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Studio fase 2 di nemolizumab in pazienti adulti con sclerodermia sistemica per valutare l’efficacia sullo spessore cutaneo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Systemic sclerosis è una malattia rara che provoca l’indurimento della pelle e può interessare anche organi interni, limitando la loro capacità di funzionare normalmente. Il farmaco in studio, chiamato nemolizumab, è somministrato mediante iniezione sotto la pelle (iniezione subcutanea) e viene confrontato con una sostanza inattiva nota come placebo. Entrambe le opzioni vengono date in forma di soluzione in penna pre‑riempita.

Lo scopo dello studio è valutare quanto il nemolizumab sia efficace nel ridurre lo spessore della pelle e sia sicuro da usare in pazienti adulti affetti da questa condizione, identificando al contempo la dose più adatta.

Nel corso dello studio i partecipanti ricevono iniezioni regolari per un periodo iniziale di 52 settimane, seguito da un’estensione opzionale fino a 156 settimane. Durante questo tempo vengono effettuati controlli periodici per misurare lo spessore cutaneo con lo strumento chiamato modified Rodnan Skin Score, monitorare la salute generale e registrare eventuali effetti indesiderati. Le visite includono controlli di routine, analisi di laboratorio e valutazioni cliniche per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomization

    After joining the study you are assigned by the study system to receive either nemolizumab or placebo. the assignment is double‑blind, meaning you will not know which product you receive.

  2. Passaggio 2

    Baseline assessments

    Before the first injection a series of measurements is performed. These include the thickness of the skin (modified roddan skin score), lung capacity (forced vital capacity), vital signs, blood laboratory tests, and an electrocardiogram. The results serve as the reference point for later comparisons.

  3. Passaggio 3

    First injection and start of treatment

    The study medication is given by subcutaneous injection (under the skin) using a pre‑filled pen. The exact amount of nemolizumab or the inert placebo is defined by the study protocol and is administered according to the scheduled visits.

  4. Passaggio 4

    Regular follow‑up visits during the main period

    You attend scheduled Clinic visits throughout a 52‑week main treatment period. At each visit you receive the next injection, and the study team repeats the skin score, lung function test, vital signs, laboratory tests, and records any side effects.

  5. Passaggio 5

    Primary efficacy Evaluation at week 52

    After completing 52 weeks of injections, the main Outcome (change in the modified roddan skin score) is measured and compared with the baseline value.

  6. Passaggio 6

    Extension period enrollment

    If you choose to continue, you enter a 156‑week extension phase. The same injection Schedule continues, and safety assessments are performed regularly.

  7. Passaggio 7

    Ongoing safety monitoring during the extension

    Throughout the 156‑week extension you continue to receive the subcutaneous injection, and the study records any adverse events, changes in vital signs, laboratory results, weight, and electrocardiogram findings.

  8. Passaggio 8

    Final assessments at the end of the extension

    At the conclusion of the 156‑week extension a final set of measurements is performed, including skin thickness, lung capacity, blood tests for drug levels, and tests for antibodies that might have formed against nemolizumab.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Età minima di 18 anni (o età adulta legale del Paese).
  • Diagnosi di sclerodermia sistemica confermata secondo i criteri ACR/EULAR del 2013.
  • Punteggio modified Rodnan Skin Score (mRSS) entro i limiti richiesti: per la forma diffusa (DcSSc) deve essere tra 12 e <30; per la forma limitata (LcSSc) deve essere almeno 8. (Il mRSS è una misura dello spessore della pelle.)
  • Nel caso della forma limitata (LcSSc) non deve essere presente l'anticorpo anti‑centromere (un tipo di anticorpo che esclude alcuni pazienti).
  • Durata della malattia: per la forma diffusa (DcSSc) non più di 5 anni dal primo sintomo diverso da Raynaud; per la forma limitata (LcSSc) non più di 2 anni.
  • Trattamenti di base stabili da almeno 3 mesi prima dell’inizio dello studio: può includere nintedanib (≤150 mg due volte al giorno) e/o methotrexate (≤25 mg a settimana) o Mycophenolate (varie forme, ≤3000 mg al giorno). (Methotrexate non può essere usato insieme a Mycophenolate.)
  • Condizione di malattia “precoce”: se la durata è ≤18 mesi, oppure, se è >18 mesi, è necessario avere almeno due dei seguenti sette criteri:
    • Due nuove aree del corpo coinvolte negli ultimi 6 mesi.
    • Aumento del mRSS di almeno 3 punti rispetto alla valutazione più recente.
    • Una nuova area coinvolta e aumento del mRSS di almeno 2 punti.
    • Rilevazione di “tendon friction rub” (sfregamento del tendine), artrite o tenosinovite non spiegabili da altre cause.
    • Valori elevati di CRP ad alta sensibilità (≥ 0,6 mg/dL) o di ESR (≥ 28 mm/ora).
    • Presenza di coinvolgimento polmonare (SSc‑ILD) confermato da HRCT o anticorpi anti‑topoisomerasi I (anti‑Scl‑70) ≥ 20 U/mL.
    • Punteggio mDAI (indice di attività della malattia) ≥ 2,5.
    • Uomini (e le loro partner femminili) e donne in età fertile devono usare metodi contraccettivi efficaci o astenersi completamente durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo l’ultima dose; i contraccettivi di emergenza non sono accettati.
    • Le donne che non possono più avere figli devono avere almeno una delle seguenti condizioni: assenza di mestruazioni per un anno senza altra causa (con conferma FSH ≥40 IU/L se sotto i 60 anni) oppure interventi chirurgici (isterectomia, rimozione delle tube o delle ovaie) effettuati almeno 3 mesi prima.
    • Deve firmare il consenso informato e accettare di seguire tutti gli impegni dello studio, compreso l’uso di un dispositivo elettronico per registrare i dati.

Chi non può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Non può partecipare se ha risultati positivi per anticorpi anti‑centromero (un tipo di test del sangue) nei pazienti con forma limitata della sclerosi sistemica.
  • Non può partecipare se ha risultati positivi per anticorpi anti‑RNA polimerasi III (un altro test del sangue) quando la malattia dura più di 18 mesi.
  • Non può partecipare se la sua clearance della creatinina è inferiore a 30 ml/min, un indicatore che la funzione renale è molto ridotta.
  • Non può partecipare se ha infezioni attive come epatite B, epatite C o HIV, rilevate con esami del sangue specifici.
  • Non può partecipare se ha avuto un’infezione batterica, virale o fungina grave che ha richiesto ricovero o antibiotici/antivirali per via endovenosa negli ultimi 4 settimane, o antibiotici per via orale negli ultimi 2 settimane.
  • Non può partecipare se ha una immunodeficienza primaria, cioè una condizione in cui il sistema immunitario è naturalmente debole.
  • Non può partecipare se ha ricevuto un trapianto di midollo osseo, una terapia con cellule CAR‑T o altre cellule geneticamente modificate.
  • Non può partecipare se ha avuto un tumore o una malattia linfoproliferativa negli ultimi 5 anni, eccetto alcuni tumori della pelle (carcinoma basocellulare, carcinoma a cellule squamose in situ, carcinoma in situ del collo dell’utero) o cheratosi attiniche, purché trattati e senza recidiva negli ultimi 12 settimane.
  • Non può partecipare se ha una storia di dipendenza da alcol o altre sostanze, o se il medico ritiene che non possa seguire le istruzioni dello studio.
  • Non può partecipare se ha qualsiasi condizione medica, inclusi problemi polmonari, psicologici o anomalie di laboratorio significative, che possano comportare rischi eccessivi o interferire con i risultati dello studio.
  • Non può partecipare se non ha rispettato le restrizioni sui farmaci (corticosteroidi sistemici, antimalarici, ciclosporina, tacrolimus, inibitori della calcineurina, ciclofosfamide, clorammicina, biologici, terapie anti‑CD‑20, terapie depletive, radiazioni linfoidi totali, talidomide, immunoglobuline endovenose, agenti antifibrotici, modulatori della guanilato‑ciclasi solubile, inibitori JAK, inibitori della tirosina chinasi, penicillamina o farmaci sperimentali) prima dello screening o se si prevede che non li rispetterà durante lo studio.
  • Non può partecipare se consuma alcol o sostanze stupefacenti durante lo studio.
  • Non può partecipare se ha gravi problemi polmonari, come una capacità vitale forzata (FVC) inferiore al 50 % del valore previsto o un trasferimento di gas carbonico (DLCO) inferiore al 40 % del valore previsto; oppure se ha BPCO grave, asma grave, infezioni respiratorie gravi recenti, infezioni respiratorie ricorrenti, è fumatore o ha altre malattie respiratorie che il medico ritiene possano interferire, oppure è in lista o sarà in lista per trapianto di polmone entro 12 mesi.
  • Non può partecipare se ha malattie cardiache importanti, come aritmie che richiedono terapia, insufficienza cardiaca (classe III‑IV secondo la scala NYHA), angina instabile, ipertensione non controllata, cor pulmonale, versamento pericardico sintomatico, infarto miocardico negli ultimi 6 mesi, ipertensione polmonare (classe WHO III o superiore), malassorbimento severo che richiede nutrizione parenterale, crisi renale sclerodermica (SRC) negli ultimi 6 mesi o malattia epatica cronica (classificazione Child‑Pugh A, B o C).
  • Non può partecipare se pesa meno di 30 kg al momento dello screening.
  • Non può partecipare se è incinta, allatta, prevede di rimanere incinta, o non è disposta a usare metodi contraccettivi adeguati durante lo studio.
  • Non può partecipare se ha già ricevuto il farmaco nemolizumab in precedenza.
  • Non può partecipare se ha una diagnosi primaria di un’altra malattia auto‑immunitaria reumatica, come artrite reumatoide, lupus eritematoso sistemico, polimiosite, dermatomiosite, vasculite sistemica, sindrome di Sjögren, sindrome anti‑sintetasi o una malattia mista connettivale.
  • Non può partecipare se ha una malattia simile alla sclerosi sistemica, come sclerodermia localizzata (morphea), fasciite eosinofila, graft‑versus‑host sclerodermico, condizioni fibromucinosiche (sclerodermia, scleromicosi) o condizioni sclerodermiche dovute a esposizione chimica o a farmaci (ad es. olio di colza tossico, cloruro di vinile, bleomicina, agenti di contrasto a base di gadolinio).
  • Non può partecipare se è allergico o ha avuto una reazione di ipersensibilità (compresa l’anafilassi) a prodotti a base di immunoglobuline o a qualsiasi componente del farmaco in studio.
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Farmaci in studio

Nemolizumab è un farmaco sperimentale somministrato mediante iniezione sottocutanea. È progettato per agire sul sistema immunitario e si pensa possa ridurre lo spessore della pelle nei pazienti adulti affetti da sclerodermia sistemica. Nel contesto dello studio, i partecipanti ricevono questo farmaco per valutare quanto bene migliora la loro condizione cutanea rispetto a un placebo, sia durante il periodo di trattamento principale di 52 settimane sia durante l’estensione di ulteriori 156 settimane. Lo studio osserva anche la sicurezza del farmaco, monitorando eventuali effetti indesiderati che possono comparire durante l’intero periodo di trattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

Nemluvio 30 mg powder and solvent for solution for injection in pre-filled pen - Il farmaco è somministrato per via sottocutanea mediante penna pre‑riempita contenente una soluzione iniettabile; è attualmente in fase di studi clinici di fase 2 ed è presente nella letteratura come anticorpo monoclonale sperimentale. Viene studiato principalmente per il trattamento della sclerosi sistemica, una malattia rara della pelle e dei tessuti connettivi. Il nemolizumab si lega al recettore dell’interleuchina‑31, bloccando l’attivazione di cellule infiammatorie e riducendo il gonfiore e l’ispessimento cutaneo. È classificato come anticorpo monoclonale anti‑IL‑31.

Malattie studiate

Sclerosi sistemica - è una malattia autoimmune che colpisce la pelle e alcuni organi interni. La pelle diventa più spessa e rigida a causa di un accumulo di tessuto fibroso. Con il tempo la fibrosi può estendersi a vasi sanguigni, polmoni, cuore e reni, modificandone la funzione. La condizione tende a progredire in fasi, iniziando spesso con un aumento della tensione cutanea e poi coinvolgendo gradualmente altri tessuti. I sintomi possono variare in intensità e cambiare nel corso degli anni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-522294-11-00Codice del protocolloSPR207796Partecipanti previsti154 personePromotoreGalderma S.A.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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