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Studio in adulti con cardiomiopatia amiloidica da transtiretina: efficacia e sicurezza di eplontersen sodium + ALXN2220 rispetto a eplontersen sodium + placebo

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il trial riguarda la Transthyretin-Mediated Amyloid Cardiomyopathy (ATTR-CM), una rara malattia del cuore in cui una proteina anomala si deposita nel muscolo cardiaco, riducendo la capacità di pompare sangue. Il trattamento sperimentale combina la eplontersen, una soluzione iniettata sottocutaneamente, con la ALXN2220, un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Per confrontare l’efficacia, un gruppo riceve la placebo al posto di ALXN2220.

Lo scopo è valutare se la combinazione dei due farmaci migliora la capacità funzionale rispetto al solo eplontersen più placebo, misurata con il test di esercizio chiamato CPET, che registra il consumo di ossigeno al picco dell’attività. I partecipanti saranno seguiti per circa un anno, con visite regolari per somministrare le iniezioni, effettuare il test di esercizio e raccogliere esami del sangue, senza fornire dettagli tecnici sul protocollo.

Come si svolge lo studio

"{\n \"timeline\": [\n {\n \"step\": \"visita iniziale e valutazione di base\",\n \"step_number\": \"1\",\n \"details\": [\n \"al momento dell\\'ingresso nello studio verrà effettuata una visita di base. Verranno raccolti dati clinici, eseguito un test di esercizio cardiopolmonare (CPET) per misurare il consumo di ossigeno (VO2), e saranno eseguiti esami di laboratorio e elettrocardiogramma.\",\n \"sulla base di questi dati, i partecipanti saranno assegnati in modo casuale a uno dei due gruppi di trattamento.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"inizio della terapia combinata\",\n \"step_number\": \"2\",\n \"details\": [\n \"dopo la randomizzazione, inizierà la somministrazione dei farmaci secondo il protocollo dello studio, per una durata totale di 52 settimane.\",\n \"il eplontersen verrà somministrato per via sottocutanea sotto forma di soluzione per iniezione in penna pre‑riempita; la dose e la frequenza saranno specificate dal medico dello studio.\",\n \"insieme al eplontersen, al gruppo attivo verrà somministrato ALXN2220 per via endovenosa; al gruppo di controllo verrà somministrato un placebo per ALXN2220, anch\\'esso per via endovenosa. La dose e la frequenza di queste infusioni saranno definite dal protocollo e mantenute per l’intero periodo di 52 settimane.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"visite di monitoraggio periodico\",\n \"step_number\": \"3\",\n \"details\": [\n \"durante le 52 settimane di trattamento, saranno previste visite di controllo regolari, ad esempio ogni quattro settimane, per valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia.\",\n \"in ciascuna visita verranno effettuati esami del sangue, controlli dei segni vitali e, se necessario, ulteriori test di esercizio per monitorare eventuali cambiamenti nel VO2.\",\n \"eventuali effetti indesiderati saranno registrati e gestiti secondo le indicazioni dello studio.\"\n ]\n },\n {\n \"step\": \"valutazione finale a 52 settimane\",\n \"step_number\": \"4\",\n \"details\": [\n \"al termine del periodo di 52 settimane, verrà eseguita una valutazione finale che includerà un nuovo test di esercizio cardiopolmonare (CPET) per confrontare il cambiamento del consumo di ossigeno (VO2) rispetto alla valutazione di base.\",\n \"saranno inoltre raccolti i risultati degli esami di laboratorio e dei questionari di qualità della vita per completare l’analisi dell’efficacia e della sicurezza del trattamento.\"\n ]\n }\n ]\n}"

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Età compresa tra 18 e 85 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di ATTR-CM (cardiomiopatia amiloidica mediata da transtiretina) con genotipo TTR di tipo wild‑type (normale) o variante.
  • Classe funzionale NYHA I‑III allo screening e aspettativa di vita di almeno 1 anno, secondo il giudizio del medico.
  • Livelli aumentati di NT‑proBNP (un esame del sangue che indica stress del cuore) allo screening.
  • Capacità di eseguire un test di esercizio cardiopolmonare (CPET) massimo limitato dai sintomi allo screening.
  • Trattamento secondo le linee guida locali per l’insufficienza cardiaca, con terapia stabile per almeno 4 settimane (esclusi i diuretici) e, se possibile, controllo della pressione alta (pressione sistolica < 130 mmHg) e gestione della malattia coronarica ischemica.
  • Capacità di fornire un consenso informato firmato.
  • Disponibilità a prendere ogni giorno vitamina A (3000 UI) per via orale.

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Conosciuta la leptomeningeal amyloidosi, una rara forma di accumulo di proteine nella membrana che avvolge cervello e midollo spinale.
  • Intolleranza o allergia nota a proteine o a qualsiasi componente dell’intervento dello studio.
  • Partecipazione a un altro studio sperimentale o assunzione di un farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni (o per 5 metà‑vita del farmaco, se più lungo).
  • Coinvolgimento nella pianificazione o nella conduzione dello studio (ad esempio personale AstraZeneca o del sito di ricerca).
  • Il medico ritiene che una condizione medica o psicologica, o un altro fattore di rischio, possa interferire con la partecipazione, aumentare il rischio o confondere i risultati.
  • Iscrizione o randomizzazione precedente nello stesso studio.
  • Conosciuta amiloidosi a catena leggera (AL), secondaria (amiloide A) o qualsiasi altra forma di amiloidosi sistemica.
  • Cardiomiopatia non causata principalmente dall’ATTR‑CM, ad esempio dovuta a ipertensione, malattie delle valvole cardiache o malattia coronarica ischemica.
  • Eventi cardiovascolari o neurologici gravi (sindrome coronarica acuta, angina instabile, ictus, attacco ischemico transitorio, rivascolarizzazione coronarica, impianto di dispositivo cardiaco, riparazione valvolare o intervento chirurgico importante) avvenuti entro 12 settimane dallo screening.
  • Aritmia ventricolare clinicamente significativa e non controllata, secondo il giudizio del medico.
  • Frazione di eiezione del ventricolo sinistro inferiore al 30 % misurata con ecocardiografia.
  • Grave compromissione polmonare con saturazione di ossigeno (SpO₂) < 92 % a riposo in aria ambiente, oppure necessità di ossigeno supplementare per mantenere SpO₂ ≥ 92 %.
  • Insufficienza renale che richiede dialisi.
  • Storia di trapianto di organi solidi, dispositivo di assistenza ventricolare o essere in lista per trapianto di cuore al momento dello screening.
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Farmaci in studio

  • Eplontersen

    è un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea con una penna pre‑riempita. Agisce riducendo la produzione della proteina transtiretina, che è responsabile della formazione di amyloide nel cuore. Meno transtiretina significa meno accumulo di amyloide e potenzialmente una migliore funzione cardiaca. È stato studiato per vedere se, da solo o in combinazione con un altro farmaco, può migliorare la capacità di esercizio dei pazienti con ATTR‑CM.

  • ALXN2220

    è un anticorpo monoclonale somministrato per via endovenosa. Questo farmaco si lega alle proteine amyloidi già formate e aiuta il sistema immunitario a rimuoverle dal cuore. L’obiettivo è ridurre il danno causato dagli accumuli di amyloide. Nello studio è stato valutato insieme a eplontersen per capire se la combinazione dei due trattamenti può dare risultati migliori rispetto a eplontersen da solo.

Che cosa si sa già del trattamento

  • Wainzua 45 mg solution for injection in pre-filled pen

    È una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea con una penna pre‑riempita. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica e non è ancora autorizzata per l’uso di routine. È destinata al trattamento della cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR‑CM). Agisce legandosi alla transtiretina e stabilizzandola, impedendo la formazione di depositi amiloidi; è classificato come farmaco antisenso.

  • Recombinant human anti‑ATTR immunoglobulin G1 (IgG1) monoclonal antibody (mAb)

    Viene somministrato per via endovenosa sotto forma di soluzione per iniezione. È un farmaco orfano in fase di studio clinico, non ancora disponibile sul mercato. È indicato per la cardiomiopatia amiloidica da transtiretina (ATTR‑CM). Funziona riconoscendo le fibre amiloidi di transtiretina e favorendo la loro rimozione da parte del sistema immunitario; appartiene alla classe delle monoclonali anti‑amyloid.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM) - È una forma di cardiomiopatia in cui la proteina transtiretina si trasforma in fibre amyloidiche che si accumulano nel muscolo cardiaco. L’accumulo rende il cuore più spesso e meno elastico, limitando la sua capacità di pompare sangue. Con il tempo, la rigidità del cuore può causare affaticamento, difficoltà respiratoria e ridotta capacità di esercizio. La malattia progredisce lentamente, con un peggioramento graduale della funzione cardiaca.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-523908-75-00Codice del protocolloD8456C00001Partecipanti previsti326 personePromotoreAstraZeneca AB

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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