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Studio di fase II per valutare l’efficacia di sacituzumab tirumotecan in pazienti con carcinoma renale papillare e carcinoma uroteliale a istologia variante

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda tumori genitourinari rari, in particolare il Papillary Renal Cell Carcinoma e il Variant Histology Urothelial Carcinoma. I partecipanti riceveranno il farmaco sperimentale sacituzumab tirumotecan, somministrato per intravenous infusion in una soluzione per iniezione.

Lo scopo è valutare l’efficacia del farmaco osservando la percentuale di tumori che diminuiscono di dimensione, secondo i criteri di RECIST 1.1, un metodo standard che confronta le misurazioni delle lesioni al tempo di inizio e durante il trattamento. Lo studio è di Phase II, singolo braccio e di tipo “basket”, e prevede visite periodiche in cui si effettuano esami di imaging per controllare le dimensioni dei tumori, si raccolgono risposte sui sintomi e sulla qualità della vita, e si monitorano gli eventuali effetti indesiderati.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 9 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Iscrizione allo studio

    Dopo aver firmato il consenso informato, si entra formalmente nello studio. Vengono fornite le informazioni necessarie sul protocollo e sulle procedure previste.

    Viene programmata la prima visita di valutazione iniziale.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Vengono eseguiti esami clinici, esami del sangue e imaging (TC o risonanza magnetica) per confermare l'idoneità al trattamento.

    I risultati di questi esami servono a stabilire la linea di base della malattia.

  3. Passaggio 3

    Prima infusione di <b>sacituzumab tirumotecan</b>

    Viene somministrata una dose di 4 mg/kg di sacituzumab tirumotecan per via endovenosa, sotto forma di soluzione per iniezione.

    L'infusione avviene in una struttura sanitaria e viene monitorata attentamente dal personale medico.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio post‑infusione

    Subito dopo l'infusione, vengono controllati i parametri vitali (pressione, frequenza cardiaca, temperatura).

    Vengono eseguiti esami del sangue per verificare la presenza di eventuali alterazioni e vengono registrati eventuali sintomi o effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Infusioni successive

    Il trattamento continua con ulteriori infusioni di sacituzumab tirumotecan alla dose di 4 mg/kg, somministrate a intervalli regolari stabiliti dal medico responsabile.

    Ogni infusione è seguita da un periodo di osservazione per valutare la tolleranza al farmaco.

  6. Passaggio 6

    Valutazione della risposta tumorale

    A intervalli stabiliti (ad esempio ogni 6‑8 settimane) vengono eseguiti nuovi esami di imaging per valutare la risposta del tumore.

    La risposta viene misurata secondo i criteri RECIST 1.1, che confrontano le dimensioni del tumore rispetto alla linea di base.

    L'obiettivo principale è determinare il tasso di risposta oggettiva (orr).

  7. Passaggio 7

    Valutazione della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento vengono registrati gli eventi avversi e la loro gravità, classificati secondo la scala NCI‑CTCAE v6.0.

    Gli effetti collaterali più comuni o più gravi vengono gestiti secondo le linee guida cliniche.

  8. Passaggio 8

    Decisione di continuare o terminare il trattamento

    Se il tumore mostra progressione radiologica o se gli effetti collaterali diventano inaccettabili, il medico può decidere di interrompere il trattamento.

    Se la malattia rimane stabile o risponde al farmaco e gli effetti collaterali sono gestibili, il ciclo di infusioni prosegue.

  9. Passaggio 9

    Follow‑up

    Dopo la conclusione del trattamento, si effettuano visite di controllo periodiche per valutare la sopravvivenza libera da progressione (PFS), la sopravvivenza globale (os) e la qualità della vita (hrqol).

    Queste visite continuano fino a quando il paziente rimane sotto osservazione, secondo il protocollo dello studio.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Fornisce il consenso scritto informato.
  • Possiede un campione di tessuto tumorale (archiviato o biopsia recente) non irradiato, necessario per analizzare la proteina TROP‑2.
  • Se è affetto da HIV, il virus deve essere ben controllato: conta di CD4 ≥ 350, carica virale < 50 copie/ml, nessuna infezione opportunistica negli ultimi 12 mesi, terapia antiretrovirale stabile da almeno 4 settimane e continuata durante lo studio, senza farmaci che influenzano fortemente l’enzima CYP3A4.
  • Se è risultato positivo al test HBsAg (indicatore di epatite B), deve aver ricevuto terapia antivirale per almeno 4 settimane e avere carica virale non rilevabile, continuando la terapia durante lo studio.
  • Se ha una storia di epatite C (HCV), deve avere carica virale non rilevabile e aver completato una terapia curativa almeno 4 settimane prima dell’inizio dello studio.
  • Gli uomini che possono produrre sperma devono astenersi dal donare spermatozoi e usare un preservativo durante i rapporti con partner non partecipanti, continuando per almeno 120 giorni dopo l’ultima dose; se sono azoospermi (senza sperma) non è richiesto alcun metodo contraccettivo.
  • Le donne devono non essere incinte né allattare; se in età fertile devono usare un metodo contraccettivo molto efficace (tasso di fallimento < 1 % all’anno) o astenersi da rapporti penetrativi, non donare o congelare ovuli, e seguire i test di gravidanza richiesti.
  • È disposta a seguire tutte le procedure, gli esami di laboratorio e le altre richieste dello studio.
  • Ha una diagnosi confermata di carcinoma renale papillare metastatico o avanzato non resecabile, oppure di carcinoma uroteliale a variante istologica (VH‑UC) con le sottotipologie elencate.
  • La malattia deve aver progredito dopo i trattamenti standard disponibili (come inibitori PD‑1/PD‑L1 o TKI per il carcinoma renale) oppure non esistono trattamenti standard chiari per il tipo di tumore.
  • Presenta una malattia “misurabile” secondo i criteri RECIST 1.1, cioè lesioni che possono essere valutate con imaging.
  • Ha almeno 18 anni al momento del consenso.
  • Ha uno stato di performance ECOG pari a 0 o 1 (capace di svolgere le normali attività quotidiane senza o con minima limitazione).
  • Ha recuperato da eventuali effetti collaterali di terapie precedenti a un livello di gravità pari o inferiore al grado 1, eccetto perdita di capelli (alopecia) o cambiamento di colore della pelle (vitiligine) che non sono considerati.
  • Presenta una funzione degli organi (fegato, reni, midollo osseo, ecc.) entro i limiti considerati adeguati dal protocollo, con esami effettuati entro 10 giorni prima dell’inizio del trattamento.
  • Può appartenere a qualsiasi sesso o genere.

Chi non può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Presenza di metastasi cerebrali sintomatiche o di malattia leptomeningeale (coinvolgimento della membrana che avvolge il cervello).
  • Se le metastasi cerebrali sono state trattate, devono essere stabili per almeno 4 settimane, senza segni di crescita al controllo radiologico, e non devono aver richiesto steroidi negli ultimi 14 giorni.
  • Avere ricevuto qualsiasi terapia anticancro sistemica entro 2 settimane prima della prima dose dello studio.
  • Avere ricevuto radioterapia entro 2 settimane prima della prima dose, con eventuali tossicità legate alla radiazione, necessità di steroidi o pneumonite da radiazione; (è consentita radioterapia palliativa non cerebrale per ≤2 settimane, ma l’ultima dose deve essere almeno 7 giorni prima).
  • Aver ricevuto un vaccino vivo o attenuato entro 30 giorni prima della prima dose (i vaccini inattivati sono permessi).
  • Assumere farmaci che sono forti induttori o inibitori dell’enzima CYP3A4 e non possono essere interrotti durante il trattamento; è necessario sospenderli per almeno 2 settimane prima dell’inizio dello studio.
  • Essere iscritti contemporaneamente a un altro studio clinico terapeutico o a qualsiasi trial che possa influenzare l’efficacia del farmaco in studio.
  • Aver ricevuto un farmaco o dispositivo investigativo entro 4 settimane prima della prima dose.
  • Avere una reazione di ipersensibilità grave (grado 3 o superiore) allo studio, ai suoi componenti o a un altro farmaco biologico.
  • Aver subito un intervento chirurgico maggiore o un trauma significativo entro 4 settimane prima della prima dose, o prevedere un intervento importante durante il trattamento.
  • Avere un’infezione attiva che richiede terapia sistemica (trattamento con farmaci) non consentita nei criteri di inclusione.
  • Avere una storia di secchezza oculare grave, malattia delle ghiandole di Meibomio, blefarite grave o malattia corneale che impedisce la guarigione della cornea.
  • Avere una storia di pneumonite non infettiva o malattia polmonare interstiziale (ILD) che ha richiesto steroidi, oppure avere la condizione attuale o sospetta che non può essere esclusa durante lo screening.
  • Avere una malattia cardiovascolare o cerebrovascolare non controllata, come insufficienza cardiaca grave (classe NYHA III o IV), angina instabile, infarto recente, aritmia sintomatica non controllata, prolungamento del QTc > 480 ms, o altre gravi patologie di questo tipo negli ultimi 6 mesi.
  • Avere un altro tumore conosciuto che sta progredendo o che ha richiesto trattamento attivo negli ultimi 3 anni (sono esclusi solo alcuni tumori cutanei non aggressivi e alcuni carcinoma della prostata a basso rischio).
  • Avere qualsiasi condizione, terapia, anomalia di laboratorio o altra circostanza che, secondo il medico, possa confondere i risultati dello studio o impedire la partecipazione completa per tutta la durata.
  • Aver ricevuto in precedenza un ADC mirato a TROP‑2 (farmaco con anticorpo coniugato che colpisce la proteina TROP‑2).
  • Aver ricevuto in precedenza un ADC contenente un inibitore della topoisomerasi 1 (farmaco con anticorpo coniugato che contiene un agente che interferisce con l’enzima topoisomerasi 1).
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Farmaci in studio

Sacituzumab Tirumotecan è un farmaco sperimentale che combina un anticorpo, capace di riconoscere una proteina presente su certe cellule tumorali, con una sostanza che aiuta a distruggere quelle cellule. Viene somministrato per via endovenosa come soluzione per iniezione. Nel trial RINGQUEST, questo medicinale è studiato per capire se può far diminuire le dimensioni di tumori genito‑urinari rari, come il carcinoma a cellule renali papillare (pRCC) e il carcinoma uroteliale a grandi cellule (VH‑UC). Lo scopo principale è valutare quanto frequentemente i tumori rispondono al trattamento, osservando la riduzione delle lesioni secondo i criteri RECIST 1.1.

Che cosa si sa già del trattamento

Sacituzumab Tirumotecan - È somministrato per infusione endovenosa come soluzione per iniezione, tipicamente a una dose di 4 mg per chilogrammo di peso. Attualmente è in fase di studio clinico (fase II) e non è ancora approvato per uso generale. Viene testato per trattare tumori rari del tratto geniturinario, come il carcinoma a cellule papillari renale e il carcinoma uroteliale a istologia variante. Funziona come un anticorpo‑farmaco coniugato: l’anticorpo riconosce la proteina Trop‑2 sulle cellule tumorali e porta direttamente il farmaco tirumotecan all’interno, dove interferisce con la crescita cellulare, classificandosi come terapia antineoplastica mirata.

Malattie studiate

  • Carcinoma a cellule renali papillare

    è un tumore maligno che origina dalle cellule dei tubuli renali. Si presenta spesso come una massa solida nel rene, rilevabile con gli esami di imaging. Può crescere lentamente ma ha la capacità di estendersi ai linfonodi regionali. In alcuni casi invade organi distanti come polmoni o ossa, passando da una forma localizzata a una più avanzata.

  • Carcinoma uroteliale a istologia variante

    è un tumore della vescica o delle vie urinarie in cui le cellule mostrano caratteristiche diverse da quelle tipiche del carcinoma uroteliale. Le varianti istologiche tendono a crescere più rapidamente e a penetrare più in profondità nella parete vescicale. Il tumore può diffondersi ai linfonodi regionali e, in fasi avanzate, a organi lontani. Il suo decorso può evolvere da una forma non invasiva a una invasiva muscolare.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2026-526048-10-00Codice del protocolloRINGQUESTPartecipanti previsti100 personePromotoreAlianza Multidisciplinar Para La Investigacion De Los Tumores Genitourinarios Guard

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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