In breve
Questo articolo riassume gli studi clinici su troriluzole. I trial valutano soprattutto efficacia, sicurezza e tollerabilità in persone con disturbo ossessivo-compulsivo e in pazienti con glioblastoma. Alcuni studi sono di fase 3, mentre uno è in fase 4.
Punti chiave
- I trial clinici su troriluzole studiano soprattutto il disturbo ossessivo-compulsivo e il glioblastoma. Due studi di fase 3 nel OCD valutano l’efficacia e la sicurezza come terapia aggiuntiva in persone che non hanno risposto bene ai trattamenti già in corso. Un altro studio di fase 3 esamina la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine nello stesso disturbo. C’è anche uno studio di fase 4 nel glioblastoma che cerca terapie sperimentali capaci di migliorare la sopravvivenza globale e di individuare sottogruppi di pazienti che possono trarne beneficio. Gli esiti principali misurano il cambiamento dei sintomi con la scala Y-BOCS nel OCD e la sopravvivenza globale nel glioblastoma.
Panoramica degli studi
I dati disponibili mostrano tre studi clinici su troriluzole, tutti di tipo interventional, cioè studi in cui i partecipanti ricevono un trattamento assegnato dal protocollo di ricerca.
Due trial riguardano il disturbo ossessivo-compulsivo e sono in fase 3, mentre un altro è uno studio di fase 4 nel glioblastoma (GBM).
Studi nel disturbo ossessivo-compulsivo
Lo studio NCT04693351 ha valutato troriluzole come terapia aggiuntiva per persone con OCD che avevano avuto una risposta insufficiente al trattamento già in corso. L’obiettivo principale era vedere se il cambiamento del punteggio Y-BOCS mostrava un miglioramento dei sintomi ossessivo-compulsivi rispetto al placebo.
Questo trial era in fase 3, è stato completato e ha arruolato 700 partecipanti. Nel confronto erano presenti dosi orali di troriluzole da 100 mg e 140 mg, oltre a un placebo per capsule BHV-4157.
Lo studio NCT04708834 ha valutato la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di troriluzole come terapia aggiuntiva in persone con OCD che non avevano risposto in modo adeguato a trattamenti come SSRI, clomipramina, venlafaxina o desvenlafaxina. Gli esiti principali includevano eventi avversi gravi, interruzioni dovute a eventi avversi, eventi ritenuti legati al farmaco e alterazioni di laboratorio clinicamente importanti.
Anche questo studio era di fase 3, è stato completato e ha arruolato 1200 partecipanti. Le dosi studiate erano 100 mg e 140 mg per via orale.
Studio nel glioblastoma
Lo studio NCT03970447 riguarda pazienti con glioblastoma, indicato anche come GBM, ed è uno studio autorizzato di fase 4. Il protocollo fa parte di un disegno più ampio che cerca terapie sperimentali capaci di migliorare la sopravvivenza globale e di identificare sottogruppi di pazienti o biomarcatori che possano trarre beneficio in modo particolare.
In questo studio troriluzole compare insieme ad altre terapie sperimentali, tra cui ADI-PEG-20 e AZD1390. L’esito principale è la sopravvivenza globale, definita come il tempo dalla randomizzazione alla morte per qualsiasi causa.
Chi può partecipare
Nei trial sul disturbo ossessivo-compulsivo possono partecipare persone con OCD che hanno avuto una risposta insufficiente alla terapia già in uso. Nel secondo studio su OCD, questa risposta insufficiente riguarda in modo specifico trattamenti come SSRI, clomipramina, venlafaxina o desvenlafaxina.
Nel trial sul glioblastoma partecipano pazienti con Oncology - Glioblastoma (GBM), nell’ambito di uno studio che valuta regimi sperimentali multipli.
Misure di risultato
Negli studi su OCD, il risultato principale è il cambiamento del punteggio Y-BOCS, uno strumento usato per misurare la gravità dei sintomi ossessivo-compulsivi.
Nel trial su glioblastoma, il risultato principale è la sopravvivenza globale, cioè il tempo fino al decesso per qualsiasi causa dopo la randomizzazione.
Nel trial di sicurezza a lungo termine, i ricercatori osservano soprattutto eventi avversi gravi, interruzioni del trattamento e alterazioni di laboratorio considerate importanti dal punto di vista clinico.
Stato e dimensione dei trial
I due studi nel disturbo ossessivo-compulsivo risultano completed, cioè completati, con 700 e 1200 partecipanti rispettivamente.
Lo studio nel glioblastoma è authorised e ha un arruolamento previsto di 1845 partecipanti.
Nel complesso, i dati mostrano che la ricerca su troriluzole è concentrata soprattutto sull’uso come terapia aggiuntiva nell’OCD e su strategie sperimentali nel GBM.