Studio su Troriluzole e Pegargiminase per Pazienti con Glioblastoma di Nuova Diagnosi e Ricorrente

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Di cosa tratta questo studio?

Il glioblastoma รจ un tipo di tumore al cervello molto aggressivo. Questo studio si concentra su pazienti con glioblastoma di nuova diagnosi o ricorrente. L’obiettivo รจ identificare terapie sperimentali che possano migliorare la sopravvivenza complessiva dei pazienti. Tra i trattamenti in esame ci sono il Troriluzole, somministrato in forma di capsule, e lADI-PEG-20, un’iniezione intramuscolare. Il Troriluzole รจ un composto chimico, mentre lADI-PEG-20 รจ una proteina modificata.

Lo studio รจ progettato per valutare diversi regimi terapeutici e determinare se specifici sottotipi di pazienti o biomarcatori associati traggono benefici unici dal trattamento. In una prima fase, si cerca di identificare le terapie sperimentali efficaci, mentre in una seconda fase si confermano i risultati per supportare una nuova applicazione del farmaco. I pazienti partecipano a diverse fasi dello studio, che possono includere l’uso di un placebo.

La durata massima del trattamento con Troriluzole รจ di 48 settimane, mentre per lADI-PEG-20 รจ di 104 settimane. Lo studio mira a migliorare la sopravvivenza complessiva e a valutare la risposta del tumore ai trattamenti. I risultati potrebbero portare a nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con glioblastoma.

1 inizio dello studio

Il paziente viene assegnato a uno dei regimi di trattamento per il glioblastoma (GBM) appena diagnosticato o ricorrente.

Viene effettuata una risonanza magnetica (MRI) entro 14 giorni per i pazienti con GBM ricorrente e entro 21 giorni per quelli appena diagnosticati.

2 fase di screening

Il paziente riceve il trattamento sperimentale per valutare se migliora la sopravvivenza complessiva.

Il trattamento puรฒ includere l’uso di troriluzole in capsule per uso orale o ADI-PEG-20 in polvere e solvente per iniezione intramuscolare.

3 somministrazione del trattamento

Il troriluzole viene somministrato per via orale secondo il dosaggio prescritto dal medico.

L’ADI-PEG-20 viene somministrato tramite iniezione intramuscolare secondo il dosaggio prescritto dal medico.

4 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato per valutare la risposta al trattamento, inclusa la sopravvivenza libera da progressione e la risposta del tumore.

La durata della risposta viene misurata dal momento della risposta fino alla progressione della malattia o alla morte.

5 fase di espansione

Se il trattamento sperimentale mostra efficacia, viene confermato in una fase di espansione per supportare una nuova domanda di farmaco.

L’obiettivo รจ identificare terapie sperimentali che migliorano la sopravvivenza complessiva per i pazienti con GBM.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 4 dicembre 2026.

I risultati finali determineranno l’efficacia dei trattamenti sperimentali per il GBM.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Tutti i pazienti devono avere un’etร  di almeno 18 anni.
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, รจ necessario aver effettuato una risonanza magnetica (MRI) entro 14 giorni prima della randomizzazione.
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, รจ richiesto uno stato di performance Karnofsky di almeno il 70%. Questo รจ un punteggio che valuta la capacitร  di una persona di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, รจ necessaria la disponibilitร  di tessuto tumorale rappresentativo del glioblastoma (GBM) dalla chirurgia iniziale o ricorrente, se eseguita.
  • Per i pazienti di nuova diagnosi, il tumore deve essere confermato come glioblastoma di grado IV, incluso il gliosarcoma, secondo i criteri dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS). Deve essere di tipo IDH wild-type, determinato tramite immunoistochimica o sequenziamento.
  • Per i pazienti di nuova diagnosi, รจ preferibile aver effettuato una risonanza magnetica (MRI) entro 21 giorni prima della randomizzazione.
  • Per i pazienti di nuova diagnosi, l’uso di desametasone non deve superare i 4 mg al giorno nei 5 giorni precedenti la randomizzazione. Il desametasone รจ un farmaco usato per ridurre l’infiammazione.
  • Per i pazienti di nuova diagnosi, รจ richiesto uno stato di performance Karnofsky di almeno il 60%.
  • Per i pazienti di nuova diagnosi, รจ necessaria la disponibilitร  di tessuto tumorale rappresentativo del glioblastoma (GBM) dalla chirurgia definitiva o dalla biopsia.
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, il tumore deve essere confermato come glioblastoma, incluso il gliosarcoma, al primo o secondo ritorno dopo la terapia iniziale, che deve includere almeno la radioterapia.
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, deve esserci evidenza di malattia ricorrente dimostrata dalla progressione della malattia secondo criteri leggermente modificati di valutazione della risposta in neuro-oncologia (RANO).
  • Per i pazienti con tumore ricorrente, l’uso di desametasone non deve superare i 4 mg al giorno nei 5 giorni precedenti la randomizzazione.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il glioblastoma, un tipo di tumore al cervello.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
03.06.2022
Germania Germania
Non reclutando
29.11.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Regorafenib รจ un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori. Funziona bloccando l’azione di alcune proteine che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Nel contesto del trial clinico, viene studiato per vedere se puรฒ migliorare la sopravvivenza complessiva nei pazienti con glioblastoma.

Abemaciclib รจ un farmaco che inibisce specifiche proteine chiamate chinasi, che sono coinvolte nella crescita e divisione delle cellule tumorali. Viene testato nel trial per determinare se puรฒ essere efficace nel trattamento del glioblastoma.

Veliparib รจ un inibitore della PARP, una proteina che aiuta le cellule a riparare il DNA danneggiato. Questo farmaco viene studiato per vedere se puรฒ aumentare l’efficacia di altri trattamenti nel combattere il glioblastoma.

CC-115 รจ un farmaco sperimentale che agisce su specifici percorsi cellulari per inibire la crescita del tumore. Nel trial, viene valutato per il suo potenziale nel migliorare i risultati nei pazienti con glioblastoma.

Marizomib รจ un inibitore del proteasoma, che interferisce con il sistema di smaltimento delle proteine nelle cellule tumorali, portando alla loro morte. Viene testato per la sua capacitร  di trattare il glioblastoma.

Varlitinib รจ un inibitore della tirosina chinasi, che blocca i segnali che promuovono la crescita delle cellule tumorali. Questo farmaco รจ in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento del glioblastoma.

ONC201 รจ un farmaco sperimentale che mira a indurre la morte delle cellule tumorali attraverso un meccanismo unico. Viene valutato nel trial per la sua efficacia contro il glioblastoma.

Depatuxizumab mafodotin รจ un anticorpo coniugato a un farmaco che si lega a specifiche proteine sulla superficie delle cellule tumorali, rilasciando un agente tossico per uccidere le cellule. รˆ studiato per il suo potenziale nel trattamento del glioblastoma.

Malattie indagate:

Glioblastoma โ€“ Il glioblastoma รจ un tipo di tumore cerebrale molto aggressivo che origina dalle cellule gliali, che supportano e proteggono i neuroni nel cervello. Si sviluppa rapidamente e puรฒ invadere il tessuto cerebrale circostante, rendendo difficile la sua rimozione completa. I sintomi possono includere mal di testa, nausea, vomito, convulsioni e cambiamenti nella personalitร  o nelle capacitร  cognitive. La progressione della malattia รจ spesso rapida, con un aumento delle dimensioni del tumore e un peggioramento dei sintomi nel tempo. La diagnosi viene solitamente confermata attraverso esami di imaging come la risonanza magnetica.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 13:40

ID dello studio:
2024-511452-40-00
Codice del protocollo:
GCAR-7213
NCT ID:
NCT03970447
Fase dello studio:
Fase II e Fase III (Integrate)

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