazione medica.
  • Essere in stato di gravidanza, stare allattando o avere programmi di rimanere incinta o allattare durante il trattamento e per i 3 mesi successivi.
  • Partecipazione attuale ad altri studi clinici che utilizzano nuovi farmaci o dispositivi, o aver terminato un altro studio clinico da meno di 30 giorni.
  • Aver già partecipato a questo specifico studio in precedenza.
  • Presenza di valori anomali negli esami del sangue, in particolare livelli troppo alti di transaminasi (enzimi che indicano la salute del fegato) superiori a 1,5 volte il limite normale.
  • Presenza di un intervallo QT corretto (un valore misurato tramite l'elettrocardiogramma che indica il tempo necessario al cuore per ricaricarsi tra un battito e l'altro) superiore a 500 ms o compreso tra 450 e 500 ms, salvo autorizzazione speciale del cardiologo pediatrico.
  • Presenza di anomalie nell'elettrocardiogramma (ECG, l'esame che registra l'attività elettrica del cuore) che potrebbero mettere a rischio la sicurezza del paziente.
  • Presenza di anemia (una condizione in cui il sangue ha pochi globuli rossi o emoglobina) che renda difficile effettuare i prelievi di sangue previsti.
  • Nuovi episodi o peggioramenti di crisi epilettiche (convulsioni).
  • Per le donne in età fertile, il rifiuto di utilizzare un metodo di contraccezione altamente efficace durante lo studio e per i 3 mesi successivi.
  • Uso di farmaci anti-convulsivanti (farmaci per prevenire le crisi epilettiche) che non sia in una dose stabile e terapeutica da almeno 3 mesi.
  • Programmazione di un intervento di paratiroidectomia (l'asportazione chirurgica delle ghiandole paratiroidi) durante il periodo dello studio.
  • Conoscenza di una sensibilità o allergia verso l'etelcalcetide o verso altri componenti del farmaco.
  • Impossibilità a seguire tutte le visite o le procedure previste dal protocollo dello studio.
  • Presenza di altre malattie o condizioni mediche significative che, secondo il medico, potrebbero interferire con lo studio o la sicurezza del paziente.
  • Storia di insufficienza cardiaca cronica instabile (una condizione in cui il cuore non riesce a pompare sangue a sufficienza) nell'ultimo anno.
  • Uso di farmaci non legati alla malattia renale negli ultimi 14 giorni, salvo approvazione medica (il paracetamolo è consentito).
  • Programmazione di un trapianto di rene durante lo studio.
  • Aver subito un intervento di paratiroidectomia nei 6 mesi precedenti l'inizio dello studio.
  • Presenza di un tumore attuale o storia di tumori in passato, ad eccezione dei tumori della pelle non melanoma avvenuti negli ultimi 5 anni.
  • Uso di farmaci che possono allungare l'intervallo QTc (un parametro dell'elettrocardiogramma che riguarda la durata dell'attività elettrica del cuore).
  • Aver assunto il farmaco cinacalcet nei 30 giorni precedenti l'inizio dello studio.
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Farmaci in studio

Etelcalcetide è un farmaco somministrato tramite infusione nella vena che serve a ridurre i livelli di un ormone chiamato paratormone nel sangue. Questo ormone viene prodotto dalle ghiandole paratiroidi e, in pazienti con malattie renali croniche che effettuano la dialisi, può diventare troppo alto, causando problemi di salute. Il farmaco aiuta a riportare questi livelli a una condizione più equilibrata.

Che cosa si sa già del trattamento

Etelcalcetide - Questo farmaco si somministra tramite un'iniezione direttamente nella vena ed è utilizzato per trattare l'iperparatiroidismo secondario nei pazienti con malattie renali croniche. La sostanza agisce legandosi ai recettori presenti sulle ghiandole paratiroidi, inviando un segnale che aiuta a ridurre la produzione eccessiva di un ormone chiamato paratormone. Fa parte di una classe di medicinali chiamati calcimimetici e viene attualmente studiato per valutarne l'efficacia e la sicurezza nei bambini e negli adolescenti sottoposti a dialisi.

Malattie studiate

Iperparatiroidismo secondario - Questa condizione si verifica quando le ghiandole paratiroidi producono una quantità eccessiva di ormone paratiroideo. Spesso è causata da problemi ai reni che impediscono il corretto mantenimento dei livelli di calcio e fosforo nel sangue. Con il progredire della malattia, il corpo cerca di compensare lo squilibrio minerale stimolando maggiormente queste ghiandole. Questo processo porta a un aumento continuo della produzione ormonale. La condizione evolve solitamente in risposta a disfunzioni metaboliche croniche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase IIINumero dello studio2023-506471-10-00Codice del protocollo20170724Partecipanti previsti29 personePromotoreAmgen Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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