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Studio di sicurezza a lungo termine del probenecid (PTI5803) come terapia aggiuntiva in pazienti ≥14 anni con epilessia focale resistente associata a displasia corticale

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda l’epilessia focale resistente ai farmaci associata a displasia corticale focale, una condizione rara in cui le crisi epilettiche continuano nonostante l’uso di diversi medicinali. Le crisi sono episodi improvvisi di attività elettrica anomala nel cervello che provocano sintomi come convulsioni, perdita di coscienza o movimenti involontari.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco PTI5803, una formulazione a rilascio prolungato somministrata per via orale contenente probenecid. Durante il periodo di osservazione i ricercatori monitoreranno la comparsa di effetti indesiderati, le variazioni di peso, i risultati di esami del sangue e di un test cardiaco chiamato ECG, che registra l’attività elettrica del cuore.

I partecipanti prenderanno il medicinale tutti i giorni per un periodo fino a due anni, con visite di controllo programmate ogni pochi mesi. In ciascuna visita verranno effettuati esami fisici, misurazioni dei segni vitali e raccolta di un diario in cui i pazienti annotano la frequenza delle crisi. I dati raccolti serviranno a capire se il trattamento è ben tollerato nel tempo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Consenso informato e valutazioni preliminari

    Dopo aver deciso di partecipare, si firma il consenso informato e si svolgono le valutazioni di base.

    Vengono eseguiti esami fisici, misurazione di peso e altezza, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG), analisi di laboratorio e questionari sulla qualità della vita.

    Si compila un diario delle crisi per registrare le convulsioni avvenute prima dell'inizio del farmaco.

  2. Passaggio 2

    Inizio della terapia con PTI5803

    Si inizia a prendere PTI5803, il farmaco a base di probenecid in forma di granuli a rilascio prolungato.

    La dose consigliata è di 16 ml per via orale al giorno, da assumere alla stessa ora ogni giorno, con o senza cibo.

    La terapia continua per tutta la durata dello studio, fino a un massimo di 24 mesi.

  3. Passaggio 3

    Registrazione quotidiana delle crisi

    Ogni giorno si annota nel diario delle crisi il numero, la durata e il tipo di convulsioni avvenute.

    Questo registro è fondamentale per valutare l'efficacia del trattamento.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo a 6 mesi

    Dopo sei mesi di trattamento si effettua una visita medica di routine.

    Vengono ripetuti esami fisici, ECG, analisi di laboratorio e questionari di valutazione.

    Si verifica la tolleranza al farmaco e si controlla l'aderenza alla dose giornaliera.

    Si aggiornano i dati del diario delle crisi.

  5. Passaggio 5

    Visita di controllo a 12 mesi

    Al dodicesimo mese si ripete la stessa serie di valutazioni della visita a 6 mesi.

    Si continua a monitorare gli effetti avversi e la risposta clinica.

    Vengono raccolti nuovamente i questionari sulla qualità della vita.

  6. Passaggio 6

    Visita di controllo a 18 mesi

    A diciotto mesi si effettua un'ulteriore valutazione medica completa.

    Vengono eseguiti esami fisici, ECG, analisi di laboratorio e aggiornamento del diario delle crisi.

    Si continua a registrare eventuali effetti avversi.

  7. Passaggio 7

    Visita finale a 24 mesi

    Al termine dei 24 mesi di studio si svolge l'ultima visita di valutazione.

    Vengono effettuati tutti gli esami precedenti per confrontare i risultati con quelli di inizio studio.

    Si raccolgono i dati finali sul numero di crisi, sulla qualità della vita e sugli effetti avversi riscontrati.

    La terapia con PTI5803 può essere interrotta secondo le indicazioni del medico.

  8. Passaggio 8

    Segnalazione di effetti avversi in qualsiasi momento

    Se si verifica qualsiasi cambiamento nella salute, sintomo nuovo o peggioramento, è necessario informare immediatamente il personale di studio.

    La segnalazione può avvenire durante le visite programmate o tramite il modulo di comunicazione previsto dallo studio.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Devi firmare un consenso informato, cioè un modulo che spiega lo studio e a cui acconsenti, tu o il tuo rappresentante legale.
  • Devi aver completato il periodo di trattamento dello studio primario (A_CL_002) e aver seguito almeno l'80% del dosaggio previsto, compreso il tenere un diario delle crisi e prendere il farmaco sperimentale (IMP) regolarmente.
  • Non devi avere errori importanti nel rispetto del protocollo (le regole dello studio) né eventi avversi in corso, cioè problemi di salute legati al farmaco, che il medico ritiene possano impedirti di partecipare.
  • Il medico deve ritenere che potresti trarre beneficio dalla partecipazione allo studio.
  • Se sei una donna in età fertile, devi accettare di seguire le regole di contraccezione indicate nello studio per evitare gravidanze.
  • Devi essere disposto, tu o il tuo caregiver, a seguire tutte le procedure dello studio, incluso compilare regolarmente il diario delle crisi (registro degli attacchi).

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Chi ha soddisfatto uno qualsiasi dei criteri di ritiro dello studio precedente (cioè le condizioni che hanno richiesto di interrompere la partecipazione allo studio iniziale).
  • Qualsiasi condizione medica o situazione personale che, secondo il medico, comporta un rischio inaccettabile nel partecipare allo studio o impedisce di seguire correttamente le regole dello studio.
  • Donne che sono incinte, che stanno allattando (allattamento) o che intendono rimanere incinte durante il periodo dello studio.
  • Chi prevede di partecipare a un altro studio clinico con un farmaco sperimentale o di usare un dispositivo sperimentale per trattare l'epilessia o qualsiasi altra condizione medica.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

PTI5803 è un farmaco a base di probenecide, somministrato per via orale sotto forma di granuli a rilascio prolungato. Viene usato come terapia aggiuntiva per persone di età pari o superiore a 14 anni che hanno crisi epilettiche resistenti ai farmaci tradizionali a causa di una displasia corticale focale. Lo studio vuole capire quanto sia sicuro e ben tollerato questo medicinale quando viene assunto per molto tempo.

Che cosa si sa già del trattamento

PTI5803 - PTI5803 viene somministrato per via orale sotto forma di granuli a rilascio prolungato, in sospensione da 16 ml. È un farmaco già conosciuto come probenecide, usato da tempo per aumentare l'escrezione di acido urico e come coadiuvante in alcune terapie, ma in questo studio è sperimentato per l'epilessia focale resistente. Agisce bloccando il trasporto di alcune sostanze nei reni, aumentando la concentrazione di farmaci antiepilettici nel cervello. È classificato come modulatore del trasporto renale e agente di supporto nella terapia antiepilettica.

Malattie studiate

Epilessia focale farmacoresistente dovuta a displasia corticale focale - È una forma di epilessia in cui le crisi partono da una zona limitata della corteccia cerebrale e non rispondono adeguatamente ai farmaci antiepilettici. La causa è una displasia corticale focale, una malformazione del tessuto cerebrale presente dalla nascita. Le crisi tendono a ripresentarsi in modo ricorrente e possono variare in intensità e frequenza nel tempo. La condizione può evolvere con un aumento delle crisi o con cambiamenti nello schema delle crisi stesse. La persistenza delle crisi influisce sulla capacità di svolgere le attività quotidiane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 14 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-525161-40-00Codice del protocolloA_CL_003Partecipanti previsti15 personePromotorePanntherapi

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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