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Studio sull'uso di [18F]MNI-659 per prevedere la progressione della malattia di Huntington in pazienti sintomatici e pre-sintomatici

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla malattia di Huntington, una condizione genetica che colpisce il cervello e provoca il deterioramento delle capacità motorie e cognitive. Il trattamento utilizzato nello studio è un'iniezione di una soluzione chiamata [18F]MNI-659. Questo farmaco viene somministrato per via endovenosa, cioè direttamente nel sangue attraverso una vena.

Lo scopo dello studio è identificare dei biomarcatori, cioè indicatori biologici, che possano aiutare a misurare la progressione della malattia di Huntington, sia nei pazienti che mostrano già sintomi sia in quelli che non li hanno ancora manifestati. I biomarcatori possono essere utilizzati singolarmente o in combinazione per fornire una valutazione più precisa della malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e verranno monitorati nel tempo per osservare eventuali cambiamenti nei biomarcatori. I risultati verranno confrontati con quelli di un gruppo di controllo per valutare l'efficacia del trattamento. Lo studio si svolgerà nell'arco di due anni, con valutazioni periodiche per monitorare l'evoluzione della malattia e l'efficacia del trattamento.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Dopo aver fornito il consenso scritto e verificato i criteri di inclusione, inizia la partecipazione allo studio.

    Verranno raccolte informazioni socio-demografiche e dati clinici iniziali.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Verrà somministrato il farmaco [18F]MNI-659 tramite iniezione endovenosa.

    La somministrazione avverrà in forma di soluzione per iniezione.

  3. Passaggio 3

    Valutazioni periodiche

    Le valutazioni avverranno a intervalli regolari: al giorno 0 (D0), al mese 1 (M1), al mese 1 bis (M1 bis), al mese 12 (M12), al mese 24 (M24) e al mese 24 bis (M24 bis).

    Durante queste valutazioni, verranno raccolti dati clinici e paraclinici per monitorare la progressione della malattia.

  4. Passaggio 4

    Analisi dei dati

    I dati raccolti verranno analizzati per identificare i biomarcatori che predicono la progressione della malattia.

    L'analisi includerà metodi di regressione convenzionali e tecniche di apprendimento automatico per valutare le prestazioni dei modelli.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio si concluderà con una valutazione finale dei dati raccolti e delle analisi effettuate.

    La partecipazione allo studio terminerà entro il 21 gennaio 2028.

Chi può partecipare allo studio?

18 criteri

  • Età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Capacità di fornire e firmare un consenso scritto.
  • Essere affiliato a un piano di sicurezza sociale o essere beneficiario di tale piano.
  • Per i volontari sani (gruppo di controllo):
    • Punteggio funzionale UHDRS TFC = 13. L'UHDRS è una scala usata per valutare la funzionalità nei pazienti con malattia di Huntington.
    • Punteggio motorio UHDRS TMS < 6. Il TMS valuta i sintomi motori.
    • Nessuna malattia genetica conosciuta e nessuna relazione diretta con un paziente con malattia di Huntington o antenati con la mutazione della malattia.
    • Per i pazienti con malattia di Huntington sintomatica:
      • Numero di GACs ≥ 40. I GACs sono ripetizioni genetiche associate alla malattia.
      • Punteggio CAP ≥ 250. Il CAP è un indice che misura la progressione della malattia.
      • 10 ≤ TFC ≤ 13.
      • TMS > 5 se TFC = 13.
      • Livello di fiducia diagnostica = 4.
      • Età di insorgenza della malattia > 20 anni.
      • Capacità fisica di firmare il consenso.
      • Per i pazienti con malattia di Huntington pre-sintomatica:
        • Numero di GACs ≥ 40.
        • Punteggio CAP ≥ 250.
        • TFC = 13.
        • TMS < 6.
        • Capacità fisica di firmare il consenso.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Huntington, sia in fase sintomatica che pre-sintomatica.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, cioè gruppi di persone che potrebbero avere bisogno di protezioni speciali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

[18F]MNI-659 è un tracciante radioattivo utilizzato per la tomografia ad emissione di positroni (PET). Viene somministrato per via endovenosa e permette di visualizzare, con una scansione cerebrale, l’attività di specifiche proteine legate alla malattia di Huntington. In questo studio il tracciante aiuta i ricercatori a identificare segni precoci della malattia e a monitorare come la condizione progredisce nel tempo, fornendo così informazioni utili per valutare l’efficacia di future terapie.

Che cosa si sa già del trattamento

[18F]MNI-659 - Questo medicinale è una soluzione iniettabile somministrata direttamente in vena tramite somministrazione endovenosa. Attualmente è un agente di imaging sperimentale utilizzato in contesti di ricerca per aiutare i medici a osservare specifici cambiamenti biologici nel corpo. Agisce viaggiando attraverso il flusso sanguigno per raggiungere e legarsi a specifiche proteine nel cervello, permettendo di visualizzarle durante le scansioni mediche. Questa sostanza è classificata come tracciante radiofarmaceutico ed è in fase di studio per aiutare a monitorare la progressione della malattia di Huntington.

Malattie studiate

Malattia di Huntington – La malattia di Huntington è un disturbo neurodegenerativo ereditario che colpisce il cervello. Si manifesta con movimenti involontari, problemi cognitivi e disturbi psichiatrici. Inizia con sintomi lievi che possono includere cambiamenti di umore e difficoltà di coordinazione. Con il tempo, i movimenti involontari diventano più evidenti e i problemi cognitivi peggiorano. La progressione della malattia porta a una perdita di controllo motorio e a un declino delle capacità mentali. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma tendono a peggiorare gradualmente nel tempo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2024-516022-63-00Codice del protocolloAPHP210360Partecipanti previsti100 personePromotoreAssistance Publique Hopitaux De Paris

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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