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Studio a lungo termine sulla sicurezza di ORX750 in pazienti con narcolessia e ipersonnia idiopatica che hanno completato uno studio precedente

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico riguarda persone che soffrono di narcolessia e ipersonnia idiopatica. La narcolessia è una condizione in cui le persone hanno una forte sonnolenza durante il giorno e possono addormentarsi improvvisamente, mentre l'ipersonnia idiopatica è una condizione caratterizzata da un'eccessiva sonnolenza diurna senza una causa chiara. Il farmaco studiato si chiama ORX750 e viene somministrato sotto forma di capsule da prendere per bocca. Questo è uno studio di estensione a lungo termine, il che significa che possono partecipare solo le persone che hanno già completato un altro studio clinico precedente con lo stesso farmaco.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ORX750 nelle persone con narcolessia o ipersonnia idiopatica. Durante lo studio vengono raccolte informazioni sugli effetti indesiderati che potrebbero verificarsi, sui cambiamenti negli esami del sangue e delle urine, sulla pressione sanguigna e sul peso corporeo. Viene anche controllato il funzionamento del cuore attraverso un elettrocardiogramma, che è un esame che registra l'attività elettrica del cuore. Inoltre, viene valutato il benessere psicologico dei partecipanti attraverso questionari specifici.

Lo studio prevede che i partecipanti assumano ORX750 per un periodo di circa nove settimane e durante questo tempo vengono effettuate visite regolari per monitorare la loro salute e sicurezza. Oltre agli aspetti di sicurezza, lo studio valuta anche se il farmaco aiuta a ridurre la sonnolenza diurna attraverso test specifici che misurano la capacità di rimanere svegli e attraverso questionari sulla sonnolenza percepita durante la giornata. Vengono inoltre effettuati prelievi di sangue per misurare la quantità di farmaco presente nell'organismo in diversi momenti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 10 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Ingresso nello studio

    Questo studio rappresenta un'estensione a lungo termine per chi ha completato un precedente studio clinico con ORX750.

    Esistono due modalità di ingresso: come partecipante di ritorno (se si è completato lo studio ORX750-0201 in precedenza) oppure come partecipante in rollover (se si sta passando direttamente dallo studio precedente).

    Per i partecipanti in rollover, è necessario fornire il consenso informato scritto entro la visita finale di trattamento (Giorno 42) dello studio ORX750-0201, prima di qualsiasi procedura relativa a questo studio.

  2. Passaggio 2

    Valutazioni iniziali

    Verranno effettuate delle valutazioni di base che serviranno come punto di riferimento per i confronti successivi.

    Queste valutazioni includono esami di laboratorio (analisi del sangue e delle urine), misurazione dei segni vitali (come pressione sanguigna e frequenza cardiaca) e del peso corporeo.

    Verrà eseguito un elettrocardiogramma (ECG), un esame che registra l'attività elettrica del cuore.

    Sarà somministrato il Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS), un questionario che valuta eventuali pensieri o comportamenti correlati al suicidio.

  3. Passaggio 3

    Interruzione di altri farmaci

    Prima di iniziare il trattamento con ORX750, sarà necessario interrompere tutti i farmaci utilizzati per il trattamento della narcolessia o dell'ipersonnia idiopatica.

    Questa interruzione è necessaria per valutare correttamente gli effetti del farmaco in studio.

  4. Passaggio 4

    Inizio del trattamento con ORX750

    Il trattamento prevede l'assunzione di ORX750, un farmaco in forma di capsule da assumere per via orale.

    Lo studio valuterà la sicurezza e l'efficacia del farmaco nel lungo termine in persone con narcolessia (tipo 1 o tipo 2) o ipersonnia idiopatica.

    Il dosaggio e la frequenza di assunzione saranno determinati in base al protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Durante tutto il periodo di trattamento, verranno monitorati gli eventi avversi, ovvero qualsiasi effetto indesiderato o problema di salute che si verifica durante lo studio.

    Saranno valutati la frequenza, la gravità e la relazione causale di questi eventi con il farmaco in studio.

    Particolare attenzione sarà riservata agli eventi avversi gravi.

    Verranno ripetuti regolarmente gli esami di laboratorio per controllare i valori del sangue e delle urine.

    Saranno misurati periodicamente i segni vitali e il peso corporeo per rilevare eventuali cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

    Verranno eseguiti elettrocardiogrammi per monitorare l'attività cardiaca.

    Il questionario C-SSRS sarà somministrato più volte per valutare la sicurezza psicologica.

  6. Passaggio 6

    Valutazioni di efficacia

    Al Giorno 63, verrà eseguito il Test di Mantenimento della Veglia (MWT), un esame che misura la capacità di rimanere svegli in condizioni favorevoli al sonno.

    Durante questo test, verrà calcolata la latenza media del sonno (il tempo medio necessario per addormentarsi) nelle prime 4 prove, e i risultati saranno confrontati con i valori iniziali.

    Verrà utilizzata la Scala di Sonnolenza di Epworth (ESS), un questionario che valuta la sonnolenza diurna percepita.

    Questa scala sarà somministrata in momenti specifici per valutare i cambiamenti rispetto ai valori iniziali.

  7. Passaggio 7

    Analisi farmacocinetiche

    Verranno effettuati prelievi di sangue in momenti specifici per misurare le concentrazioni di ORX750 nel corpo.

    Questi prelievi saranno effettuati sia prima della somministrazione del farmaco sia dopo la somministrazione.

    Le analisi serviranno a comprendere come il corpo assorbe, distribuisce ed elimina il farmaco.

  8. Passaggio 8

    Visite di controllo programmate

    Sarà necessario partecipare a tutte le visite e le valutazioni programmate secondo il protocollo dello studio.

    Durante queste visite verranno ripetute le varie valutazioni di sicurezza ed efficacia.

    Sarà importante rispettare le restrizioni dello studio e completare tutte le misurazioni previste.

  9. Passaggio 9

    Requisiti contraccettivi

    I partecipanti di sesso maschile e femminile dovranno rispettare i requisiti contraccettivi descritti nel protocollo dello studio.

    Questi requisiti sono necessari per garantire la sicurezza durante il periodo di trattamento.

  10. Passaggio 10

    Continuazione dello studio

    Lo studio è progettato per valutare la sicurezza e la tollerabilità di ORX750 nel lungo termine.

    La durata totale della partecipazione dipenderà dal protocollo specifico e dalle valutazioni individuali.

    Durante tutto il periodo, sarà importante continuare ad assumere il farmaco come prescritto e partecipare a tutte le valutazioni programmate.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Partecipanti con narcolessia (una malattia che causa eccessiva sonnolenza durante il giorno e improvvisi attacchi di sonno) di tipo 1 o tipo 2, oppure con ipersonnia idiopatica (una condizione che causa sonnolenza eccessiva senza una causa nota) che hanno completato l'intero periodo di trattamento nello studio precedente ORX750-0201
  • Partecipanti che sono in grado e disposti a partecipare a tutte le valutazioni e procedure programmate secondo il protocollo dello studio
  • Partecipanti che accettano di essere disponibili per completare tutte le misurazioni dello studio e rispettare le restrizioni previste
  • Partecipanti di sesso maschile e femminile che rispettano i requisiti relativi alla contraccezione (metodi per prevenire una gravidanza) descritti nel protocollo
  • Per i partecipanti che ritornano allo studio: età compresa tra 18 e 65 anni
  • Per i partecipanti che ritornano allo studio: indice di massa corporea (un valore che indica il rapporto tra peso e altezza) compreso tra 17,0 e 37 kg/m²
  • Per i partecipanti che ritornano allo studio: velocità di filtrazione glomerulare stimata (un valore che indica quanto bene funzionano i reni) uguale o superiore a 60 mL/min/1,73 m²
  • Per i partecipanti che ritornano allo studio: disponibilità e capacità di interrompere tutti i farmaci utilizzati per il trattamento della narcolessia o dell'ipersonnia idiopatica
  • Per i partecipanti che ritornano allo studio: disponibilità e capacità di rispettare i requisiti aggiuntivi del protocollo
  • Per i partecipanti che passano dallo studio precedente: fornire il consenso informato scritto (un documento che conferma la volontà di partecipare allo studio) entro la visita finale di trattamento nello studio ORX750-0201, prima di qualsiasi procedura relativa allo studio di estensione a lungo termine

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non sono disponibili criteri di esclusione specifici per questo studio clinico nei dati forniti
  • Per conoscere i motivi per cui un paziente potrebbe non essere idoneo a partecipare allo studio, è necessario consultare la documentazione completa dello studio
  • I criteri di esclusione sono le condizioni o caratteristiche che impediscono a una persona di entrare in uno studio clinico per ragioni di sicurezza o per garantire risultati affidabili
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Farmaci in studio

ORX750 è un medicinale sperimentale studiato per trattare persone con narcolessia e ipersonnia idiopatica. La narcolessia è una condizione che causa eccessiva sonnolenza durante il giorno e improvvisi attacchi di sonno, mentre l'ipersonnia idiopatica è un disturbo caratterizzato da sonnolenza eccessiva senza una causa nota. Questo medicinale viene testato in questo studio per valutare se è sicuro e ben tollerato quando viene utilizzato per un periodo di tempo prolungato. I partecipanti a questo studio hanno già completato un precedente studio clinico con ORX750.

Che cosa si sa già del trattamento

ORX750 – ORX750 è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento della narcolessia e dell'ipersonnia idiopatica, condizioni caratterizzate da eccessiva sonnolenza diurna. Sebbene il meccanismo d'azione specifico non sia dettagliato negli studi pubblici disponibili, questo medicinale viene somministrato ai pazienti che hanno completato precedenti studi clinici sponsorizzati, con l'obiettivo di valutare la sua sicurezza ed efficacia nel lungo termine. Il farmaco appartiene alla categoria dei trattamenti per i disturbi del sonno e della veglia, e viene testato per aiutare i pazienti a gestire meglio i sintomi di sonnolenza eccessiva e migliorare la loro qualità di vita quotidiana.

Malattie studiate

  • Narcolessia

    La narcolessia è un disturbo neurologico cronico che colpisce la capacità del cervello di regolare i cicli sonno-veglia. Le persone affette da questa condizione sperimentano un'eccessiva sonnolenza diurna e possono addormentarsi improvvisamente durante le attività quotidiane. Alcuni pazienti presentano anche cataplessia, ovvero una perdita improvvisa del tono muscolare scatenata da emozioni forti. Altri sintomi includono paralisi del sonno, allucinazioni durante l'addormentamento o il risveglio, e sonno notturno frammentato. La malattia di solito inizia nell'adolescenza o nella giovane età adulta e persiste per tutta la vita. I sintomi possono interferire significativamente con le attività quotidiane, il lavoro e le relazioni sociali.

  • Ipersonnia idiopatica

    L'ipersonnia idiopatica è un disturbo del sonno caratterizzato da eccessiva sonnolenza diurna nonostante un sonno notturno di durata normale o prolungata. A differenza della narcolessia, le persone con questa condizione non presentano cataplessia e hanno difficoltà a svegliarsi al mattino, spesso sperimentando una sensazione di confusione chiamata inerzia del sonno. I pazienti possono dormire per periodi molto lunghi, anche 10-12 ore o più, senza sentirsi riposati. I sonnellini diurni tendono ad essere lunghi e poco ristoratori. La condizione si manifesta tipicamente nell'adolescenza o nella prima età adulta. I sintomi sono persistenti e possono causare difficoltà nel mantenere gli impegni lavorativi e sociali.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IVNumero dello studio2025-522987-34-00Codice del protocolloORX750-202Partecipanti previsti148 personePromotoreCentessa Pharmaceuticals UK Limited

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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