In breve
Erdosteine è un medicinale mucolitico, un tipo di farmaco che aiuta a sciogliere il muco denso nelle vie aeree. Ha una designazione orfana nell'Unione Europea per il trattamento della tossicità da piombo e il suo principale uso studiato è nella broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO). Uno studio di Fase 3 autorizzato (NCT07329946) sta valutando il suo effetto su stress ossidativo e infiammazione in 30 pazienti con BPCO.
Punti chiave
- Erdosteine è una sostanza mucolitica che aiuta a sciogliere il muco denso.
- Ha una designazione orfana nell'UE per il trattamento della tossicità da piombo.
- Uno studio di Fase 3 sta valutando erdosteine nella BPCO.
- Lo studio coinvolge 30 partecipanti ed è attualmente autorizzato.
- La misura principale è la variazione dell'espressione della glutatione perossidasi 2 (GPX2) nel sangue.
- Erdosteine viene somministrato in capsule da 600 mg per via orale.
Che cos'è erdosteine?
Erdosteine è una sostanza mucolitica, cioè aiuta a sciogliere il muco denso nelle vie aeree in modo che possa essere espulso più facilmente con la tosse. È noto anche come ditioisteina e ha formula chimica C8H11NO4S2 con un peso molecolare di 249,30. Nell'Unione Europea, erdosteine ha ottenuto una designazione orfana per il trattamento della tossicità da piombo, una condizione rara causata dall'esposizione al piombo. La designazione è stata concessa il 6 dicembre 2012 a Rafifarm SRL, Romania. Erdosteine è già utilizzato come medicinale in alcuni Paesi, dove è commercializzato per le patologie respiratorie.
Come agisce erdosteine?
Erdosteine agisce rompendo la struttura del muco nelle vie aeree. I suoi due gruppi tiolici sono bloccati all'interno della struttura molecolare, il che significa che non influisce direttamente sul muco gastrico. Nello studio in corso sulla BPCO, i ricercatori stanno verificando se erdosteine può influenzare anche lo stress ossidativo, la risposta infiammatoria e la modulazione immunitaria. L'attenzione principale è rivolta all'espressione della glutatione perossidasi 2 (GPX2), un enzima coinvolto nella protezione delle cellule dai danni ossidativi.
Per quali condizioni viene usato o studiato erdosteine?
- Broncopneumopatia cronica ostruttiva (BPCO) — una patologia polmonare a lungo termine che rende difficile la respirazione. Lo studio di Fase 3 autorizzato sta verificando se erdosteine può ridurre lo stress ossidativo e l'infiammazione nelle persone con BPCO.
- Tossicità da piombo — una condizione rara causata dall'esposizione al piombo, che può danneggiare cuore, reni, ossa, sistema nervoso e altri organi. Erdosteine ha una designazione orfana nell'UE per questa condizione.
Come viene somministrato erdosteine?
Erdosteine viene somministrato per via orale in capsule. Lo studio sulla BPCO utilizza ESTECLIN capsule da 300 mg, con una dose totale di 600 mg assunta per via orale. DrugCentral riporta una dose di 0,60 g per via orale.
Cosa mostrano gli studi clinici?
Nei registri è presente uno studio clinico per erdosteine. Si tratta di uno studio di Fase 3, monocentrico, in aperto, a due bracci, controllato, della durata di 4 settimane. Lo studio è attualmente autorizzato, cioè è stato approvato ma potrebbe non aver ancora iniziato il reclutamento. Prevede di arruolare 30 partecipanti con BPCO. Lo studio è esplorativo ed ex vivo, cioè i campioni vengono prelevati dai pazienti e analizzati fuori dal corpo. L'esito primario è la differenza rispetto al basale nell'espressione relativa di GPX2 e nella quantificazione dell'enzima GPX2 nel sangue periferico dopo 30 giorni di trattamento con erdosteine più terapia standard.
Quali effetti indesiderati sono noti?
Erdosteine ha un buon profilo di sicurezza. L'incidenza di effetti indesiderati gastrointestinali come nausea, bruciore di stomaco e dolore allo stomaco è di circa il 7%, non superiore al placebo. Disturbi del gusto, tra cui ageusia e disgeusia, sono stati segnalati occasionalmente. A differenza di altri composti contenenti tioli, erdosteine non provoca reflusso gastrico né odori sgradevoli. Non è stata trovata alcuna evidenza di interazione tra erdosteine e altri farmaci, inclusi antibiotici, teofillina e beta-2 agonisti.