Lo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un farmaco chiamato crovalimab in persone sane e in pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L’emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara del sangue che può causare anemia, stanchezza e altri sintomi. Il farmaco in studio, crovalimab, è una soluzione per iniezione o infusione che agisce come un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per inibire una proteina specifica nel sangue chiamata complemento C5.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di crovalimab in dosi singole nei volontari sani e in dosi multiple nei pazienti con PNH. Lo studio è suddiviso in diverse parti: la prima parte coinvolge volontari sani, mentre le parti successive coinvolgono pazienti con PNH che non hanno mai ricevuto trattamenti simili o che stanno passando a crovalimab da un altro trattamento. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee o infusioni endovenose per un periodo di cinque mesi. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio include anche un’estensione a lungo termine per valutare la sicurezza di crovalimab nel tempo. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri, come la concentrazione di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue, che è un indicatore di danno cellulare, e i livelli di emoglobina per valutare l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come crovalimab possa essere utilizzato per trattare l’emoglobinuria parossistica notturna e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.