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Studio randomizzato, doppio cieco, controllato con placebo, per valutare efficacia e sicurezza di due dosi di EXPD‑101 in pazienti con BPCO

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda la Chronic Obstructive Pulmonary Disease (COPD), una condizione cronica che provoca difficoltà respiratorie e periodi di peggioramento dei sintomi, noti come exacerbations. Il farmaco in fase di valutazione è EXPD-101, somministrato per via orale sotto forma di compresse, confrontato con un placebo. L’obiettivo principale è verificare se il nuovo farmaco riduce il numero di peggioramenti moderati e gravi della malattia rispetto al gruppo di controllo durante un anno di trattamento.

Il trial è progettato in modo randomizzato e in doppio cieco, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a uno dei due gruppi e né i partecipanti né gli investigatori conoscono l’assegnazione. I soggetti assumono una compressa al giorno per 52 settimane, con visite periodiche per controlli di sicurezza e valutazioni della funzione polmonare. Durante lo studio vengono registrati eventuali effetti avversi e vengono effettuati esami come l’elettrocardiogramma (ECG) e analisi di laboratorio.

Le misurazioni includono il numero di exacerbations occorsi, il tempo fino al primo peggioramento, e cambiamenti nella capacità respiratoria misurata con il parametro FEV1, che indica il volume di aria espirata in un secondo. Viene inoltre somministrato il St. George's Respiratory Questionnaire, un questionario che valuta l’impatto della malattia sulla qualità di vita. Tutti i dati raccolti servono a valutare sia l’efficacia sia la tollerabilità del farmaco rispetto al gruppo di controllo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e assegnazione al braccio di studio

    Dopo l'iscrizione, il partecipante viene inserito in un sistema di randomizzazione che assegna in modo cieco e casuale uno dei due bracci: expd-101 o placebo. non è noto al partecipante né al personale di studio quale trattamento è stato assegnato.

  2. Passaggio 2

    Visita di base

    Nella prima visita di base vengono raccolti dati anagrafici, storia medica e vengono eseguiti esami preliminari (segni vitali, elettrocardiogramma, esami di laboratorio e valutazione della funzione polmonare).

    Vengono fornite istruzioni dettagliate su come assumere il farmaco assegnato e su come registrare eventuali sintomi o effetti indesiderati.

  3. Passaggio 3

    Inizio della terapia giornaliera

    Il partecipante inizia a prendere una compressa da 40 mg di expd-101 per via orale, una volta al giorno, oppure una compressa identica di placebo, secondo l'assegnazione ricevuta.

    La terapia viene continuata per tutta la durata dello studio, pari a 52 settimane.

  4. Passaggio 4

    Visite di monitoraggio periodico

    Durante le 52 settimane di trattamento, il partecipante si presenta a visite di controllo programmate. In ciascuna visita vengono verificati i segni vitali, l'elettrocardiogramma, gli esami di laboratorio e la presenza di eventuali effetti indesiderati.

    Ogni visita è anche un momento per confermare che la terapia venga assunta correttamente e per raccogliere informazioni sulle esacerbazioni della malattia.

  5. Passaggio 5

    Valutazione degli esiti clinici

    Al termine delle 52 settimane vengono analizzati i dati relativi al numero annualizzato di esacerbazioni moderate e severe, al questionario sulla qualità della vita respiratoria (SGRQ), ai cambiamenti nella capacità respiratoria (FEV1 e FVC) e ad altri parametri di sicurezza.

    Vengono inoltre esaminati i risultati di laboratorio e gli eventuali effetti collaterali registrati durante lo studio.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Dopo l'ultima visita di valutazione, la terapia viene interrotta. Al partecipante vengono forniti i risultati finali dello studio e le indicazioni per eventuali cure successive, secondo le norme cliniche.

Chi può partecipare allo studio?

11 criteri

  • Essere in grado e desiderare di firmare un consenso informato scritto prima di qualsiasi attività dello studio e accettare di seguire tutte le regole del protocollo.
  • Se si è in età fertile, è necessario usare un metodo di contraccezione altamente efficace (con meno dell’1 % di fallimento all’anno) e non donare ovuli durante lo studio e per almeno 14 giorni dopo l’ultima dose.
  • Gli uomini devono, durante lo studio e per 14 giorni dopo l’ultima dose: a) astenersi da rapporti sessuali eterosessuali, b) usare un preservativo con qualsiasi partner femminile in età fertile e assicurarsi che la partner utilizzi un metodo di contraccezione altamente efficace, c) essere stati vasectomizzati da almeno 3 mesi prima dello screening, d) non donare sperma.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) pari o superiore a 18,5 e inferiore a 35 kg/m² al momento dello screening (peso minimo 50 kg per gli uomini e 45 kg per le donne).
  • Avere una diagnosi di COPD (malattia polmonare ostruttiva cronica) da almeno un anno secondo i criteri GOLD, oppure una storia di COPD di almeno 12 mesi supportata da documenti medici.
  • Essere diagnosticati da un medico con bronchite cronica (tosse produttiva persistente e produzione di muco per almeno 3 mesi nell’ultimo anno).
  • Aver avuto almeno 2 esacerbazioni moderate o più di 1 esacerbazione grave negli ultimi 12 mesi prima dello screening.
  • Essere fumatori attuali o ex‑fumatori con una storia di almeno 10 pack‑year (equivalente a fumare un pacchetto al giorno per 10 anni); i non fumatori non sono ammissibili.
  • Seguire una terapia di mantenimento inalatoria stabile da almeno 3 mesi prima dell’arruolamento, con una terapia dual (LABA/LAMA, ICS/LAMA o ICS/LABA) o triple (ICS/LAMA/LABA).
  • Al test post‑broncodilatatore, avere un valore FEV1/FVC inferiore a 0,7 e un FEV1 (flusso espiratorio) pari o superiore al 40 % del valore previsto per l’età, il sesso e l’altezza.
  • Ottenere un punteggio di almeno 10 nel COPD Assessment Test (CAT) al momento dello screening.

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Non aver avuto un peggioramento della BPCO (esacerbazione) nelle 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Risultati anormali importanti in esami fisici, pressione, sangue, chimica clinica o urine durante lo screening, se il medico pensa che possano mettere a rischio il partecipante, influenzare i risultati o impedire di completare lo studio.
  • Storia nota di allergia o reazione a uno qualsiasi degli ingredienti del farmaco sperimentale.
  • Uso attuale di farmaci biologici per la BPCO (ad es. dupilumab, mepolizumab) o uso di questi farmaci entro 5 volte il loro periodo di eliminazione (mezzo vita) o entro 4 mesi prima della randomizzazione.
  • Uso attuale di terapia con ossigeno per più di 12 ore al giorno.
  • Inizio recente di una terapia cronica per la BPCO negli ultimi 3 mesi.
  • Uso di immunoterapia per allergie; il paziente deve essere nella fase stabile da almeno un mese e non nella fase di avvio.
  • Uso di immunoglobuline o prodotti del sangue negli ultimi 30 giorni prima dello screening.
  • Somministrazione di un vaccino vivo attenuato negli ultimi 30 giorni prima dello screening.
  • Partecipazione alla fase acuta di un programma di riabilitazione polmonare iniziato meno di 4 settimane prima dello screening (la fase di mantenimento è consentita).
  • Presenza di denti che potrebbero causare dolore o infezione, a meno che non vengano trattati prima dell’inizio dello studio.
  • Altre malattie polmonari importanti, come asma, infezione attiva del polmone, bronchiectasie (dilatazione anomala dei bronchi), fibrosi polmonare, fibrosi cistica, cancro ai polmoni, carenza di alfa‑1 antitripsina o tubercolosi.
  • Malattia parodontale attiva, se si sta già trattando dal dentista o se si prevedono interventi dentali legati a questa condizione durante lo studio.
  • Estrazione di denti programmata durante il periodo dello studio.
  • Grave immunodeficienza e/o risultati positivi per epatite B, epatite C o HIV (virus dell’immunodeficienza umana).
  • Pneumonia che ha richiesto antibiotici o farmaci antivirali negli ultimi 28 giorni prima della visita iniziale.
  • Storia di infezione significativa (eccetto pneumonia) o infezione respiratoria acuta che ha richiesto antibiotici o antivirali negli ultimi 14 giorni prima della visita iniziale.
  • Presenza di una malattia epatica attiva, con o senza trattamento in corso.
  • Intervallo QT corretto (QTc) superiore a 450 ms (o superiore a 480 ms se c’è un blocco di branca) misurato con ECG durante lo screening.
  • Uso attuale o storia, negli ultimi 12 mesi, di abuso di sostanze o alcol.
  • Storia di cancro, eccetto: carcinoma basocellulare, carcinoma a cellule squamose localizzato della pelle o carcinoma in situ del collo dell’utero, se la terapia curativa è terminata almeno 12 mesi prima; altri tumori sono ammessi se la terapia curativa è terminata almeno 5 anni prima.
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Farmaci in studio

EXPD-101 è un farmaco sperimentale assunto per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene testato per capire se può ridurre il numero di esacerbazioni moderate e gravi della BPCO (bronchite cronica ostruttiva) durante un periodo di 52 settimane. I ricercatori valutano anche se il farmaco è sicuro e ben tollerato dai partecipanti, confrontandolo con un gruppo che riceve un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • EXPD-101

    È un compressa da 40 mg da assumere per via orale, quindi si prende con acqua come una normale pillola. È ancora in fase di sperimentazione clinica e non è ancora approvato per l’uso di routine. È studiato per ridurre le esacerbazioni della BPCO, cioè gli episodi di peggioramento della respirazione. Agisce bloccando un enzima che favorisce l’infiammazione nei polmoni, perciò è classificato come modulatore dell’infiammazione respiratoria.

  • Placebo

    È una compressa inattiva, somigliante a una pillola ma priva di principi attivi, che viene assunta per via orale come l’active. Viene usato solo come confronto nello studio e non ha alcun effetto terapeutico riconosciuto. Non è un farmaco approvato né sperimentale, ma serve a verificare se l’effetto osservato è dovuto al vero medicinale. È classificato come sostanza inerte di controllo.

Malattie studiate

Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) - La BPCO è una malattia polmonare cronica caratterizzata da limitazione permanente del flusso d'aria, dovuta a infiammazione e danno alle vie aeree. Si manifesta con tosse, produzione di espettorato e difficoltà respiratoria, soprattutto durante l’attività fisica. Nel tempo la capacità polmonare si riduce progressivamente, rendendo più frequenti i sintomi. Le esacerbazioni sono episodi di peggioramento acuto dei sintomi, spesso scatenati da infezioni o inquinanti. Durante le esacerbazioni la difficoltà respiratoria aumenta e può richiedere ulteriori visite mediche o ricoveri. Con ciascuna esacerbazione la perdita funzionale può accumularsi, contribuendo al deterioramento della condizione.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 3 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525216-34-00Codice del protocolloEXPD-101-201Partecipanti previsti600 personePromotoreExpedition Therapeutics Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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