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Studio sulla sicurezza ed efficacia di EXOB-001 nella prevenzione della displasia broncopolmonare nei neonati estremamente pretermine

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Displasia Broncopolmonare è una malattia che colpisce i neonati prematuri, causando problemi respiratori. Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione di questa malattia nei neonati estremamente prematuri. Il trattamento in esame utilizza un prodotto chiamato EXOB-001, che contiene vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali del cordone ombelicale. Queste vescicole sono somministrate direttamente nei polmoni dei neonati per aiutare a prevenire la displasia broncopolmonare.

Lo studio ha due fasi principali. Nella prima fase, si valuta la sicurezza del trattamento con EXOB-001 somministrato in diverse dosi. Nella seconda fase, si confronta l'efficacia del trattamento con un gruppo che riceve un placebo, che è una soluzione salina. L'obiettivo è vedere se EXOB-001 può ridurre la gravità della displasia broncopolmonare nei neonati prematuri. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento.

Oltre a EXOB-001, nello studio viene utilizzata una soluzione di cloruro di sodio (NaCl 0,9%) come placebo. La ricerca mira a migliorare la salute dei neonati prematuri riducendo il rischio di sviluppare gravi problemi respiratori. I risultati dello studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare e prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati più vulnerabili.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con l'inclusione nel trial clinico. I criteri di inclusione richiedono che il neonato sia nato tra le 23 e le 28 settimane di gestazione, con un peso alla nascita tra 500g e 1500g, e che sia intubato endotrachealmente e riceva ventilazione meccanica.

    È necessario il consenso informato scritto da parte dei genitori o del rappresentante legale.

  2. Passaggio 2

    Fase I del trial

    L'obiettivo principale della fase I è valutare la sicurezza a breve termine della somministrazione intratracheale di EXOB-001.

    Il farmaco EXOB-001 viene somministrato tramite instillazione endotracheopulmonare. La sicurezza viene monitorata fino a 36 settimane di età post-mestruale (PMA).

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio degli eventi avversi

    Durante la fase I, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento, inclusi esami clinici e del sangue.

    Viene valutata la tossicità limitante la dose, che include complicazioni cardiorespiratorie e reazioni anafilattiche.

  4. Passaggio 4

    Fase II del trial

    L'obiettivo principale della fase II è valutare l'efficacia di EXOB-001 nella riduzione della displasia broncopolmonare (BPD) di grado II-III.

    I partecipanti sono divisi in gruppi randomizzati per ricevere EXOB-001 o una soluzione salina come placebo.

  5. Passaggio 5

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia viene valutata confrontando l'incidenza della BPD tra i gruppi a 36 settimane PMA.

    Vengono eseguiti esami clinici, ecocardiografie e radiografie del torace per monitorare la salute polmonare.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trial

    Il trial è previsto per concludersi entro il 30 giugno 2028.

    I risultati finali includeranno l'analisi della sicurezza e dell'efficacia del trattamento con EXOB-001.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Il bambino deve avere un'età compresa tra la nascita e 10 giorni.
  • Il bambino deve essere nato tra la 23ª e la 28ª settimana di gravidanza.
  • Il peso alla nascita deve essere tra 500 grammi e 1500 grammi.
  • Il bambino deve essere intubato endotrachealmente e ricevere ventilazione meccanica con una concentrazione di ossigeno (FiO2) superiore al 25% in qualsiasi momento tra 3 e 10 giorni dopo la nascita, oppure deve necessitare di una nuova intubazione a causa di problemi respiratori.
  • Non si prevede che il bambino venga estubato nelle 24/48 ore successive all'iscrizione allo studio.
  • È necessario il consenso informato scritto da parte dei genitori o del rappresentante legale del bambino.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione medica diversa dalla Displasia Broncopolmonare. Questa è una malattia polmonare che colpisce i neonati.
  • Il paziente non può partecipare se ha meno di 36 settimane di età post-mestruale. Questo significa che il tempo trascorso dalla data prevista del parto deve essere di almeno 36 settimane.
  • Il paziente non può partecipare se non è in grado di ricevere il trattamento per via intratracheale. Questo significa che il farmaco viene somministrato direttamente nella trachea, il tubo che porta l'aria ai polmoni.
  • Il paziente non può partecipare se ha una condizione che potrebbe influenzare la sicurezza o l'efficacia del trattamento. Questo significa che qualsiasi altra malattia o problema di salute che potrebbe interferire con il trattamento è un motivo di esclusione.
  • Il paziente non può partecipare se è già coinvolto in un altro studio clinico. Partecipare a più studi contemporaneamente potrebbe influenzare i risultati.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

EXOB-001 è un trattamento sperimentale che viene somministrato direttamente nella trachea. È composto da vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali del cordone ombelicale. Questo trattamento è studiato per verificare se può prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati estremamente prematuri. La ricerca si concentra sulla sicurezza e sull'efficacia di EXOB-001 nel ridurre la gravità della malattia nei neonati.

Che cosa si sa già del trattamento

EXOB-001 – EXOB-001 è somministrato tramite un'applicazione intratracheale, mirata a prevenire la displasia broncopolmonare nei neonati estremamente pretermine. Attualmente, è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono la riduzione della gravità della displasia broncopolmonare. A livello molecolare, EXOB-001 agisce attraverso vescicole extracellulari derivate da cellule mesenchimali del cordone ombelicale, che possono modulare le risposte infiammatorie e promuovere la rigenerazione tissutale. Appartiene alla classificazione farmacologica delle terapie cellulari e geniche.

Malattie studiate

Displasia broncopolmonare – È una malattia polmonare cronica che colpisce principalmente i neonati prematuri che hanno ricevuto ossigenoterapia o ventilazione meccanica. Si manifesta con difficoltà respiratorie persistenti e può portare a una ridotta crescita polmonare. I sintomi includono respiro affannoso, tosse e necessità di ossigeno supplementare. La condizione può migliorare con il tempo, ma alcuni bambini possono continuare a manifestare problemi respiratori durante l'infanzia. La displasia broncopolmonare è considerata una malattia rara e richiede un monitoraggio continuo per gestire i sintomi e prevenire complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Età0-17FaseFase I/IINumero dello studio2022-500293-34-01Codice del protocolloEVENEWPartecipanti previsti265 personePromotoreExo Biologics

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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