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Studio sull'efficacia e la sicurezza di QEL-005 in pazienti con sclerodermia sistemica diffusa o con artrite reumatoide difficile da trattare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la ricerca di un nuovo trattamento chiamato QEL-005 per persone affette da Sclerosi sistemica cutanea diffusa, una malattia autoimmune che colpisce la pelle e diversi organi, o da Artrite reumatoide difficile da trattare, una condizione che causa infiammazione e dolore alle articolazioni. Il farmaco in esame è una terapia basata sulle cellule CAR T-regolatorie, un metodo che utilizza cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per aiutare a regolare la risposta immunitaria dell'organismo.

L'obiettivo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di QEL-005 somministrata tramite infusione endovenosa, ovvero una procedura che permette al farmaco di entrare direttamente nel flusso sanguigno. Durante il percorso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per osservare eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 2 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Somministrazione del trattamento

    Ricezione di una singola dose di QEL-005 attraverso una infusione endovenosa, ovvero l'introduzione del farmaco direttamente nelle vene.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della sicurezza

    Osservazione della sicurezza e della tollerabilità del trattamento nei 14 giorni successivi all'infusione per individuare eventuali effetti indesiderati o tossicità limitanti la dose.

    Controllo dei parametri vitali, dell'elettrocardiogramma (un esame che registra l'attività elettrica del cuore) e dei risultati degli esami del sangue per rilevare cambiamenti significativi.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Avere un'età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Per chi soffre di sclerosi sistemica cutanea diffusa (una malattia rara che colpisce la pelle e gli organi interni), deve esserci una diagnosi confermata secondo i criteri internazionali.
  • Presenza di anticorpi antinucleari positivi nei test del sangue (un segno che il sistema immunitario attacca le cellule del corpo).
  • Mancata risposta sufficiente ai farmaci DMARDs (farmaci che servono a modificare il decorso della malattia e a regolare il sistema immunitario).
  • Presenza di un coinvolgimento della pelle con un punteggio Rodnan Skin Score di almeno 15 (un sistema per misurare quanto la pelle sia diventata dura o spessa a causa della malattia).
  • Segnali di fibrosi polmonare (una condizione in cui il tessuto dei polmoni diventa rigido e cicatrizzato) rilevati tramite esami radiologici o test della funzione respiratoria.
  • Segni di malattia attiva basati su test specifici per valutare l'attività della sclerosi sistemica.
  • Essere in regola con il calendario vaccinale secondo le linee guida locali.
  • Avere una buona funzionalità del sangue, del fegato e dei reni, verificata tramite esami di laboratorio.
  • Essere disposti a sottoporsi alla vaccinazione annuale contro l'influenza.
  • Accettare di partecipare a un periodo di monitoraggio di 15 anni dopo lo studio.
  • Avere uno stato di salute generale classificato con un punteggio ECOG inferiore a 3 (una scala che misura quanto la malattia influenzi le attività quotidiane e la capacità di movimento).
  • Essere in grado e disposti a utilizzare un metodo contraccettivo molto efficace.
  • Assumere un dosaggio stabile di steroidi (farmaci antinfiammatori) prima dell'inizio della valutazione.
  • Per chi soffre di artrite reumatoide difficile da trattare, deve esserci una diagnosi confermata secondo i criteri internazionali.
  • Presenza di malattia clinicamente attiva, confermata da risultati medici o esami del sangue.
  • Segni di infiammazione nelle articolazioni bersaglio, valutati tramite il test DAS28 CRP (un indice che misura l'attività dell'artrite analizzando il gonfiore delle articolazioni e la presenza di una proteina infiammatoria nel sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Presenza di altre condizioni mediche importanti o di risultati anomali degli esami del sangue che, secondo il medico, potrebbero mettere a rischio la sicurezza del paziente o impedirgli di seguire correttamente le procedure dello studio.
  • Avere o temere di avere malattie autoimmuni, ovvero malattie in cui il sistema immunitario (la difesa naturale del corpo) attacca erroneamente i tessuti sani, diverse da quelle oggetto dello studio.
  • Presenza di un'infezione attiva o di infezioni croniche che si ripetono spesso e che richiedono cure mediche.
  • Immunodeficienza, che è una condizione in cui il sistema immunitario è indebolito e non riesce a proteggere il corpo, o l'uso di terapie con immunoglobuline (proteine che aiutano il sistema di difesa del corpo).
  • Aver avuto o avere attualmente infezioni da Epatite B o C (malattie del fegato), tubercolosi, sifilide o HIV (virus che colpiscono il sistema immunitario).
  • Presenza di problemi importanti al cuore o ai polmoni.
  • Avere avuto un tumore (una crescita incontrollata di cellule anomale) negli ultimi 5 anni.
  • Assunzione di farmaci vietati che non possono essere sospesi al momento della valutazione iniziale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

QEL-005 è una terapia cellulare avanzata che utilizza le cellule immunitarie del paziente stesso (cellule T-regolatorie) modificate in laboratorio per colpire una specifica proteina chiamata CD19. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione in vena e ha lo scopo di aiutare a regolare il sistema immunitario nei pazienti affetti da sclerodermia sistemica o artrite reumatoide difficile da trattare.

Che cosa si sa già del trattamento

QEL-005 - Questo farmaco viene somministrato tramite una infusione direttamente nella vena ed è attualmente in fase di sperimentazione iniziale per valutarne la sicurezza negli esseri umani. Si tratta di una terapia cellulare avanzata progettata per trattare malattie autoimmuni rare come la sclerodermia sistemica e l'artrite reumatoide difficile da curare. Il meccanismo d'azione consiste nell'utilizzare cellule del sistema immunitario del paziente stesso, modificate in laboratorio per agire come regolatori, con l'obiettivo di calmare la risposta immunitaria eccessiva che attacca i tessuti del corpo. Dal punto di vista farmacologico, è classificato come una terapia con cellule CAR T-regolatorie mirate alla proteina CD19.

Malattie studiate

  • Sclerosi sistemica cutanea diffusa

    Questa condizione è una malattia autoimmune che colpisce principalmente la pelle e i tessuti connettivi. Caratterizzata da un'eccessiva produzione di collagene, porta a un indurimento diffuso della cute. Il processo si manifesta spesso con un ispessimento della pelle che si estende rapidamente verso il tronco e gli arti. Nel tempo, l'indurimento può coinvolgere anche gli organi interni, compromettendone il funzionamento. La progressione varia da individuo a individuo, ma tende a coinvolgere ampie aree del corpo.

  • Artrite reumatoide

    Si tratta di un'infiammazione cronica che colpisce principalmente le articolazioni. La malattia progredisce attraverso attacchi che causano gonfiore, dolore e rigidità nelle articolazioni. Con il passare del tempo, l'infiammazione può portare a un danneggiamento delle strutture articolari. In alcuni casi, la condizione può diventare difficile da gestire a causa della persistenza dei sintomi. Il processo può estendersi oltre le articolazioni, influenzando altri tessuti del corpo.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-523971-46-00Codice del protocolloQEL-005-CLN-01Partecipanti previsti16 personePromotoreQuell Therapeutics Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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