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Studio su tre dosi di frevecitinib (KN-002) e salbutamolo in pazienti con asma grave non controllata con terapia ICS/LABA a dose media‑alta

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il progetto riguarda persone con severe asthma che non riescono a controllare i sintomi nonostante l’uso di dosi medie‑alte di farmaci combinati a base di corticosteroidi inalatori e beta‑agonisti a lunga durata d’azione. Il farmaco sperimentale, chiamato frevecitinib, viene somministrato sotto forma di polvere da inalare (inhalation) in capsule dure, mentre un gruppo di partecipanti riceve una polvere identica priva di principio attivo (placebo). Come terapia di base, tutti i partecipanti possono utilizzare salbutamol per alleviare rapidamente i sintomi quando necessario.

Lo scopo è valutare l’efficacia clinica di frevecitinib nel migliorare la funzionalità respiratoria e la qualità della vita. Dopo la fase di selezione, i partecipanti vengono assegnati in modo casuale a uno dei tre dosaggi del farmaco o al gruppo placebo e seguono il trattamento per circa 12 settimane, con visite regolari per controllare la respirazione, raccogliere risposte a questionari sul benessere e monitorare eventuali effetti indesiderati.

Durante lo studio vengono misurati diversi parametri, tra cui il valore di FEV1, cioè la quantità di aria che una persona può espirare in un secondo dopo una inspirazione profonda, che indica quanto bene funzionano i polmoni. Il termine “inhalation” indica semplicemente che il farmaco viene introdotto nei polmoni tramite un dispositivo che produce una nebbia fine da respirare. Il placebo è una sostanza inattiva usata per confrontare gli effetti del vero medicinale. Salbutamol è un farmaco di emergenza che aiuta a dilatare le vie aeree rapidamente, riducendo la difficoltà a respirare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita di ammissione

    Il paziente si presenta alla visita di ammissione entro pochi giorni dall'iscrizione. Vengono verificati i criteri di ammissibilità per l'asma grave e viene firmato il consenso informato. Vengono registrati i dati anagrafici, la terapia abituale con ICS/LABA (corticosteroidi inalatori + broncodilatatori a lunga durata) e il consumo abituale di salbutamol di riserva.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione

    Il paziente viene assegnato in modo cieco a una delle tre dosi di KN-002 (frevecitinib) oppure al placebo. L'assegnazione è segreta sia per il paziente sia per il personale di studio.

  3. Passaggio 3

    Inizio trattamento

    Il paziente inizia a utilizzare la polvere per inalazione fornita dallo studio. La dose specificata dal protocollo (una delle tre concentrazioni di frevecitinib) viene somministrata una volta al giorno, preferibilmente alla stessa ora, per un periodo di 12 settimane. La terapia abituale con ICS/LABA deve essere mantenuta senza modifiche. Il salbutamol può essere usato come farmaco di emergenza secondo le necessità del paziente.

  4. Passaggio 4

    Visite di follow‑up settimanali

    Il paziente effettua visite di controllo alle settimane 2, 4, 8 e 12. In ciascuna visita vengono eseguiti:

    • Misurazioni della capacità polmonare, in particolare il valore di FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) prima dell'uso di broncodilatatori.

    • Compilazione dei questionari di controllo dell'asma (ACQ‑6) e di qualità della vita (AQLQ).

    • Registrazione dei sintomi diurni e notturni, del numero di giorni senza sintomi e dei giorni senza necessità di farmaci di riserva.

    • Controllo del consumo di salbutamol (numero di puff).

    • Valutazione di eventuali eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio di sicurezza

    Ad ogni visita di follow‑up vengono effettuati esami di laboratorio di routine, elettrocardiogramma (ECG) e misurazione dei segni vitali (pressione arteriosa, frequenza cardiaca). Qualsiasi effetto indesiderato, incluso quello grave, viene segnalato al team di studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del periodo di trattamento

    Al termine della settimana 12 il paziente partecipa all'ultima visita di valutazione. Vengono raccolti tutti i dati finali di funzionalità respiratoria, questionari e sicurezza. Dopo la visita finale il paziente termina l'assunzione di KN-002 o placebo e ritorna alla sua terapia abituale.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Devi essere in grado di leggere e capire il modulo di consenso informato, firmarlo e accettare di seguire le istruzioni dello studio.
  • Devi dimostrare di poter comprendere e rispettare le regole dello studio, come valutato dal medico.
  • Devi avere tra i 18 e 75 anni al momento della firma del consenso.
  • Il tuo indice di massa corporea (BMI) deve rientrare nell’intervallo richiesto dallo studio al momento dello screening.
  • Devi avere una diagnosi di asma confermata da un medico da almeno 12 mesi prima dello screening.
  • Devi aver usato per almeno 6 mesi una terapia di mantenimento per l’asma che comprende corticosteroidi inalatori (ICS) a dose media o alta più un beta‑agonista a lunga durata d’azione (LABA), e la dose deve essere rimasta stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Il tuo valore di FEV1 (volume espiratorio forzato in un secondo) misurato prima di usare un broncodilatatore deve essere tra il 40 % e l 80 % del valore previsto, sia allo screening che al primo giorno di trattamento.
  • Dopo aver usato un broncodilatatore (albuterolo/salbutamolo), il tuo FEV1 deve aumentare di almeno 12 % e di 200 mL, dimostrando una reversibilità dell’asma.
  • Il punteggio del questionario di controllo dell’asma (ACQ‑6) deve essere pari o superiore a 1,5 durante lo screening.
  • Devi aver avuto almeno un episodio di esacerbazione dell’asma negli ultimi 12 mesi mentre usavi una dose media‑alta di ICS/LABA, che ha richiesto corticosteroidi orali o sistemici per almeno 3 giorni, o una visita al pronto soccorso o ricovero ospedaliero.
  • Se segui una terapia di immunoterapia specifica per allergeni, devi averla in regime di mantenimento per almeno 2 mesi prima dello screening e continuare durante lo studio.
  • Un esame del torace (radiografia, TC o risonanza magnetica) effettuato entro 3 mesi deve mostrare che non ci siano altre malattie polmonari attive oltre all’asma.
  • Devi dimostrare una buona tecnica di utilizzo dell’inalatore, essere in grado di generare un flusso inspiratorio di almeno 60 L/min, e aver seguito la terapia di mantenimento per almeno 70 % delle dosi previste negli ultimi 14 giorni.
  • Devi aver completato almeno 80 % delle registrazioni sul dispositivo elettronico (ePRO) negli ultimi 14 giorni (almeno 11 inserimenti al mattino e 11 alla sera).
  • Le donne in età fertile che hanno rapporti sessuali con un partner non sterilizzato devono usare un metodo contraccettivo molto efficace dal momento del consenso e fino a 16 settimane dopo l’ultima dose dello studio.
  • Gli uomini non sterilizzati che hanno rapporti sessuali con una donna in età fertile devono usare un preservativo maschile più spermicida dal primo giorno di studio fino a 92 giorni dopo l’ultima dose.

Chi non può partecipare allo studio?

26 criteri

  • Fumatori attivi (uso di tabacco, nicotina, sigarette elettroniche, marijuana) o persone con una storia di fumo pari o superiore a 10 anni-pacco (numero di sigarette al giorno diviso 20, moltiplicato per gli anni di fumo). I ex fumatori con meno di 10 anni-pacco devono aver smesso da almeno 6 mesi.
  • Presenza di una malattia non controllata che potrebbe mettere a rischio la sicurezza o interferire con lo studio, come angina, infarto, ictus o attacchi ischemici transitori (TIA) negli ultimi 12 mesi, o episodi di embolia polmonare, trombosi o predisposizione genetica alla trombosi.
  • Altre malattie respiratorie che potrebbero confondere i risultati, ad esempio BPCO, fibrosi cistica, fibrosi polmonare, bronchiectasie, aspergillosi bronchiale allergica o sindrome di Churg‑Strauss.
  • Risultati di laboratorio (emocromo, chimica clinica, coagulazione, esame delle urine), esame fisico o segni vitali anormali durante lo screening che il medico ritiene possano mettere a rischio il partecipante o alterare i risultati.
  • Segni di una malattia epatica attiva, come ittero o valori di AST, ALT o bilirubina superiori a due volte il limite normale. Un livello elevato di fosfatasi alcalina è accettabile solo se confermato non di origine epatica.
  • Storia di cancro: il carcinoma basocellulare o il carcinoma in situ della cervice sono ammessi se trattati con cura curativa almeno 12 mesi prima; altri tumori sono ammessi se trattati con cura curativa e in remissione da almeno 5 anni.
  • Infezione del tratto respiratorio (RTI) non completamente risolta al momento dello screening o che si verifica il giorno 1 dello studio.
  • Infezione clinicamente significativa o uso di antibiotici, antiparassitari o antivirali sistemici al giorno 1 dello studio.
  • Storia di tubercolosi attiva o test QFT‑G positivo per TB allo screening, a meno che non siano soddisfatte rigorose condizioni di assenza di sintomi, esposizione e prove radiografiche di TB attiva.
  • Risultati positivi per antigeni dell’epatite B o anticorpi dell’epatite C allo screening, o storia di epatite B o C. Sono ammessi i soggetti vaccinati contro l’epatite B senza infezione e quelli con anticorpi anti‑HCV ma test RNA negativo.
  • Test positivo per HIV o uso di farmaci antiretrovirali.
  • Allergia nota a componenti del farmaco sperimentale o a farmaci che il medico ritiene controindicante.
  • Uso di inibitori della 5‑lipossigenasi (es. zileuton) entro 15 giorni prima dello screening e durante lo studio.
  • Uso di roflumilast o azitromicina entro 15 giorni prima dello screening e durante lo studio.
  • Uso di inibitori orali o topici del JAK o di farmaci immunosoppressori (es. metotrexato, ciclosporina, azatioprina, glucocorticoidi depot) entro 3 mesi prima dello screening e durante lo studio.
  • Somministrazione di immunoglobuline o prodotti sanguigni entro 30 giorni prima dello screening e durante lo studio.
  • Assunzione di qualsiasi farmaco sperimentale non biologico entro 30 giorni o 5 emivite (il tempo necessario perché il farmaco si dimezzi) prima dello screening, a seconda di quale sia più lungo.
  • Assunzione regolare di corticosteroidi orali entro 4 settimane prima dello screening o durante il periodo di screening.
  • Somministrazione di una dose “burst” di glucocorticoidi sistemici (anche con riduzione graduale) entro 15 giorni prima dello screening o durante il periodo di screening.
  • Uso recente di anticorpi monoclonali per l’asma o altre condizioni, con intervalli minimi richiesti: mepolizumab 4 mesi, benralizumab 6 mesi, omalizumab 6 mesi, reslizumab 6 mesi, dupilumab 6 mesi, tezepelumab 6 mesi, altri anticorpi 5 emivite.
  • Donne incinte, in allattamento o che allattano.
  • Storia di abuso cronico di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi.
  • Interventi chirurgici programmati che richiedono anestesia generale o ricovero superiore a 1 giorno durante lo studio.
  • Somministrazione di vaccini vivi o attenuati entro 15 giorni prima dello screening.
  • Chi ha subito una termoplastica bronchiale (procedura per trattare l’asma grave).
  • Intervallo QTcF (un parametro elettrico del cuore) prolungato oltre 470 ms allo screening o alla baseline.
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Farmaci in studio

  • KN-002

    è un nuovo farmaco sperimentale somministrato per via inalatoria sotto forma di polvere in capsula dura. Contiene la sostanza attiva frevecitinib, che agisce su specifici meccanismi infiammatori delle vie respiratorie. Nel trial i partecipanti lo ricevono in diverse dosi per verificare se può migliorare il controllo dell'asma grave quando i farmaci abituali non sono sufficienti.

  • Salbutamol

    è un broncodilatatore a lunga esperienza, somministrato anch'esso per inalazione. Viene usato come terapia di base (background) in tutti i pazienti dello studio per mantenere aperte le vie aeree e alleviare i sintomi di broncocostrizione. Serve a garantire che tutti i partecipanti abbiano un trattamento standardizzato mentre si valuta l’efficacia di KN-002.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Frevecitinib

    Il farmaco viene somministrato per inalazione sotto forma di polvere contenuta in una capsula rigida; è ancora in fase sperimentale e non è ancora approvato per uso corrente. È studiato per il trattamento dell'asma severa che non risponde adeguatamente ai farmaci standard. Agisce bloccando un segnale molecolare che favorisce l'infiammazione nelle vie aeree, riducendo così la reattività bronchiale. È classificato come inibitore di segnali cellulari (inibitore di tirosina chinasi).

  • Salbutamolo

    Il principio è fornito per inalazione, generalmente sotto forma di polvere da inalare, ed è ampiamente usato nella pratica clinica. È indicato per alleviare i sintomi dell'asma e di altre malattie respiratorie. Il suo meccanismo consiste nel rilassare i muscoli delle vie aeree attivando i recettori beta‑2, facilitando la respirazione. È classificato come broncodilatatore beta‑2 agonista.

Malattie studiate

Asma grave - È una forma di asma caratterizzata da sintomi persistenti non controllati nonostante l'uso di terapie standard ad alta dose. La malattia si manifesta con ostruzione delle vie aeree che può variare durante il giorno e la notte. Con il tempo, l'infiammazione cronica porta a una ristrutturazione bronchiale, riducendo la capacità respiratoria. I pazienti sperimentano frequenti crisi di difficoltà respiratoria che richiedono l'uso ricorrente di farmaci di soccorso. L'andamento può includere un aumento graduale della frequenza e della gravità delle esacerbazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-509125-41-00Codice del protocolloKN-002/2/001Partecipanti previsti798 personePromotoreKinaset Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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