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EXOB-001: Un Trattamento Promettente per la Displasia Broncopolmonare nei Neonati Estremamente Prematuri

Questo articolo tratta di uno studio clinico innovativo che indaga l’uso di Vescicole Extracellulari derivate da Cellule Mesenchimali del Cordone Ombelicale Allogenico (EXOB-001) nella prevenzione della displasia broncopolmonare (BPD) nei neonati estremamente prematuri. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di questo nuovo approccio terapeutico, che potrebbe potenzialmente migliorare i risultati per i neonati prematuri a rischio di sviluppare complicazioni polmonari.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è EXOB-001?

    EXOB-001 è un nuovo trattamento medico in fase di studio per i neonati estremamente prematuri. È composto da particelle speciali chiamate vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali del cordone ombelicale[1]. Queste cellule vengono raccolte da cordoni ombelicali donati, quindi il trattamento è considerato “allogenico”, il che significa che proviene da un donatore anziché dal paziente stesso.

    Il nome completo di questo trattamento è “Vescicole Extracellulari Derivate da Cellule Mesenchimali del Cordone Ombelicale Allogeniche”, ma è più facile ricordarlo come EXOB-001. A volte viene anche chiamato con il suo codice di prodotto sponsor, che è lo stesso: EXOB-001[1].

    Cos’è la Displasia Broncopolmonare (DBP)?

    La displasia broncopolmonare (DBP) è una grave condizione polmonare che colpisce alcuni neonati prematuri, specialmente quelli nati estremamente presto (prima delle 28 settimane di gravidanza)[1]. Quando i bambini nascono così presto, i loro polmoni non sono completamente sviluppati. Spesso hanno bisogno di aiuto per respirare con macchine e ossigeno supplementare. Sebbene questo supporto sia necessario, a volte può danneggiare i loro delicati polmoni, portando alla DBP.

    I bambini con DBP possono avere difficoltà a respirare e necessitare di supporto di ossigeno per lungo tempo. Questo può influire sulla loro crescita e sviluppo e può portare a problemi di salute a lungo termine[1].

    Come Funziona EXOB-001

    EXOB-001 viene somministrato ai neonati attraverso il loro tubo respiratorio direttamente nei polmoni. Questo metodo è chiamato somministrazione intratracheale[1]. Le vescicole extracellulari in EXOB-001 sono minuscole particelle che possono trasportare importanti segnali e materiali tra le cellule. Gli scienziati ritengono che queste vescicole possano aiutare a ridurre l’infiammazione e promuovere la guarigione nei polmoni dei neonati prematuri, potenzialmente prevenendo o riducendo la gravità della DBP.

    Panoramica della Sperimentazione Clinica

    EXOB-001 è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata EVENEW. Questa è una sperimentazione “first in human”, il che significa che è la prima volta che questo trattamento viene testato sugli esseri umani[1]. La sperimentazione ha due parti principali:

    1. Fase I: Questa parte si concentra sul testare la sicurezza di EXOB-001 e trovare la dose giusta. I ricercatori monitoreranno attentamente i neonati per eventuali effetti collaterali[1].
    2. Fase II: Questa parte confronterà EXOB-001 con un placebo (una sostanza innocua senza ingredienti attivi) per vedere se aiuta a prevenire o ridurre la DBP[1].

    Chi Può Partecipare alla Sperimentazione?

    La sperimentazione sta cercando neonati estremamente prematuri che soddisfino criteri specifici. Alcuni punti chiave includono:

    • I neonati devono avere tra 23 e 28 settimane di età gestazionale alla nascita
    • Devono pesare tra 500g e 1500g alla nascita
    • Devono essere collegati a una macchina respiratoria con ossigeno supplementare
    • Devono avere tra 0 e 10 giorni di vita quando iniziano la sperimentazione[1]

    Ci sono anche diverse ragioni per cui un neonato potrebbe non essere in grado di partecipare, come avere certi difetti cardiaci, malformazioni polmonari o infezioni[1].

    Potenziali Benefici di EXOB-001

    Sebbene sia importante ricordare che EXOB-001 è ancora in fase di studio e i suoi benefici non sono ancora dimostrati, i ricercatori sperano che possa:

    • Ridurre il numero di neonati che sviluppano DBP grave
    • Aiutare i neonati a necessitare di meno tempo sulle macchine respiratorie
    • Migliorare lo sviluppo polmonare
    • Ridurre il rischio di altre complicazioni legate alla prematurità[1]

    Considerazioni sulla Sicurezza

    L’obiettivo principale della parte di Fase I della sperimentazione è verificare la sicurezza di EXOB-001. I ricercatori osserveranno attentamente eventuali effetti collaterali, specialmente nelle prime ore e giorni dopo la somministrazione del trattamento. Esamineranno cose come cambiamenti nella frequenza cardiaca, pressione sanguigna e livelli di ossigeno[1].

    Follow-up a Lungo Termine

    La sperimentazione prevede di seguire i neonati fino a 2 anni dopo la data in cui sarebbero nati se non fossero stati prematuri (chiamata “età corretta”). Durante questo periodo, i ricercatori controlleranno la salute generale dei neonati, in particolare la salute dei loro polmoni. Esamineranno anche lo sviluppo dei neonati utilizzando questionari speciali per i genitori[1].

    Questo follow-up a lungo termine è importante per comprendere non solo gli effetti immediati di EXOB-001, ma anche come potrebbe influenzare la salute e lo sviluppo dei bambini mentre crescono.

    Aspetto Dettagli
    Farmaco in Studio EXOB-001 (Vescicole Extracellulari Derivate da Cellule Mesenchimali del Cordone Ombelicale Allogeniche)
    Metodo di Somministrazione Instillazione endotracheopulmonare
    Condizione Target Displasia Broncopulmonare (BPD) in neonati estremamente prematuri
    Disegno dello Studio Fase I: Braccio singolo, dose crescente; Fase II: Doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo
    Obiettivi Primari Fase I: Valutare la sicurezza; Fase II: Valutare l’efficacia nella riduzione della BPD grado II-III
    Criteri Chiave di Inclusione Età gestazionale 23-28 settimane, peso alla nascita 500-1500g, necessità di ventilazione meccanica
    Durata del Follow-up Fino a 2 anni di età corretta
    Risultati Chiave Sicurezza, incidenza e gravità della BPD, sviluppo polmonare, ipertensione polmonare, condizione dello sviluppo neurologico

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è EXOB-001 e come viene somministrato? EXOB-001 è una sospensione contenente vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali allogeniche del cordone ombelicale. Viene somministrato mediante instillazione endotracheopulmonare, il che significa che viene somministrato direttamente nei polmoni dei neonati pretermine.
    • Qual è l’obiettivo principale di questo studio clinico? L’obiettivo principale di questo studio clinico è valutare la sicurezza e l’efficacia di EXOB-001 nella prevenzione della displasia broncopulmonare (BPD) nei neonati estremamente pretermine. Lo studio è condotto in due fasi: la Fase I si concentra sulla sicurezza, mentre la Fase II valuta l’efficacia del trattamento rispetto a un placebo.
    • Chi può partecipare a questo studio clinico? I partecipanti a questo studio sono neonati estremamente pretermine nati tra 23 e 28 settimane di età gestazionale, con peso compreso tra 500g e 1500g, e che necessitano di ventilazione meccanica. Devono essere arruolati entro 10 giorni dalla nascita e soddisfare criteri specifici relativi al loro stato respiratorio.
    • Quali sono gli esiti primari misurati in questo studio? Nella Fase I, l’esito primario è l’insorgenza di eventi avversi emergenti dal trattamento fino a 36 settimane di età post-mestruale. Nella Fase II, l’esito principale è il tasso di incidenza di BPD da moderata a grave (grado II-III) a 36 settimane di età post-mestruale, valutata utilizzando il sistema di classificazione modificato NICHD.
    • Per quanto tempo i partecipanti saranno seguiti in questo studio? I partecipanti saranno seguiti fino a 2 anni di età corretta. Durante questo periodo, i ricercatori valuteranno vari aspetti della salute dei neonati, tra cui lo stato di salute generale, la morbilità polmonare, la condizione dello sviluppo neurologico e i sintomi respiratori.

    Studi in corso con Allogeneic Umbilical Cord Mesenchymal Cells-Derived Extracellular Vesicles

    Glossario

    • Allogeneic: Cellule o tessuti ottenuti da un individuo diverso della stessa specie. In questo contesto, si riferisce alle cellule mesenchimali del cordone ombelicale utilizzate per derivare le vescicole extracellulari, che provengono da un donatore anziché dal paziente che riceve il trattamento.
    • Bronchopulmonary Dysplasia (BPD): Una malattia polmonare cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri che necessitano di ventilazione meccanica o ossigenoterapia. È caratterizzata da uno sviluppo anomalo del tessuto polmonare e può portare a difficoltà respiratorie a lungo termine.
    • Extracellular Vesicles: Piccole strutture racchiuse da membrane rilasciate dalle cellule che possono trasportare varie molecole, incluse proteine e materiale genetico. Svolgono un ruolo nella comunicazione cellula-cellula e sono oggetto di studio per scopi terapeutici.
    • Endotracheopulmonary Instillation: Un metodo di somministrazione di farmaci direttamente nei polmoni attraverso la trachea. In questo studio, viene utilizzato per somministrare EXOB-001 nei polmoni dei neonati prematuri.
    • Postmenstrual Age (PMA): Il tempo trascorso tra il primo giorno dell'ultimo ciclo mestruale e la nascita (età gestazionale) più il tempo trascorso dopo la nascita (età cronologica). Viene utilizzato per descrivere l'età dei neonati prematuri.
    • Mechanical Ventilation: Un trattamento medico che aiuta il paziente a respirare utilizzando una macchina chiamata ventilatore. È spesso necessario per i neonati estremamente prematuri i cui polmoni non sono completamente sviluppati.
    • FiO2: Frazione di ossigeno inspirato, che rappresenta la concentrazione di ossigeno che una persona sta respirando. Una FiO2 del 21% rappresenta l'aria ambiente, mentre percentuali più alte indicano ossigeno supplementare.
    • Surfactant: Una sostanza prodotta dai polmoni che aiuta a mantenere aperti gli alveoli (sacchi d'aria). I neonati prematuri spesso non hanno sufficiente surfactante, il che può portare a difficoltà respiratorie.
    • Intraventricular Hemorrhage (IVH): Sanguinamento all'interno o intorno ai ventricoli (aree piene di liquido) del cervello. È una complicanza comune nei neonati prematuri.
    • Retinopathy of Prematurity (ROP): Un disturbo oculare che colpisce principalmente i neonati prematuri, potenzialmente portando a problemi di vista o cecità se non trattato.