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Studio di Fase 3 sulla sicurezza ed efficacia di pitolisant in pazienti con ipersonnia idiopatica

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La idiopathic hypersomnia è un disturbo del sonno raro caratterizzato da sonnolenza diurna eccessiva, difficoltà a svegliarsi e sensazione di stanchezza persistente nonostante un sonno notturno adeguato. Per questo studio è stato selezionato il farmaco sperimentale HBS-301, presentato come compresse da assumere per via orale, e un placebo identico per aspetto.

L’obiettivo è valutare se HBS-301 riduce la sonnolenza diurna rispetto al placebo. I partecipanti saranno divisi in modo casuale e non sapranno se ricevono il farmaco attivo o il placebo durante una fase iniziale in doppio cieco; successivamente potranno partecipare a una fase aperta in cui tutti ricevono il farmaco attivo per un periodo più lungo.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Visita iniziale e raccolta dati di base

    Dopo aver accettato di partecipare, si effettua una visita in cui viene firmato il consenso informato.

    Vengono registrate le informazioni personali e mediche di base.

    Si compila il ESS (scala di sonnolenza di Epworth) per valutare quanto si è sonnolenti durante il giorno.

    Si compila il IHSS (scala di sintomi dell’ipersonnia idiopatica) per valutare i sintomi specifici della condizione.

    Si compila il SIQ (questionario di inibizione del sonno) per valutare la difficoltà a svegliarsi.

  2. Passaggio 2

    Randomizzazione al gruppo di studio

    Dopo la visita iniziale, il partecipante viene assegnato casualmente a ricevere Pitolisant o placebo.

    Le compresse sono di forma rotonda e rivestite, di colore variabile a seconda del gruppo (blu‑viola, beige‑marrone chiaro o blu‑verde).

    Non è noto al partecipante né al personale di studio quale prodotto sia stato assegnato.

  3. Passaggio 3

    Inizio del periodo di titolazione (prime due settimane)

    Si inizia a prendere una compressa al giorno per via orale.

    La dose indicata nello studio è 00000 mg per compressa; la quantità esatta sarà confermata dal personale di studio.

    Durante le prime due settimane la dose può essere aggiustata in base alla tollerabilità e all’efficacia percepita.

    Ogni giorno è importante assumere la compressa alla stessa ora per mantenere una costante esposizione al farmaco o al placebo.

  4. Passaggio 4

    Valutazioni a settimana 1 e settimana 2 del periodo di titolazione

    Alla fine della prima settimana si ripetono le scale ESS, IHSS e SIQ per verificare eventuali cambiamenti.

    Alla fine della seconda settimana si effettuano nuovamente le stesse valutazioni.

    I risultati aiutano il personale di studio a decidere se modificare la dose.

  5. Passaggio 5

    Inizio del periodo di trattamento doppio cieco

    Dopo il periodo di titolazione si continua a prendere la compressa giornaliera per l’intero periodo di trattamento doppio cieco.

    La durata esatta del periodo non è specificata nello schema, ma copre tutti i successivi controlli di studio.

    Sia il farmaco attivo (Pitolisant) sia il placebo vengono assunti con lo stesso regime di dosaggio.

  6. Passaggio 6

    Visite di follow‑up durante il periodo di trattamento

    A intervalli regolari (ad esempio mensili) si effettuano visite di controllo.

    In ciascuna visita si ripetono le scale ESS, IHSS e SIQ per monitorare l’evoluzione della sonnolenza e dei sintomi.

    Vengono registrati eventuali effetti indesiderati o problemi legati all’assunzione delle compresse.

  7. Passaggio 7

    Fine del periodo di trattamento doppio cieco

    Al termine del periodo di trattamento doppio cieco si effettua una valutazione finale con le stesse scale (ESS, IHSS, SIQ).

    I dati raccolti vengono confrontati con quelli di base per valutare l’efficacia e la sicurezza del prodotto.

  8. Passaggio 8

    Estensione aperta dello studio

    Dopo la fase doppio cieco, tutti i partecipanti hanno la possibilità di entrare in una fase di estensione aperta.

    In questa fase tutti ricevono Pitolisant, indipendentemente dal gruppo originale.

    Si continua a prendere una compressa al giorno per la durata stabilita dall’estensione.

    Vengono mantenute le stesse valutazioni periodiche per monitorare l’efficacia a lungo termine e la sicurezza.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Consenso informato scritto: la persona deve poter firmare volontariamente un modulo che spiega lo studio.
  • Deve avere una diagnosi documentata di ipersonia idiopatica (IH) secondo i criteri ICSD‑3 o ICSD‑3‑TR, con una polisonnografia (PSG) e un test di latenza del sonno diurna (MSLT) (o, se disponibile, un rapporto di 24 ore di PSG o un monitoraggio con actigrafia e diario del sonno) effettuati negli ultimi 10 anni.
  • Deve essere maschio o femmina e avere almeno 18 anni al momento dello screening.
  • Se sta assumendo farmaci o integratori permessi, compresi alcuni antidepressivi o farmaci che favoriscono la veglia, deve averli assunti a una dose stabile per almeno 3 mesi prima dello screening e deve continuare a prenderli alla stessa dose per tutta la durata del periodo di trattamento. Non è permesso usare farmaci “pronto soccorso” (PRN) che possono influenzare la sonnolenza diurna, come stimolanti, modafinil o armodafinil.
  • Se è in cura per apnea ostruttiva del sonno (OSA) o altre condizioni che riducono la ventilazione, deve usare correttamente il dispositivo medico o l’apparecchio orale prescritto e mantenere questa adesione per tutta la durata dello studio.
  • Le donne in età fertile (FCBP: femmina post‑menarche, con utero e almeno un ovaio, non più di un anno post‑menopausa) devono fare un test di gravidanza nel sangue allo screening, un test nelle urine al basale e devono astenersi da rapporti sessuali o usare un metodo di contraccezione non ormonale durante il farmaco e per almeno 30 giorni dopo l’ultima dose. Se usano contraccettivi ormonali, devono aggiungere un metodo non ormonale. Gli uomini che non sono azoospermici (sterilizzati o sterili per cause mediche) devono astenersi o usare un metodo efficace di contraccezione durante il farmaco e per 30 giorni dopo l’ultima dose.
  • Il ricercatore deve ritenere che la persona sia in grado di comprendere e rispettare le istruzioni dello studio e di assumere il farmaco orale.

Chi non può partecipare allo studio?

22 criteri

  • Non può partecipare se la sonnolenza diurna è causata da un altro disturbo medico diverso da ipersonnia idiopatica (sonnolenza eccessiva senza causa nota).
  • Non può partecipare se ha una storia nota di sindrome del QT lungo o di gravi anomalie dell’ECG (esame che registra l’attività elettrica del cuore), ad esempio un infarto del miocardio (attacco di cuore) recente (meno di un anno) o aritmie (battiti cardiaci anormali).
  • Non può partecipare se in famiglia ci sono stati casi di morte improvvisa, morte inspiegabile o morte per aritmia legata al QT lungo.
  • Non può partecipare se il valore medio del QTcF (una misura corretta del QT sull’ECG) è superiore a 450 ms al momento dello screening o della visita iniziale.
  • Non può partecipare se ha avuto, negli ultimi 12 mesi, dipendenza da sostanze o alcol, o disturbi dell’uso di caffeina, secondo i criteri del DSM‑V.
  • Non può partecipare se ha in programma un intervento chirurgico durante il periodo di screening, di visita iniziale o di trattamento.
  • Non può partecipare se ha assunto, entro 5 volte il tempo necessario a eliminare il farmaco dal corpo, medicinali proibiti, come forti induttori del CYP3A4 (enzima epatico che metabolizza molti farmaci), antistaminici a lunga durata d’azione, ipnotici non benzodiazepinici, o farmaci che allungano il QT.
  • Non può partecipare se ha assunto, entro 5 volte il tempo di eliminazione, farmaci usati “PRN” (cioè al bisogno) che possono influenzare la veglia diurna, come oxybates, stimolanti, modafinil o armodafinil.
  • Non può partecipare se il test delle urine rileva sostanze stupefacenti, a meno che non siano farmaci prescritti e consentiti dallo studio.
  • Non può partecipare se presenta un rischio significativo di suicidio, valutato da storia, esame psichiatrico, giudizio del medico o risposte positive a specifiche domande del questionario C‑SSRS (valutazione del rischio suicidario) al momento dello screening o della visita iniziale, o se ha compiuto comportamenti suicidi negli ultimi 12 mesi.
  • Non può partecipare se sta allattando al seno o prevede di farlo durante lo studio; le donne in allattamento devono accettare di interrompere l’allattamento per tutta la durata dello studio e per 7 giorni dopo l’ultima dose.
  • Non può partecipare se ha usato pitolisant (un farmaco per la sonnolenza) entro 5 volte il tempo di eliminazione prima dello screening.
  • Non può partecipare se ha una storia di convulsioni (seizures).
  • Non può partecipare se il medico ritiene che il partecipante non sia idoneo per qualsiasi motivo, inclusi problemi medici instabili o non controllati (psichiatrici, neurologici, gastrointestinali o chirurgici che potrebbero influenzare l’assorbimento del farmaco).
  • Non può partecipare se, secondo le normative locali, non è coperto da un adeguato sistema nazionale di assicurazione sanitaria.
  • Non può partecipare se ha partecipato a un altro studio clinico con farmaci, dispositivi o trattamenti sperimentali entro 30 giorni o entro 5 volte il tempo di eliminazione del farmaco precedente, a seconda di quale periodo sia più lungo.
  • Non può partecipare se ha una diagnosi primaria di malattia psichiatrica non ben controllata (ad esempio depressione con sintomi o farmaci non stabili da almeno 3 mesi).
  • Non può partecipare se ha una storia di disturbo bipolare o psicosi.
  • Non può partecipare se ha una malattia epatica acuta o cronica, o una compromissione epatica moderata o grave (classificazione Child‑Pugh B o C).
  • Non può partecipare se la sua funzione renale è ridotta, indicata da un valore di eGFR corretto per superficie corporea inferiore a 60 mL/min al momento dello screening.
  • Non può partecipare se presenta uno o più valori di laboratorio anormali al momento dello screening che il medico considera clinicamente significativi.
  • Non può partecipare se ha una storia medica che aumenta il rischio di aritmia pro‑indotta (ad esempio infarto del miocardio recente, insufficienza cardiaca, bradiaritmie o tachiaritmie, aritmie ventricolari, torsade de pointes, angina instabile, blocco atrioventricolare di alto grado).
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Farmaci in studio

Pitolisant è un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compressa. Nel trial viene valutato per capire se può migliorare la sonnolenza diurna eccessiva nelle persone con ipersonnia idiopatica. I partecipanti ricevono il farmaco per un periodo determinato, e i ricercatori confrontano i risultati con quelli dei gruppi che ricevono un placebo, per vedere se Pitolisant è più efficace nel ridurre i sintomi di sonnolenza e migliorare la qualità della vita.

Che cosa si sa già del trattamento

Pitolisant - Il Pitolisant è somministrato per via orale sotto forma di compresse da ingerire con acqua; è un farmaco già approvato per la narcolessia e studiato anche per l’ipersonnia idiopatica. Viene usato per ridurre la sonnolenza diurna e migliorare la vigilanza. Agisce legandosi al recettore H3 dell'istamina nel cervello, bloccando la sua attività e aumentando la quantità di istamina disponibile, il che favorisce lo stato di veglia. È classificato come agente promotore della veglia o antagonista/inverso agonista del recettore H3.

Malattie studiate

ipersonnia idiopatica - L'ipersonnia idiopatica è un disturbo del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna non spiegata da altre condizioni. I pazienti sperimentano difficoltà a svegliarsi al mattino e a mantenere la veglia durante il giorno. Il sintomo principale è una sonnolenza persistente che può durare ore nonostante un sonno notturno adeguato. Con il tempo, la sonnolenza può diventare più stabile e i periodi di sonno notturno possono non alleviare la stanchezza. Alcuni pazienti riferiscono anche una marcata inerzia del sonno, cioè difficoltà a sentirsi vigili subito dopo il risveglio. Il quadro può includere anche affaticamento cronico che peggiora con l'attività quotidiana.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 8 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2025-523822-42-00Codice del protocolloHBS-301-CL-302Partecipanti previsti184 personePromotoreHarmony Biosciences Management Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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