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Studio sull'efficacia e sicurezza di PLS240 per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento dell'iperparatiroidismo secondario in persone con malattia renale allo stadio terminale che sono sottoposte a emodialisi. L'iperparatiroidismo secondario è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone paratiroideo a causa di problemi renali. Questo studio esamina l'efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato PLS240, che contiene la sostanza attiva upacicalcet sodico idrato. Il farmaco viene somministrato come soluzione per iniezione in siringhe pre-riempite.

Lo scopo principale dello studio è valutare se il PLS240 può ridurre i livelli di ormone paratiroideo (iPTH) di almeno il 30% nei partecipanti con iperparatiroidismo secondario che ricevono emodialisi. Lo studio è diviso in due fasi: una fase iniziale in cui i partecipanti ricevono il farmaco o un placebo senza sapere quale dei due stanno ricevendo, e una fase successiva in cui tutti i partecipanti ricevono il PLS240 per valutare la sicurezza a lungo termine del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un periodo massimo di 53 settimane. Saranno monitorati regolarmente per valutare i cambiamenti nei livelli di iPTH e per controllare eventuali effetti collaterali. L'obiettivo è determinare se il PLS240 è un trattamento sicuro ed efficace per gestire l'iperparatiroidismo secondario in persone con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della fase in doppio cieco

    La partecipazione alla fase in doppio cieco del trial clinico inizia con la somministrazione del farmaco PLS240 o di un placebo. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione endovenosa.

    Durante questa fase, l'obiettivo è valutare l'efficacia del PLS240 nel ridurre i livelli di iPTH (ormone paratiroideo intatto) di almeno il 30% nei partecipanti con iperparatiroidismo secondario in dialisi cronica.

  2. Passaggio 2

    Valutazione dell'efficacia

    La valutazione dell'efficacia avviene durante il periodo di valutazione dell'efficacia (EAP), che si estende dalla settimana 22 alla settimana 27.

    Durante questo periodo, si misura la riduzione media dei livelli di iPTH rispetto ai valori basali.

  3. Passaggio 3

    Fase di estensione in aperto

    Dopo aver completato la fase in doppio cieco, i partecipanti possono entrare nella fase di estensione in aperto.

    In questa fase, tutti i partecipanti ricevono il PLS240 per valutare la sicurezza a lungo termine del farmaco.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante la fase di estensione in aperto, vengono effettuati test di laboratorio clinici, esami fisici, e monitoraggio dei segni vitali per garantire la sicurezza del trattamento.

    Si monitora anche la presenza di eventi avversi e si eseguono elettrocardiogrammi (ECG) per valutare la sicurezza del farmaco.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial clinico è previsto concludersi entro il 30 settembre 2025.

    Al termine del trial, i dati raccolti verranno analizzati per determinare l'efficacia e la sicurezza del PLS240 nel trattamento dell'iperparatiroidismo secondario nei pazienti con malattia renale allo stadio terminale in emodialisi.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Età compresa tra 18 e 80 anni al momento del consenso informato.
  • In trattamento con emodialisi 3 volte a settimana da almeno 3 mesi.
  • Valore di iPTH (ormone paratiroideo intatto) prima della dialisi di almeno 400 pg/mL in almeno due valutazioni separate da almeno una settimana.
  • Valore di cCa (calcio corretto) prima della dialisi di almeno 8,3 mg/dL in almeno una valutazione.
  • Concentrazione di calcio nel liquido di dialisi di almeno 2,5 mEq/L e stabile per almeno 4 settimane.
  • Se si assumono steroli di vitamina D attivi, la dose deve essere stabile (variazione massima del 50%) nei 2 mesi precedenti e durante lo studio.
  • Se si assumono leganti del fosfato, la dose deve essere stabile (variazione massima del 50%) nei 2 mesi precedenti e durante lo studio.
  • Se si assumono integratori di calcio, la dose deve essere stabile (variazione massima del 50%) nei 2 mesi precedenti e durante lo studio.
  • Le donne devono essere in post-menopausa, sterilizzate chirurgicamente, avere una condizione medica che impedisce la gravidanza, impegnarsi a rimanere astinenti o utilizzare contraccezione efficace durante lo studio e per 2 settimane dopo l'ultima dose. Devono avere un test di gravidanza negativo durante il periodo di screening.
  • Gli uomini devono utilizzare contraccezione efficace durante l'attività sessuale e non donare sperma durante il trattamento e per 2 settimane dopo l'ultima dose.
  • Consenso informato scritto volontario per partecipare allo studio.
  • Accordo a non partecipare ad altri studi di agenti sperimentali durante lo studio.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno una storia di iperparatiroidismo secondario. Questo è un problema in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone a causa di un'altra condizione, come la malattia renale.
  • Non possono partecipare persone che non stanno facendo emodialisi. L'emodialisi è un trattamento che utilizza una macchina per pulire il sangue quando i reni non funzionano bene.
  • Non possono partecipare persone che non hanno completato la visita di follow-up di sicurezza della fase precedente dello studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PLS240: Questo farmaco è studiato per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario in persone con malattia renale allo stadio terminale che sono sottoposte a emodialisi. L'obiettivo principale è ridurre i livelli di ormone paratiroideo intatto (iPTH) del 30% o più. Durante la fase in doppio cieco, i partecipanti ricevono PLS240 per valutare la sua efficacia rispetto a un placebo. Nella fase a etichetta aperta, il farmaco viene somministrato per valutare la sicurezza a lungo termine nei partecipanti che hanno completato la fase in doppio cieco.

Che cosa si sa già del trattamento

PLS240 – Questo farmaco è somministrato per via orale e viene utilizzato principalmente per il trattamento dell'iperparatiroidismo secondario in pazienti con malattia renale allo stadio terminale sottoposti a emodialisi. Attualmente, PLS240 è in fase di sperimentazione clinica di fase 3, dove viene valutata la sua efficacia e sicurezza rispetto a un placebo. Le indicazioni terapeutiche principali includono la riduzione dei livelli di ormone paratiroideo intatto (iPTH) nei pazienti affetti da questa condizione. A livello molecolare, PLS240 agisce modulando i recettori del calcio, contribuendo a regolare la secrezione di ormone paratiroideo. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori del recettore del calcio.

Malattie studiate

Iperparatiroidismo secondario (SHPT) – L'iperparatiroidismo secondario è una condizione in cui le ghiandole paratiroidi producono troppo ormone paratiroideo (PTH) in risposta a bassi livelli di calcio nel sangue. Questo è comune nei pazienti con malattia renale cronica, specialmente quelli sottoposti a emodialisi, poiché i reni danneggiati non riescono a mantenere l'equilibrio di calcio e fosforo. L'eccesso di PTH può portare a ossa deboli e fragili, calcificazioni nei tessuti molli e problemi cardiovascolari. La progressione della malattia può variare, ma spesso richiede un monitoraggio regolare dei livelli di PTH, calcio e fosforo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504339-41-00Codice del protocolloPP3003Partecipanti previsti375 personePromotorePathalys Pharma Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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