In breve
QEL-005 è una terapia cellulare sperimentale studiata per la prima volta nell'uomo nella sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) e nell'artrite reumatoide difficile da trattare (D2TRA). Non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio e viene somministrata come singola infusione endovenosa. Uno studio di Fase 1/2, autorizzato nell'UE, ne sta valutando la sicurezza e la tollerabilità in 16 partecipanti.
Punti chiave
- QEL-005 è una terapia cellulare sperimentale senza autorizzazione all'immissione in commercio.
- È in studio nella sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) e nell'artrite reumatoide difficile da trattare (D2TRA).
- L'unico studio è di Fase 1/2 ed è attualmente autorizzato.
- Lo studio prevede di arruolare 16 partecipanti.
- QEL-005 viene somministrato come singola infusione endovenosa.
- L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità, incluse le tossicità dose-limitanti e gli eventi avversi.
Che cos'è QEL-005?
QEL-005 è una terapia cellulare sperimentale sviluppata da Quell Therapeutics Limited. È classificata come sostanza strutturalmente diversa di origine da terapia cellulare nei registri dei prodotti del Sistema Informativo delle Sperimentazioni Cliniche dell'UE (CTIS), il che significa che deriva da cellule viventi anziché essere un medicinale chimico convenzionale. QEL-005 non ha un'autorizzazione all'immissione in commercio, pertanto non è ancora approvato come medicinale e può essere somministrato solo alle persone che partecipano a sperimentazioni cliniche.
Come agisce QEL-005?
I registri delle sperimentazioni non descrivono in dettaglio il meccanismo d'azione di QEL-005. In quanto terapia cellulare, è progettata per agire sul sistema immunitario, ma il suo esatto funzionamento non è stato indicato nei dati di registro disponibili.
Per quali patologie è usato o studiato?
QEL-005 è in studio in due patologie autoimmuni:
- Sclerosi sistemica cutanea diffusa (dcSSc) — una rara malattia autoimmune in cui la pelle e talvolta gli organi interni si ispessiscono e si induriscono a causa di un eccesso di collagene.
- Artrite reumatoide difficile da trattare (D2TRA) — una forma di artrite reumatoide che non ha risposto adeguatamente a molteplici trattamenti standard.
Come viene somministrato QEL-005?
QEL-005 viene somministrato come singola infusione endovenosa, cioè direttamente in una vena. La forma farmaceutica registrata nei registri del prodotto è un'infusione.
Cosa mostrano le sperimentazioni cliniche?
Esiste una sperimentazione clinica su QEL-005, identificata come studio QEL-005-CLN-01. Si tratta di uno studio interventistico di Fase 1/2 attualmente autorizzato nell'UE. Lo studio prevede di arruolare 16 partecipanti nelle due patologie.
Lo studio è diviso in due parti. La parte di aumento della dose valuterà l'incidenza di tossicità dose-limitanti (DLT) definite dal protocollo entro 14 giorni dall'infusione, nonché gli eventi avversi gravi (SAE) insorti durante il trattamento, gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi di particolare interesse (AESI). La parte di espansione continuerà a monitorare SAE, AE e AESI insorti durante il trattamento, insieme a variazioni clinicamente significative degli esami di laboratorio di sicurezza, dell'elettrocardiogramma (ECG) e dei segni vitali. Lo scopo dichiarato della sperimentazione è determinare la sicurezza e la tollerabilità di una singola dose di QEL-005.
Quali effetti collaterali sono noti?
Nei registri non sono disponibili dati sugli effetti collaterali di QEL-005. Poiché si tratta di uno studio first-in-human, la sperimentazione stessa è progettata per rilevare e registrare gli eventi avversi, inclusi gli eventi avversi gravi e gli eventi avversi di particolare interesse.