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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Crovalimab in Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell'efficacia di un farmaco chiamato crovalimab in persone sane e in pazienti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (PNH). L'emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara del sangue che può causare anemia, stanchezza e altri sintomi. Il farmaco in studio, crovalimab, è una soluzione per iniezione o infusione che agisce come un anticorpo monoclonale umanizzato, progettato per inibire una proteina specifica nel sangue chiamata complemento C5.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di crovalimab in dosi singole nei volontari sani e in dosi multiple nei pazienti con PNH. Lo studio è suddiviso in diverse parti: la prima parte coinvolge volontari sani, mentre le parti successive coinvolgono pazienti con PNH che non hanno mai ricevuto trattamenti simili o che stanno passando a crovalimab da un altro trattamento. I partecipanti riceveranno il farmaco attraverso iniezioni sottocutanee o infusioni endovenose per un periodo di cinque mesi. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo per confrontare i risultati.

Lo studio include anche un'estensione a lungo termine per valutare la sicurezza di crovalimab nel tempo. Durante lo studio, verranno monitorati vari parametri, come la concentrazione di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue, che è un indicatore di danno cellulare, e i livelli di emoglobina per valutare l'efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come crovalimab possa essere utilizzato per trattare l'emoglobinuria parossistica notturna e migliorare la qualità della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Dopo l'iscrizione allo studio, il paziente inizia il trattamento con crovalimab. Questo farmaco può essere somministrato tramite iniezione sottocutanea o infusione endovenosa.

    La somministrazione avviene sotto forma di soluzione per iniezione/infusione.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il trattamento con crovalimab dura complessivamente 5 mesi. Durante questo periodo, il paziente riceve dosi multiple del farmaco.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

  3. Passaggio 3

    Valutazione degli effetti

    Durante il trattamento, vengono monitorati gli effetti del farmaco sull'attività del complemento, un sistema del corpo che aiuta a combattere le infezioni.

    Vengono effettuati esami del sangue per misurare vari parametri, come la concentrazione di C5 e i livelli di lattato deidrogenasi (LDH).

  4. Passaggio 4

    Estensione a lungo termine

    Dopo aver completato le fasi iniziali del trattamento, i pazienti possono partecipare a un'estensione a lungo termine per valutare la sicurezza del farmaco nel tempo.

    Durante questa fase, è importante mantenere aggiornate le vaccinazioni contro il Neisseria meningitidis, secondo le linee guida locali.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Per la Parte 1 (solo volontari sani):
    • Uomini sani di età compresa tra 21 e 55 anni.
    • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis per i sierogruppi B, A, C, W e Y.
    • Risultato negativo ai test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo core dell'epatite B (HBcAb), l'anticorpo dell'epatite C e l'HIV.
    • Vaccinazione contro l'epatite B.
    • Disponibilità a rispettare una politica di non fumo durante la permanenza in clinica.
    • Per le Parti 2, 3 e 4 (solo pazienti con PNH):
      • Uomini o donne di età compresa tra 18 e 75 anni.
      • Vaccinazione contro Neisseria meningitidis secondo le linee guida locali o lo standard di cura per i pazienti a rischio aumentato di malattia meningococcica.
      • Stabile dose di altre terapie (terapia immunosoppressiva, corticosteroidi, integratori di ferro) per almeno 28 giorni prima dello screening.
      • Test di gravidanza negativo per le donne in età fertile.
      • Per la Parte 2 e Parte 4 Arm A (solo pazienti PNH non trattati):
        • I pazienti con epatite B possono partecipare se i loro valori di funzionalità epatica (LFT) sono inferiori a 2 volte il limite superiore della norma e non c'è compromissione della funzionalità epatica.
        • Pazienti PNH che non sono stati trattati con alcun inibitore del complemento o che hanno interrotto il trattamento precedente per mancanza di efficacia basata su una singola mutazione eterozigote missenso C5.
        • Per la Parte 3 e Parte 4 Arm B (solo pazienti PNH attualmente trattati con eculizumab):
          • Risultato negativo ai test per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo core dell'epatite B (HBcAb), l'anticorpo dell'epatite C e l'HIV. I soggetti sieropositivi per HCV ma adeguatamente trattati senza RNA HCV rilevabile sono idonei. I soggetti sieropositivi per HBV ma adeguatamente trattati senza DNA HBV rilevabile sono idonei.
          • Pazienti adeguatamente controllati secondo l'opinione dell'investigatore.
          • Pazienti che ricevono infusioni regolari di eculizumab.
          • Per l'Estensione in Aperto (OLE) - solo pazienti PNH:
            • Pazienti PNH che hanno completato le Parti 2, 3 e 4.
            • Pazienti PNH che, secondo l'opinione dell'investigatore, hanno tratto beneficio dal trattamento con crovalimab.
            • Per le donne non in post-menopausa e che non hanno subito sterilizzazione chirurgica, accordo a rimanere astinenti o utilizzare un metodo contraccettivo che risulti in un tasso di fallimento inferiore all'1% all'anno, durante il periodo di trattamento e per 5,5 emivite o almeno 10,5 mesi dopo l'ultima dose di crovalimab.
            • Mantenere la vaccinazione corrente per i sierotipi di Neisseria meningitidis A, C, W, Y e B secondo le linee guida locali o lo standard di cura per i pazienti con deficit del complemento.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non puoi partecipare se hai un'altra malattia grave oltre alla emoglobinuria parossistica notturna (PNH).
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia infettiva attiva, come un'infezione virale o batterica.
  • Non puoi partecipare se hai una storia di abuso di droghe o alcol.
  • Non puoi partecipare se hai partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non puoi partecipare se il tuo medico ritiene che non sia sicuro per te partecipare allo studio.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

Crovalimab è un farmaco studiato per il trattamento di una condizione chiamata emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questa malattia provoca la distruzione dei globuli rossi nel corpo. Crovalimab agisce bloccando una parte del sistema immunitario che è iperattiva in questa malattia, aiutando a prevenire la distruzione dei globuli rossi. Nel contesto dello studio clinico, crovalimab è stato somministrato a volontari sani per valutare la sua sicurezza e tollerabilità, e a pazienti con PNH per esaminare il suo effetto a lungo termine e la sua capacità di ridurre l'attività del sistema immunitario che causa la malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Crovalimab – Crovalimab è un farmaco somministrato per via endovenosa, studiato per il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutarne la sicurezza e l'efficacia. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di pazienti con PNH, sia quelli che non hanno mai ricevuto trattamento sia quelli che stanno passando a crovalimab. A livello molecolare, crovalimab agisce inibendo l'attività del complemento, un sistema del corpo che può danneggiare i globuli rossi nei pazienti con PNH. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria parossistica notturna (PNH) – L'emoglobinuria parossistica notturna è una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione è causata da una mutazione genetica che porta alla mancanza di proteine protettive sulla superficie delle cellule del sangue, rendendole vulnerabili all'attacco del sistema immunitario. La progressione della malattia comporta episodi di emolisi, che possono verificarsi in modo improvviso e portare a sintomi come affaticamento, dolore addominale e urine scure. Nel tempo, la distruzione continua dei globuli rossi può causare anemia e aumentare il rischio di formazione di coaguli di sangue. La malattia può anche influenzare la funzione renale e causare complicazioni a lungo termine.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2023-506287-14-00Codice del protocolloBP39144Partecipanti previsti32 personePromotoreF. Hoffmann-La Roche AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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