In breve
EXPD-101 è un medicinale sperimentale in studio per le riacutizzazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Uno studio di Fase 2 con 600 partecipanti è attualmente autorizzato per valutare se EXPD-101 possa ridurre il tasso annualizzato di riacutizzazioni moderate e gravi della BPCO nell'arco di 52 settimane di trattamento. Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, e confronta due dosi di EXPD-101 con il placebo.
Punti chiave
- EXPD-101 è un medicinale sperimentale studiato in uno studio di Fase 2 per le riacutizzazioni della BPCO.
- Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, e confronta due dosi di EXPD-101 con il placebo.
- Sono previsti 600 partecipanti per questo studio di 52 settimane.
- L'esito primario misura il tasso annualizzato di riacutizzazioni moderate e gravi della BPCO.
- La sicurezza è valutata tramite eventi avversi, segni vitali, ECG ed esami di laboratorio.
- Lo studio è attualmente autorizzato nel sistema informativo europeo degli studi clinici.
Che cos'è EXPD-101?
EXPD-101 è un medicinale sperimentale che non ha ancora ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio. Il nome completo della sostanza è EXPD-101, ed è nota anche con il codice di sviluppo DPX-101. Secondo il profilo farmacologico di AdisInsight, EXPD-101 è una piccola molecola, ovvero una sostanza sintetizzata chimicamente. È classificata come nuova entità molecolare, il che significa che è una sostanza mai autorizzata in precedenza come medicinale. La sostanza è stata originata da Damona Pharmaceuticals.
Come agisce EXPD-101?
EXPD-101 è descritto come un modulatore del recettore GABA A alfa 5. I recettori GABA A sono proteine presenti sulla superficie delle cellule nervose del cervello. Quando il neurotrasmettitore GABA si lega a questi recettori, riduce l'attività della cellula nervosa. Il sottotipo alfa 5 del recettore GABA A si trova principalmente in alcune regioni del cervello coinvolte nell'apprendimento e nella memoria. Una sostanza che modula questo recettore può influenzare l'attività di queste regioni cerebrali. Nella ricerca preclinica, EXPD-101 è stato studiato in condizioni che colpiscono il cervello, tra cui la malattia di Alzheimer, i disturbi cognitivi e la schizofrenia. Il profilo farmacologico classifica EXPD-101 nelle categorie degli antidemenza, degli antipsicotici e dei nootropi, sostanze che possono influenzare la funzione cognitiva.
Per quali condizioni è usato o studiato?
EXPD-101 non è ancora autorizzato per alcuna condizione. È stato studiato in diverse aree patologiche in fasi di sviluppo differenti:
- Riacutizzazioni della broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) — Nell'attuale studio di Fase 2, EXPD-101 è in studio per verificare se possa ridurre il numero di riacutizzazioni moderate e gravi della BPCO nell'arco di un anno.
- Malattia di Alzheimer — La ricerca preclinica in Canada ha studiato EXPD-101 nella malattia di Alzheimer, prima di marzo 2026.
- Disturbi cognitivi — Il profilo farmacologico elenca i disturbi cognitivi tra le condizioni studiate nello sviluppo preclinico.
- Schizofrenia — Anche la schizofrenia è elencata tra le condizioni studiate nella ricerca preclinica.
Come viene somministrato EXPD-101?
Nello studio di Fase 2 sulla BPCO, EXPD-101 è somministrato per bocca (uso orale). Lo studio testa due dosi di EXPD-101, una delle quali è riportata come 40 mg. La forma farmaceutica utilizzata nello studio non è specificata nel registro. Il profilo AdisInsight indica che nel precedente lavoro preclinico sulla malattia di Alzheimer, EXPD-101 era anch'esso somministrato per bocca.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Lo sviluppo clinico di EXPD-101 nella BPCO è in una fase iniziale. Uno studio di Fase 2 è attualmente autorizzato nel sistema informativo europeo degli studi clinici. Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, con un disegno a bracci paralleli, il che significa che i partecipanti sono assegnati casualmente a ricevere EXPD-101 o un placebo, e né i partecipanti né i ricercatori sanno quale trattamento viene somministrato.
Lo studio prevede di arruolare 600 partecipanti con BPCO. Due dosi di EXPD-101 sono confrontate con il placebo per un periodo di trattamento di 52 settimane. La misura principale di efficacia è il tasso annualizzato di riacutizzazioni moderate e gravi della BPCO, ovvero il numero di riacutizzazioni della BPCO che ciascun partecipante sperimenta ogni anno. Lo studio misura inoltre la sicurezza e la tollerabilità registrando eventi avversi, segni vitali, ECG, esami obiettivi e valutazioni di laboratorio clinico. Lo studio è attualmente in stato autorizzato, il che significa che ha ricevuto l'approvazione per iniziare, ma i risultati non sono ancora disponibili.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Non sono ancora disponibili dati sugli effetti indesiderati dagli studi clinici su EXPD-101. Lo studio di Fase 2 sulla BPCO raccoglierà informazioni su eventi avversi, segni vitali, ECG, esami obiettivi e valutazioni di laboratorio clinico per valutare la sicurezza e la tollerabilità di EXPD-101 rispetto al placebo. Il profilo farmacologico di AdisInsight non riporta effetti indesiderati dalla ricerca preclinica.