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Studio di fase II sulla sicurezza ed efficacia di obinutuzumab in pazienti adulti con sclerodermia sistemica diffusa

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda pazienti con systemic sclerosis diffusa, una malattia autoimmune rara che provoca ispessimento e indurimento della pelle e può coinvolgere i polmoni. Il farmaco sperimentale è obinutuzumab, somministrato per via endovenosa, cioè come soluzione che viene infusa lentamente in una vena. Il gruppo di controllo riceverà un placebo, una soluzione priva di principio attivo che ha lo stesso aspetto del farmaco.

L’obiettivo è valutare se il trattamento riduce la fibrosi cutanea e polmonare, misurata con il punteggio rivisto CRISS (indice di risposta composito). I partecipanti saranno assegnati in modo casuale al gruppo con il farmaco o al gruppo con placebo e saranno seguiti per circa 360 giorni, con visite periodiche per controllare la pelle, la funzione polmonare, la sicurezza e la qualità della vita. La fibrosi è una formazione di tessuto cicatriziale che rende gli organi più rigidi; l’infusione endovenosa è un metodo sicuro per introdurre il farmaco nel sangue.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Randomizzazione e valutazione iniziale

    Al momento dell’ingresso nello studio, viene effettuata la randomizzazione che assegna il paziente al gruppo che riceve obinutuzumab o al gruppo che riceve placebo (soluzione di cloruro di sodio 0,9%).

    Vengono raccolti i dati di base, comprese le misurazioni della pelle, della funzione polmonare e i questionari sulla qualità della vita.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione della prima dose

    Nel giorno 0 il paziente riceve un’infusione endovenosa di Gazyvaro 1000 mg (obinutuzumab) oppure l’infusione di placebo, secondo quanto determinato dalla randomizzazione.

    La dose è di 1000 mg, somministrata per via endovenosa come soluzione per infusione; la durata dell’infusione è stabilita dal personale medico.

  3. Passaggio 3

    Visita di controllo a 90 giorni

    A 90 giorni dal trattamento iniziale, il paziente partecipa a una visita di follow‑up durante la quale vengono valutati gli eventuali effetti indesiderati e si compilano i questionari SF‑36, EQ‑5D‑5l, HAQ‑di e altri strumenti di valutazione della qualità della vita.

    Vengono inoltre registrati eventuali problemi di sicurezza, come eventi avversi gravi o mortali.

  4. Passaggio 4

    Visita di controllo a 180 giorni

    A 180 giorni, si effettua una seconda valutazione dell’efficacia del trattamento, includendo la misura criss (indice di risposta combinato) e la percentuale di miglioramento del 20 % rispetto al valore di partenza.

    Vengono nuovamente raccolti i dati clinici, i questionari di qualità della vita e le misurazioni di sicurezza.

  5. Passaggio 5

    Visita di controllo a 270 giorni

    A 270 giorni, il paziente ritorna per un’ulteriore valutazione, con gli stessi esami di efficacia e sicurezza eseguiti nelle visite precedenti.

    Si registra l’eventuale miglioramento del criss a diversi livelli (30 %, 40 %, … fino al 100 %).

  6. Passaggio 6

    Visita finale a 360 giorni

    A 360 giorni, viene effettuata la valutazione finale dello studio, comprendente il criss, le misurazioni della pelle e dei polmoni, e tutti i questionari di qualità della vita.

    Vengono raccolti i dati finali sulla sicurezza, includendo mortalità, eventi avversi e eventi avversi gravi.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere un paziente adulto, cioè avere almeno 18 anni.
  • È permesso l’uso di farmaci anti‑fibrotici (medicinali che riducono la formazione di tessuto cicatriziale), ad esempio il nintedanib.
  • Avere una diagnosi di sclerodermia sistemica (SSc) secondo i criteri del 2013 dell’American College of Rheumatology/EULAR, ovvero le linee guida internazionali usate dai medici per confermare la malattia.
  • Avere una forma diffusa di SSc, cioè una diffusione ampia della malattia nel corpo, come definito dallo studio di Leroy et al.
  • Aver una durata della malattia inferiore a 8 anni dal primo segno diverso dal fenomeno di Raynaud (cambiamenti di colore delle dita) oppure presentare una malattia attiva secondo il punteggio di attività della EUSTAR (un sistema di valutazione europeo per la sclerodermia).
  • Presentare un punteggio modificato di Rodnan per la pelle (mRSS) compreso tra 10 e 35 unità al momento dello screening; questo test misura lo spessore della pelle in diverse zone del corpo.
  • Per le donne in età fertile è richiesto un test di gravidanza negativo e l’uso di un metodo contraccettivo affidabile durante il trattamento e fino a 18 mesi dopo la sua interruzione.
  • Essere in grado di firmare un consenso informato scritto, cioè dare un accordo scritto dopo aver compreso tutti i dettagli dello studio.
  • Essere iscritto a un regime di sicurezza sociale (ad esempio avere un’assicurazione sanitaria o altri diritti di copertura).
  • Se si stanno assumendo mycophenolate o metotrexato per la SSc, la dose deve essere stabile da almeno 2 mesi prima della randomizzazione; questi farmaci sono usati per controllare il sistema immunitario.

Chi non può partecipare allo studio?

21 criteri

  • Non aver ricevuto terapie che eliminano le cellule B (ad es. obinutuzumab, rituximab, ocrelizumab, ofatumumab, bortezomib) negli ultimi 9 mesi. Se le ha ricevute tra 9 e 12 mesi fa, il conteggio delle cellule B CD19+ deve essere superiore a 25 per microlitro.
  • Avere un’infezione attiva di qualsiasi tipo (escludendo le infezioni fungine delle unghie) oppure aver avuto un episodio grave di infezione che ha richiesto ricovero ospedaliero negli ultimi 8 settimane, antibiotici per via endovenosa negli ultimi 8 settimane, o antibiotici orali negli ultimi 2 settimane.
  • Avere una storia di infezioni gravi, ricorrenti o croniche.
  • Avere una storia di leucoencefalopatia multifocale progressiva (PML), una rara infezione del cervello.
  • Avere avuto cancro (tumori solidi, leucemie, linfomi o carcinoma in situ) nei ultimi 5 anni, ad eccezione di alcuni tumori della pelle non melanoma che sono stati rimossi e sono guariti.
  • Aver subito un’intervento chirurgico importante che ha richiesto ricovero ospedaliero nelle ultime 4 settimane.
  • Essere attualmente dipendente da alcol o droghe, oppure aver avuto dipendenza da alcol o droghe nei ultimi 12 mesi.
  • Avere una intolleranza o controindicazione alle terapie dello studio, come una grave reazione allergica (anafilassi) a anticorpi monoclonali o a componenti della infusione di obinutuzumab.
  • Presentare alcuni valori di laboratorio fuori dai limiti accettabili: enzimi epatici (AST o ALT) più alti di 2,5 volte il valore normale, neutrofili inferiori a 1,5 × 10³/µL, emoglobina sotto 7 g/dL, piastrine sotto 50 000/µL, o risultati positivi per l’antigene di superficie dell’epatite B (HBsAg) o per l’antigene dell’epatite C.
  • Essere incinta o allattare, oppure rifiutare di usare una contraccezione efficace durante lo studio.
  • Essere adulti protetti (sottoposti a tutela legale o in custodia) o privi di libertà personale.
  • Aver usato ciclofosfamide, tacrolimus, ciclosporina o voclosporina nei ultimi 2 mesi.
  • Aver ricevuto altre terapie biologiche (es. belimumab, ustekinumab, anifrolumab, secukinumab, atacicept) nei ultimi 2 mesi, esclusi gli anti‑CD20/19.
  • Aver assunto inibitori di JAK, BTK o TYK2 (come baricitinib, tofacitinib, upadacitinib, filgotinib, ibrutinib, fenebrutinib) o qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 2 mesi.
  • Aver ricevuto un vaccino vivo (vaccino contenente virus o batteri attenuati) nei ultimi 28 giorni.
  • Avere un alto rischio di sanguinamento significativo o aver necessitato di plasmaferesi, immunoglobuline per via endovenosa o trasfusioni di sangue negli ultimi 28 giorni.
  • Avere un’infezione attiva da SARS‑CoV‑2 (COVID‑19) o non essere completamente vaccinati secondo le raccomandazioni nazionali.
  • Avere una malattia medica significativa o non controllata che, a giudizio del medico, impedirebbe la partecipazione allo studio.
  • Avere un’infezione da HIV (o status HIV sconosciuto che richiede test).
  • Aver partecipato a un altro studio terapeutico sperimentale nei ultimi 3 mesi.
  • Aver ricevuto una terapia con cellule CAR‑T, una forma avanzata di immunoterapia.
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Farmaci in studio

Gazyvaro è un farmaco a base di obinutuzumab, un anticorpo monoclonale che si lega a una proteina presente su alcune cellule del sistema immunitario. Viene somministrato per via endovenosa. Nel trial viene usato per verificare se può ridurre la fibrosi della pelle e dei polmoni nei pazienti con sclerosi sistemica diffusa, confrontandolo con un placebo.

Che cosa si sa già del trattamento

Gazyvaro - Gazyvaro è una soluzione per infusione da somministrare per via endovenosa, tipicamente in infusione lenta in ambito ospedaliero. Il principio attivo, obinutuzumab, è un anticorpo monoclonale già approvato per il trattamento di alcuni tumori del sangue, come la leucemia linfatica cronica e il linfoma follicolare, e ora è in fase di studio per la sclerosi sistemica diffusa. Agisce legandosi a una proteina chiamata CD20 presente sulla superficie delle cellule B, facendo sì che queste vengano eliminate dal sistema immunitario, riducendo l’infiammazione e la formazione di tessuto cicatriziale. Perciò rientra nella classe degli anticorpi anti‑CD20, usati come terapia immunitaria.

Malattie studiate

Sclerodermia sistemica diffusa - è una malattia autoimmune cronica che colpisce la pelle e gli organi interni con un indurimento progressivo. Inizia con gonfiore e tensione cutanea, poi la pelle diventa più spessa e rigida. Il coinvolgimento dei vasi sanguigni può causare alterazioni della circolazione. I tessuti polmonari, renali, cardiaci e gastrointestinali possono sviluppare fibrosi, riducendo la loro funzionalità. La malattia tende a evolvere in modo continuo, con peggioramento della fibrosi e della limitazione dei movimenti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-524003-68-00Codice del protocolloAPHP230826Partecipanti previsti74 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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