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Studio sulla sicurezza delle cellule mesenchimali in pazienti prematuri con displasia broncopolmonare

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La displasia broncopolmonare è una malattia che colpisce i neonati prematuri, causando problemi respiratori. Questo studio clinico si concentra su neonati nati prima delle 28 settimane di gestazione e con un peso inferiore a 1250 grammi. L'obiettivo è valutare la sicurezza di un trattamento innovativo che utilizza cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale. Queste cellule, chiamate cellule staminali mesenchimali, vengono somministrate attraverso infusioni endovenose.

Il trattamento prevede l'uso di una sospensione per infusione endovenosa di cellule staminali mesenchimali espanse allogeniche fetali del cordone ombelicale. Il nome in codice del prodotto è PEI-14-153. Durante lo studio, i neonati riceveranno infusioni ripetute di queste cellule per un periodo massimo di sei settimane. L'obiettivo principale è verificare se il trattamento è sicuro e fattibile per i neonati prematuri con displasia broncopolmonare.

Lo studio mira a monitorare eventuali reazioni avverse e a valutare lo stato di salute dei neonati fino alla 36ª settimana di età post-mestruale. Verranno osservati anche eventuali cambiamenti nei livelli di marcatori di infiammazione e danno polmonare. Questo approccio potrebbe offrire nuove speranze per migliorare la cura dei neonati affetti da questa condizione respiratoria. Un placebo potrebbe essere utilizzato per confrontare i risultati del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con l'inclusione nel trial clinico. I criteri di inclusione richiedono che il paziente sia un neonato vivo con un peso inferiore o uguale a 1250 grammi e un'età gestazionale inferiore o uguale a 28 settimane. Il paziente deve essere sottoposto a supporto ventilatorio invasivo o non invasivo con una frazione di ossigeno inspirato (FiO2) pari o superiore a 0,3 tra il quinto e il quattordicesimo giorno di vita.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del trattamento

    Il trattamento consiste in infusioni ripetute di cellule mesenchimali espanse provenienti dal cordone ombelicale fetale. Queste cellule vengono somministrate per via endovenosa come sospensione per infusione IV.

    La dose somministrata è di 5 milioni di cellule per chilogrammo di peso corporeo del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante il trial, viene effettuata una valutazione della sicurezza per monitorare eventuali reazioni avverse. Questo è un aspetto fondamentale per garantire il benessere del paziente durante la partecipazione al trial.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli esiti secondari

    Gli esiti secondari includono la valutazione dello stato del paziente alla settimana 36 di età post-mestruale (EPM), la diagnosi e lo stadio della displasia broncopolmonare (BPD) secondo la classificazione di Jensen, e l'incidenza di comorbidità derivanti dalla prematurità.

    Vengono inoltre monitorate le variazioni nei livelli di biomarcatori di infiammazione, stress ossidativo e danno polmonare rispetto ai valori iniziali, così come le variazioni nel punteggio respiratorio modificato e nel punteggio RSS durante la terapia e fino alla settimana 36 EPM.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto concludersi entro il 30 giugno 2027. Durante questo periodo, i dati raccolti verranno analizzati per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Neonati vivi che pesano 1250 grammi o meno.
  • Neonati con un'età gestazionale di 28 settimane o meno.
  • Neonati che ricevono supporto ventilatorio, che può essere invasivo o non invasivo.
  • Neonati che necessitano di una concentrazione di ossigeno (FiO2) di 0,3 o superiore tra il quinto e il quattordicesimo giorno di vita.
  • Sia neonati maschi che femmine possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente non deve avere altre malattie gravi oltre alla displasia broncopolmonare. La displasia broncopolmonare è una malattia polmonare che colpisce i neonati prematuri.
  • Il paziente non deve avere infezioni attive. Un'infezione attiva significa che il corpo sta combattendo contro batteri o virus in quel momento.
  • Il paziente non deve avere problemi di cuore gravi. Problemi di cuore gravi possono includere condizioni che influenzano il modo in cui il cuore pompa il sangue.
  • Il paziente non deve avere problemi di fegato gravi. Problemi di fegato gravi possono influenzare la capacità del fegato di funzionare correttamente.
  • Il paziente non deve avere problemi di reni gravi. Problemi di reni gravi possono influenzare la capacità dei reni di filtrare il sangue.
  • Il paziente non deve avere avuto una reazione allergica grave a trattamenti simili in passato. Una reazione allergica grave può includere sintomi come difficoltà a respirare o gonfiore.
  • Il paziente non deve essere coinvolto in un altro studio clinico. Partecipare a più studi contemporaneamente può influenzare i risultati.
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Farmaci in studio

UC-MSC: Questo trattamento utilizza cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale. L'obiettivo è valutare la sicurezza e la fattibilità di infusioni endovenose ripetute di queste cellule in pazienti prematuri. Le cellule staminali mesenchimali possono aiutare a ridurre l'infiammazione e promuovere la rigenerazione dei tessuti, il che potrebbe essere utile per i neonati con displasia broncopolmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

UC-MSC – Questo farmaco viene somministrato tramite infusione endovenosa e si basa sull'uso di cellule staminali mesenchimali derivate dal cordone ombelicale. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica di fase II per valutare la sicurezza e la fattibilità del suo utilizzo nei pazienti pretermine con displasia broncopolmonare. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano i neonati prematuri con questa condizione polmonare. A livello molecolare, le cellule staminali mesenchimali possono modulare la risposta immunitaria e promuovere la rigenerazione dei tessuti danneggiati. Questo farmaco rientra nella classificazione farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Displasia broncopolmonare – È una malattia polmonare cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri, specialmente quelli che hanno ricevuto ossigenoterapia o ventilazione meccanica. Si manifesta con infiammazione e cicatrizzazione nei polmoni, che possono portare a difficoltà respiratorie. I sintomi includono respiro affannoso, tosse persistente e necessità di ossigeno supplementare. La malattia può evolvere con il tempo, migliorando man mano che il bambino cresce, ma in alcuni casi può persistere e influenzare la funzione polmonare a lungo termine. I fattori di rischio includono la nascita prematura e il basso peso alla nascita. La gestione della displasia broncopolmonare si concentra sul supporto respiratorio e sulla riduzione dell'infiammazione polmonare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Età0-17FaseFase IINumero dello studio2024-516677-79-00Codice del protocolloPULMESCELL-2Partecipanti previsti75 personePromotoreFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario Ramon Y Cajal

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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