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Studio fase 2a su neonati pretermine con displasia broncopolmonare per valutare tolleranza e livelli sierici di retinolo (retinolo palmitato) somministrato IV/IM

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda neonati nati molto prematuramente (prima delle 30 settimane di gestazione) che presentano una condizione polmonare chiamata Bronchopulmonary Dysplasia. Il farmaco sperimentato è una soluzione iniettabile di vitamina A denominata RetinolX, il cui principio attivo è retinol palmitate. Lo scopo è verificare se la somministrazione aumenta la concentrazione di vitamina A nel sangue e se il prodotto è sicuro per questi piccoli pazienti.

I neonati riceveranno la dose per via endovenosa o intramuscolare poco dopo la nascita e saranno seguiti fino a circa 36 settimane di età gestazionale. Verranno prelevati campioni di sangue al momento dell’inizio del trattamento, dopo una settimana, due settimane e quattro settimane per misurare i livelli di vitamina A. Durante tutto il periodo di osservazione il personale medico controllerà la comparsa di eventuali effetti indesiderati, eventuali variazioni nei risultati di laboratorio di routine e la necessità di supporto respiratorio, come l’uso di ossigeno o di un ventilatore. Il trial terminerà al raggiungimento dell’età prevista e i dati raccolti serviranno a valutare la tollerabilità e l’effetto del farmaco sui livelli di vitamina A.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Conferma partecipazione e valutazione iniziale

    Viene confermata l'ammissione al trial e si esegue la prima misurazione del livello di retinolo nel sangue (giorno 0).

    Vengono registrati dati di base come età gestazionale, peso e condizioni respiratorie.

  2. Passaggio 2

    Prima somministrazione di retinolx

    Viene somministrato retinol (retinolo palmitato) per via endovenosa o intramuscolare, soluzione per iniezione, alla dose di 4750 iu/ml, secondo il protocollo, a partire dal giorno 0.

    La somministrazione è monitorata per eventuali reazioni immediate.

  3. Passaggio 3

    Somministrazioni successive e monitoraggio giornaliero

    La terapia continua con retinol viene effettuata secondo il programma dello studio fino alla settimana 36 di età post‑menstruale (pma).

    Ogni giorno vengono osservati segni di sicurezza, compresi cambiamenti nei parametri vitali e nei risultati di laboratorio.

  4. Passaggio 4

    Prelievo sanguigno al giorno 7

    Viene eseguito un prelievo di sangue per misurare i livelli di retinolo rispetto al valore di base.

    I risultati contribuiscono alla valutazione dell’efficacia preliminare.

  5. Passaggio 5

    Prelievo sanguigno al giorno 14

    Viene ripetuto il prelievo per verificare l’andamento dei livelli di retinolo.

    I dati sono confrontati con quelli del giorno 0 e del giorno 7.

  6. Passaggio 6

    Prelievo sanguigno al giorno 28 e valutazione principale

    Viene effettuato il prelievo al giorno 28 per determinare l’aumento relativo dei livelli di retinolo rispetto al valore di base.

    Questa misurazione è l’obiettivo primario di efficacia dello studio.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della sicurezza continua

    Vengono registrati tutti gli eventi avversi emergenti (teae – treatment emergent adverse events) e gli eventi avversi di interesse specifico (aesi).

    Si monitorano anche eventuali cambiamenti clinicamente significativi nei risultati di laboratorio, nell’esame fisico e nei segni vitali fino alla settimana 36 pma.

  8. Passaggio 8

    Visita finale alla settimana 36 pma

    Viene effettuata una valutazione complessiva della tollerabilità e della sicurezza del retinol al termine del periodo di trattamento.

    I dati finali includono i risultati di tutti i prelievi sanguigni, le osservazioni di sicurezza e le eventuali necessità di supporto respiratorio.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il bambino deve essere nato molto prematuro, cioè con età gestazionale inferiore a 30 settimane (meno di 30 settimane di sviluppo nella pancia della mamma).
  • All'interno di questo gruppo, il bambino può avere un'età gestazionale di 27 settimane e 6 giorni o meno, oppure tra 28 settimane e 0 giorni e 29 settimane e 6 giorni.
  • Il bambino deve essere arruolato nello studio tra le prime 24 e le prime 72 ore di vita, cioè entro tre giorni dalla nascita.
  • Possono partecipare neonati di entrambi i sessi e di qualsiasi origine etnica.
  • È necessario che i genitori o i tutori forniscano un consenso informato scritto prima che il bambino possa entrare nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Anomalie congenite maggiori: difetti fisici presenti alla nascita che coinvolgono organi importanti e che non possono essere corretti facilmente.
  • Emorragia intraventricolare (IVH) di grado 2‑4: sanguinamento nel cervello del neonato, classificato da grado 2 a 4, che indica una gravità significativa.
  • Rischio elevato di mortalità valutato dal medico responsabile, ad esempio:
    • malattia terminale con acidosi severa (pH inferiore a 7,0 per più di 2 ore),
    • bradicardia persistente (battito cardiaco inferiore a 100 battiti al minuto) associata a ipossia (mancanza di ossigeno) per più di 2 ore,
    • infezione congenita non batterica con segni evidenti alla nascita.
    • Somministrazione di vitamina A in una emulsione lipidica parenterale a dosi superiori a quelle raccomandate per gli integratori multivitaminici.
    • Nascita prematura dovuta a esposizione materna a fattori di rischio modificabili, come fumo, consumo di alcol, uso di sostanze o altre esposizioni note come teratogeni (sostanze che possono causare difetti alla nascita).
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

RetinolX
RetinolX è una soluzione iniettabile contenente palmitato di retinolo, una forma di vitamina A. Nel trial viene somministrata ai neonati prematuri per via endovenosa o intramuscolare. Lo scopo è aumentare la quantità di vitamina A nel sangue, perché questa sostanza è importante per lo sviluppo degli organi e per il funzionamento del sistema immunitario. I ricercatori osservano attentamente la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei primi mesi di vita, verificando se ci sono effetti indesiderati e se il trattamento è ben accettato dai piccoli pazienti. Inoltre, misurano i livelli di retinolo, di palmitato di retinolo e della proteina legante il retinolo (RBP4) per capire come il farmaco influisce sul loro corpo.

Che cosa si sa già del trattamento

Retinol - La forma di somministrazione è una soluzione per iniezione, somministrata per via endovenosa o intramuscolare nei neonati prematuri. Attualmente è un farmaco orfano in fase di studio clinico di fase 2a e non è ancora approvato per uso diffuso nella pratica medica. È indicato principalmente per prevenire o trattare la displasia broncopulmonare nei neonati molto prematuri. Agisce fornendo vitamina A, che favorisce la crescita e la riparazione dei polmoni, ed è classificato come integratore di vitamina A (retinoide).

Malattie studiate

Displasia broncopolmonare - Bronchopulmonary Dysplasia è una condizione cronica dei polmoni che colpisce principalmente i neonati prematuri che hanno necessitato supporto respiratorio dopo la nascita. La malattia inizia con infiammazione e danni alle piccole vie aeree e agli alveoli. Col tempo i polmoni diventano meno elastici e possono sviluppare tessuto cicatriziale. Questo può causare difficoltà respiratorie persistenti e la necessità di ossigeno supplementare o di supporto ventilatorio. La condizione tende a progredire lentamente durante i primi mesi di vita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 2 ott 2026
Età0-17FasePhase IINumero dello studio2024-516994-59-00Codice del protocolloASP-RET-CT001Partecipanti previsti14 personePromotoreAspire Pharma Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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